Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnfollow-up (LTFU) voor gentherapie van leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I)

11 december 2025 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langetermijnfollow-up (LTFU) voor gentherapie van leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I) Fase I/II klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de infusie van autologe hematopoietische stamcellen getransduceerd met een lentivirale vector die codeert voor de ITGB2 Gen

Deze langetermijnfollow-up (LTFU) voor gentherapie van leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I) is een voortzetting van een klinische fase 1/2-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de infusie van autologe hematopoëtische stamcellen die zijn getransduceerd met een lentivirale vector die codeert voor het ITGB2-gen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Na het einde van de deelname aan onderzoek RP-L201-0318 wordt patiënten deelname aan dit LTFU-protocol aangeboden. Patiënten zullen tot 15 jaar na de RP-L201-infusie in het ouderonderzoek worden gevolgd, totdat de patiënt overlijdt, zijn toestemming intrekt of verloren gaat voor follow-up (afhankelijk van wat zich het eerst voordoet).

Voor alle vervolgbezoeken is evaluatie op afstand, gefaciliteerd door lokale gezondheidszorgaanbieders (waarbij bloedmonsters naar relevante laboratoriumfaciliteiten worden verzonden), toegestaan; Gedurende de eerste drie jaar na de RP-L201-infusie zijn echter jaarlijkse bezoeken aan het onderzoekscentrum vereist. Bezoeken waarbij een beenmergmonster wordt afgenomen, moeten tijdens de duur van het onderzoek in het onderzoekscentrum worden uitgevoerd. Perifere bloedmonsters en beenmergmonsters worden gearchiveerd en getest wanneer dit klinisch of wetenschappelijk geïndiceerd is, bijvoorbeeld in het geval van de ontwikkeling van een tweede maligniteit.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

9

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1489
        • University of California, Los Angeles (UCLA)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen die zijn behandeld met RP-L201 in het onderzoek RP-L201-0318.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ingeschreven voor fase I/II-onderzoek RP-L201-0318.
  2. Kreeg een autologe infusie van CD34+ hematopoietische stamcellen gemodificeerd met een lentivirale vector die het ITGB2-gen bevat, dat codeert voor de menselijke CD18-receptor in het moederonderzoek RP-L201-0318.
  3. In staat zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.
  4. Mits schriftelijke geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, toestemming om deel te nemen aan het huidige onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

Er zijn in dit onderzoek geen uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Proefpersonen die RP-L201 ontvingen in het ouderonderzoek RP-L201-0318
Proefpersonen die RP-L201 ontvingen in het ouderonderzoek RP-L201-0318 en het onderzoek voltooiden of voortijdig stopten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vrije overleving van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
Tijdsspanne: 15 jaar
Overleving zonder allogene HSCT.
15 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 15 jaar
Incidentie van infectiegerelateerde ziekenhuisopnames.
15 jaar
Incidentie van aanzienlijke infecties
Tijdsspanne: 15 jaar
Incidentie van infecties die ziekenhuisopname of intraveneuze antimicrobiële middelen vereisen.
15 jaar
Verdwijning van LAD-I-gerelateerde huiduitslag
Tijdsspanne: 15 jaar
Gedeeltelijke of volledige resolutie van LAD-I-huiduitslag duidelijk zichtbaar door fotografische beelden.
15 jaar
Oplossing van LAD-I-gerelateerde parodontale afwijkingen
Tijdsspanne: 15 jaar
Gedeeltelijke of volledige resolutie van LAD-I parodontale afwijkingen duidelijk zichtbaar door fotografische beelden.
15 jaar
Evenementvrij overleven
Tijdsspanne: 15 jaar
Overleving in afwezigheid van transplantaatfalen en graft-versus-host-ziekte.
15 jaar
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 15 jaar
Overleven zonder dood door welke oorzaak dan ook
15 jaar
Genetische correctie op lange termijn in mononucleaire cellen uit perifeer bloed (PBMC's)
Tijdsspanne: 15 jaar
Persistentie van transgen in PB-cellen, zoals aangetoond door het vectorkopienummer (VCN) van ten minste 0,1 in PBMC's.
15 jaar
Genetische correctie op lange termijn in PB CD15+ granulocyten
Tijdsspanne: 15 jaar
Persistentie van transgen in PB-cellen zoals aangetoond door VCN van ten minste 0,1 in PB CD15+-granulocyten.
15 jaar
Langetermijnexpressie van CD18-neutrofielen door flowcytometrie
Tijdsspanne: 15 jaar
Persistentie van expressie van CD18-neutrofielen gedefinieerd door PB-neutrofiele CD18-expressie tot ten minste 10% van normaal.
15 jaar
Langetermijnexpressie van CD11-neutrofielen door flowcytometrie
Tijdsspanne: 15 jaar
Persistentie van co-expressie van CD11 a/b-neutrofielen
15 jaar
Verbetering of oplossing van LAD-I-gerelateerde neutrofilie
Tijdsspanne: 15 jaar
Verbetering van LAD-I-gerelateerde neutrofilie op basis van neutrofielen binnen voor de leeftijd geschikte normale bereiken.
15 jaar
Verbetering of oplossing van LAD-I-gerelateerde leukocytose.
Tijdsspanne: 15 jaar
Verbetering van LAD-I-gerelateerde leukocytose op basis van leukocyten binnen voor de leeftijd geschikte normale bereiken.
15 jaar
Incidentie van aan onderzoeksproducten (IP) gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 15 jaar
Incidentie van SAE's gerelateerd aan het IP gemeten door CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) voor de V5.0-beoordelingsschaal.
15 jaar
Incidentie van hematologische maligniteit
Tijdsspanne: 15 jaar
Incidentie van hematologische maligniteit gerelateerd aan eerdere gentherapie of gentherapie-geassocieerde medicatie.
15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Hoofdonderzoeker: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
  • Hoofdonderzoeker: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

4 oktober 2036

Studie voltooiing (Geschat)

4 oktober 2036

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP-L201-0121-LTFU

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren