Acompanhamento de longo prazo (LTFU) para terapia gênica de deficiência de adesão de leucócitos-I (LAD-I)
11 de dezembro de 2025 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Acompanhamento de longo prazo (LTFU) para terapia gênica de deficiência de adesão de leucócitos-I (LAD-I) Estudo clínico de fase I/II para avaliar a segurança e eficácia da infusão de células-tronco hematopoiéticas autólogas transduzidas com um vetor lentiviral que codifica o Gene ITGB2
Este Acompanhamento de Longo Prazo (LTFU) para Terapia Gênica da Deficiência de Adesão de Leucócitos-I (LAD-I) é uma continuação de um estudo clínico de Fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia da infusão de células-tronco hematopoiéticas autólogas transduzidas com um vetor lentiviral que codifica o gene ITGB2
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
Após o término da participação no Estudo RP-L201-0318, será oferecida aos pacientes a inscrição neste protocolo LTFU. Os pacientes serão acompanhados por até 15 anos após a infusão de RP-L201 no estudo original, até que o paciente morra, retire o consentimento ou perca o acompanhamento (o que ocorrer primeiro).
Para todas as visitas de acompanhamento, é permitida a avaliação remota facilitada por prestadores de cuidados de saúde locais (com envio de amostras de sangue para instalações laboratoriais relevantes); no entanto, são necessárias visitas anuais ao centro de estudo durante os primeiros 3 anos após a infusão de RP-L201. As visitas onde uma amostra de medula óssea está sendo coletada devem ser realizadas no centro de estudos durante o estudo. Amostras de sangue periférico e amostras de medula óssea serão arquivadas e testadas quando indicado clínica ou cientificamente, como no caso de desenvolvimento de uma segunda doença maligna.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
9
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos que foram tratados com RP-L201 no estudo RP-L201-0318.
Descrição
Critério de inclusão:
- Inscrito no Estudo de Fase I/II RP-L201-0318.
- Recebeu uma infusão autóloga de células-tronco hematopoiéticas CD34+ modificadas com um vetor lentiviral contendo o gene ITGB2, que codifica o receptor CD18 humano no estudo original RP-L201-0318.
- Capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Forneceu consentimento informado por escrito e, conforme aplicável, consentimento para participar do estudo atual.
Critério de exclusão:
Não há critérios de exclusão neste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Indivíduos que receberam RP-L201 no Estudo Parental RP-L201-0318
Indivíduos que receberam RP-L201 no Estudo Parental RP-L201-0318 e completaram o estudo ou descontinuaram precocemente.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevivência livre de transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
Prazo: 15 anos
|
Sobrevivência sem TCTH alogênico.
|
15 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de hospitalizações
Prazo: 15 anos
|
Incidência de hospitalizações relacionadas a infecções.
|
15 anos
|
|
Incidência de infecções significativas
Prazo: 15 anos
|
Incidência de infecções que requerem hospitalização ou antimicrobianos intravenosos.
|
15 anos
|
|
Resolução de erupção cutânea relacionada ao LAD-I
Prazo: 15 anos
|
Resolução parcial ou completa da erupção cutânea LAD-I evidente por imagens fotográficas.
|
15 anos
|
|
Resolução de anomalias periodontais relacionadas ao LAD-I
Prazo: 15 anos
|
Resolução parcial ou completa das anomalias periodontais LAD-I evidentes por imagens fotográficas.
|
15 anos
|
|
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 15 anos
|
Sobrevivência na ausência de falha do enxerto e doença do enxerto versus hospedeiro.
|
15 anos
|
|
Sobrevivência geral
Prazo: 15 anos
|
Sobrevivência na ausência de morte por qualquer causa
|
15 anos
|
|
Correção genética de longo prazo em células mononucleares do sangue periférico (PBMCs)
Prazo: 15 anos
|
Persistência do transgene em células PB conforme demonstrado pelo número de cópias do vetor (VCN) de pelo menos 0,1 em PBMCs.
|
15 anos
|
|
Correção genética de longo prazo em granulócitos PB CD15+
Prazo: 15 anos
|
Persistência do transgene em células PB, conforme demonstrado por VCN, de pelo menos 0,1 em granulócitos PB CD15+.
|
15 anos
|
|
Expressão de neutrófilos CD18 a longo prazo por citometria de fluxo
Prazo: 15 anos
|
Persistência da expressão de neutrófilos CD18 definida pela expressão de CD18 de neutrófilos PB em pelo menos 10% do normal.
|
15 anos
|
|
Expressão de neutrófilos CD11 a longo prazo por citometria de fluxo
Prazo: 15 anos
|
Persistência da coexpressão de neutrófilos CD11 a/b
|
15 anos
|
|
Melhoria ou resolução da neutrofilia relacionada ao LAD-I
Prazo: 15 anos
|
Melhoria da neutrofilia relacionada ao LAD-I com base em neutrófilos dentro das faixas normais apropriadas para a idade.
|
15 anos
|
|
Melhora ou resolução da leucocitose relacionada ao LAD-I.
Prazo: 15 anos
|
Melhoria da leucocitose relacionada ao LAD-I com base em leucócitos dentro das faixas normais apropriadas para a idade.
|
15 anos
|
|
Incidência de eventos adversos graves (SAEs) relacionados ao produto sob investigação (IP)
Prazo: 15 anos
|
Incidência de SAEs relacionados ao IP medido pelo CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) para escala de classificação V5.0.
|
15 anos
|
|
Incidência de malignidade hematológica
Prazo: 15 anos
|
Incidência de malignidade hematológica relacionada à terapia genética anterior ou medicamentos associados à terapia genética.
|
15 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Investigador principal: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Investigador principal: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de março de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
4 de outubro de 2036
Conclusão do estudo (Estimado)
4 de outubro de 2036
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
28 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RP-L201-0121-LTFU
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .