白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) 基因治疗的长期随访 (LTFU)
2025年12月11日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) 基因治疗的长期随访 (LTFU) I/II 期临床研究，以评估输注用编码ITGB2基因
白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) 基因治疗的长期随访 (LTFU) 是 1/2 期临床研究的延续，旨在评估输注转导的自体造血干细胞的安全性和有效性带有编码 ITGB2 基因的慢病毒载体
研究概览
地位
主动，不招人
条件
详细说明
RP-L201-0318 研究结束后，患者将被纳入该 LTFU 方案。 在母研究中输注 RP-L201 后，将对患者进行长达 15 年的随访，直到患者死亡、撤回同意或失访（以先发生者为准）。
对于所有随访，允许由当地医疗保健提供者协助进行远程评估（将血样运送到相关实验室设施）；然而，在 RP-L201 输注后的最初 3 年内，需要每年访问研究中心。 在研究期间，需要在研究中心进行采集骨髓样本的访问。 当临床或科学表明（如发生第二种恶性肿瘤时），外周血样本和骨髓样本将被存档和测试。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
9
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在 RP-L201-0318 研究中接受过 RP-L201 治疗的受试者。
描述
纳入标准：
- 已参加 I/II 期研究 RP-L201-0318。
- 接受自体输注的 CD34+ 造血干细胞，该细胞用含有 ITGB2 基因的慢病毒载体修饰，该基因编码母研究 RP-L201-0318 中的人类 CD18 受体。
- 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。
- 提供书面知情同意书，并在适用的情况下同意参与当前研究。
排除标准：
本研究中没有排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
在 RP-L201-0318 家长研究中接受 RP-L201 的受试者
在 RP-L201-0318 家长研究中接受 RP-L201 并完成研究或提前终止的受试者。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无造血干细胞移植 (HSCT) 存活率
大体时间：15年
|
无需同种异体 HSCT 的存活率。
|
15年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
住院率
大体时间：15年
|
感染相关住院的发生率。
|
15年
|
|
重大感染的发生率
大体时间：15年
|
需要住院或静脉注射抗菌药物的感染发生率。
|
15年
|
|
LAD-I 相关皮疹的消退
大体时间：15年
|
照片显示 LAD-I 皮疹部分或完全消退。
|
15年
|
|
LAD-I 相关牙周异常的解决
大体时间：15年
|
通过照片显示的 LAD-I 牙周异常部分或完全解决。
|
15年
|
|
无事件生存
大体时间：15年
|
在没有移植失败和移植物抗宿主疾病的情况下存活。
|
15年
|
|
总体生存率
大体时间：15年
|
在没有任何原因死亡的情况下生存
|
15年
|
|
外周血单核细胞 (PBMC) 的长期基因校正
大体时间：15年
|
PBMC 中至少 0.1 的载体拷贝数 (VCN) 证明了转基因在 PB 细胞中的持久性。
|
15年
|
|
PB CD15+ 粒细胞的长期遗传校正
大体时间：15年
|
PB 细胞中转基因的持久性如 PB CD15+ 粒细胞中至少 0.1 的 VCN 所示。
|
15年
|
|
流式细胞仪检测长期 CD18 中性粒细胞表达
大体时间：15年
|
CD18 中性粒细胞表达持续存在，定义为 PB 中性粒细胞 CD18 表达至少为正常值的 10%。
|
15年
|
|
流式细胞仪检测长期 CD11 中性粒细胞表达
大体时间：15年
|
CD11 a/b 中性粒细胞共表达的持续性
|
15年
|
|
LAD-I相关的中性粒细胞增多症的改善或解决
大体时间：15年
|
基于适龄正常范围内的中性粒细胞，LAD-1相关的中性粒细胞增多症的改善。
|
15年
|
|
改善或解决 LAD-I 相关的白细胞增多症。
大体时间：15年
|
基于年龄适当的正常范围内的白细胞改善LAD-1相关的白细胞增多。
|
15年
|
|
研究产品 (IP) 相关严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：15年
|
根据 CTCAE（不良事件通用术语标准）V5.0 分级标准测量的与 IP 相关的 SAE 发生率。
|
15年
|
|
血液系统恶性肿瘤的发病率
大体时间：15年
|
与既往基因治疗或基因治疗相关药物相关的血液恶性肿瘤的发病率。
|
15年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Claire Booth, MBBS, PhD, MSc、University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- 首席研究员：Donald Kohn, MD、University of California, Los Angeles
- 首席研究员：Julian Sevilla, MD, PhD、Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月9日
初级完成 (估计的)
2036年10月4日
研究完成 (估计的)
2036年10月4日
研究注册日期
首次提交
2023年11月13日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月20日
首次发布 (实际的)
2024年2月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月11日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.