Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning (LTFU) for genterapi af leukocytadhæsionsmangel-I (LAD-I)

11. december 2025 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langtidsopfølgning (LTFU) for genterapi af leukocytadhæsionsmangel-I (LAD-I) fase I/II klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​infusionen af ​​autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med en lentiviral vektor, der koder for ITGB2-gen

Denne langtidsopfølgning (LTFU) for genterapi af leukocytadhæsionsmangel-I (LAD-I) er en fortsættelse af et fase 1/2 klinisk studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​infusionen af ​​autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med en lentiviral vektor, der koder for ITGB2-genet

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Efter afslutningen af ​​deltagelse i undersøgelse RP-L201-0318, vil patienter blive tilbudt optagelse i denne LTFU-protokol. Patienterne vil blive fulgt i op til 15 år efter RP-L201-infusionen i moderstudiet, indtil patienten dør, trækker samtykket tilbage eller går tabt til opfølgning (alt efter hvad der indtræffer først).

For alle opfølgende besøg er fjernevaluering faciliteret af lokale sundhedsudbydere (med blodprøveforsendelse til relevante laboratoriefaciliteter) tilladt; dog er årlige besøg på studiecentret påkrævet i de første 3 år efter RP-L201-infusion. Besøg, hvor en knoglemarvsprøve bliver indsamlet, skal udføres på studiecentret i hele undersøgelsens varighed. Perifere blodprøver og knoglemarvsprøver vil blive arkiveret og testet, når det er klinisk eller videnskabeligt indiceret, som i tilfælde af udvikling af en anden malignitet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

9

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1489
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner, der er blevet behandlet med RP-L201 i RP-L201-0318-undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilmeldt fase I/II-undersøgelsen RP-L201-0318.
  2. Modtog en autolog infusion af CD34+ hæmatopoietiske stamceller modificeret med en lentiviral vektor indeholdende ITGB2-genet, der koder for den humane CD18-receptor i moderstudiet RP-L201-0318.
  3. I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  4. Forudsat skriftligt informeret samtykke og, hvis det er relevant, samtykke til at deltage i den aktuelle undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

Der er ingen kriterier for udelukkelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Emner, der modtog RP-L201 på RP-L201-0318 forældreundersøgelsen
Forsøgspersoner, der modtog RP-L201 på RP-L201-0318 forældreundersøgelsen og enten afsluttede undersøgelsen eller afbrød tidligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) fri overlevelse
Tidsramme: 15 år
Overlevelse uden allogen-HSCT.
15 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af indlæggelser
Tidsramme: 15 år
Forekomst af infektionsrelaterede indlæggelser.
15 år
Forekomst af betydelige infektioner
Tidsramme: 15 år
Forekomst af infektioner, der kræver hospitalsindlæggelse eller intravenøse antimikrobielle midler.
15 år
Løsning af LAD-I-relateret hududslæt
Tidsramme: 15 år
Delvis eller fuldstændig opløsning af LAD-I hududslæt tydeligt ved fotografiske billeder.
15 år
Løsning af LAD-I-relaterede parodontale abnormiteter
Tidsramme: 15 år
Delvis eller fuldstændig opløsning af LAD-I parodontale abnormiteter tydeligt ved fotografiske billeder.
15 år
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 15 år
Overlevelse i fravær af graftsvigt og graft versus host sygdom.
15 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 15 år
Overlevelse i fravær af død uanset årsag
15 år
Langsigtet genetisk korrektion i perifere blodmononukleære celler (PBMC'er)
Tidsramme: 15 år
Persistens af transgen i PB-celler som vist ved vektorkopinummer (VCN) på mindst 0,1 i PBMC'er.
15 år
Langsigtet genetisk korrektion i PB CD15+ granulocytter
Tidsramme: 15 år
Persistens af transgen i PB-celler som vist ved VCN på mindst 0,1 i PB CD15+ granulocytter.
15 år
Langsigtet CD18 neutrofil ekspression ved flowcytometri
Tidsramme: 15 år
Persistens af CD18 neutrofil ekspression defineret ved PB neutrofil CD18 ekspression til mindst 10% af normal.
15 år
Langsigtet CD11 neutrofil ekspression ved flowcytometri
Tidsramme: 15 år
Persistens af CD11 a/b neutrofil co-ekspression
15 år
Forbedring eller opløsning af LAD-I-relateret neutrofili
Tidsramme: 15 år
Forbedring af LAD-I-relateret neutrofili baseret på neutrofiler inden for alderssvarende normalområder.
15 år
Forbedring eller opløsning af LAD-I-relateret leukocytose.
Tidsramme: 15 år
Forbedring af LAD-I-relateret leukocytose baseret på leukocytter inden for alderssvarende normalområder.
15 år
Forekomst af undersøgelsesprodukter (IP)-relaterede alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 15 år
Forekomst af SAE'er relateret til IP målt ved CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) for V5.0 karakterskala.
15 år
Forekomst af hæmatologisk malignitet
Tidsramme: 15 år
Forekomst af hæmatologisk malignitet relateret til tidligere genterapi eller genterapi-associeret medicin.
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Ledende efterforsker: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
  • Ledende efterforsker: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. oktober 2036

Studieafslutning (Anslået)

4. oktober 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

28. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-L201-0121-LTFU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leukocytadhæsionsmangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner