Langtidsoppfølging (LTFU) for genterapi av leukocyttadhesjonsmangel-I (LAD-I)
11. desember 2025 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Langtidsoppfølging (LTFU) for genterapi av leukocyttadhesjonsmangel-I (LAD-I) Fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av infusjonen av autologe hematopoietiske stamceller transdusert med en lentiviral vektor som koder for ITGB2-gen
Denne langsiktige oppfølgingen (LTFU) for genterapi av leukocyttadhesjonsmangel-I (LAD-I) er en fortsettelse av en fase 1/2 klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av infusjonen av autologe hematopoietiske stamceller transdusert med en lentiviral vektor som koder for ITGB2-genet
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Detaljert beskrivelse
Etter avsluttet deltakelse i studie RP-L201-0318, vil pasienter bli tilbudt å melde seg inn i denne LTFU-protokollen. Pasienter vil bli fulgt i inntil 15 år etter RP-L201-infusjonen i foreldrestudien, inntil pasienten dør, trekker tilbake samtykke eller går tapt for oppfølging (avhengig av hva som inntreffer først).
For alle oppfølgingsbesøk er fjernevaluering tilrettelagt av lokale helsepersonell (med blodprøveforsendelse til relevante laboratoriefasiliteter) tillatt; årlige besøk til studiesenteret er imidlertid nødvendig i løpet av de første 3 årene etter RP-L201-infusjon. Besøk hvor en benmargsprøve samles inn, må utføres ved studiesenteret så lenge studien varer. Perifere blodprøver og benmargsprøver vil bli arkivert og testet når det er klinisk eller vitenskapelig indisert, som ved utvikling av en annen malignitet.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
9
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Forsøkspersoner som har blitt behandlet med RP-L201 i RP-L201-0318-studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Registrert i fase I/II-studien RP-L201-0318.
- Mottok en autolog infusjon av CD34+ hematopoietiske stamceller modifisert med en lentiviral vektor som inneholder ITGB2-genet, som koder for den humane CD18-reseptoren i den overordnede studien RP-L201-0318.
- Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
- Forutsatt skriftlig informert samtykke og eventuelt samtykke til å delta i den nåværende studien.
Ekskluderingskriterier:
Det er ingen kriterier for eksklusjon i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Emner som mottok RP-L201 på RP-L201-0318 foreldrestudie
Forsøkspersoner som mottok RP-L201 på RP-L201-0318 Parent Study og enten fullførte studien eller avbrøt tidlig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) fri overlevelse
Tidsramme: 15 år
|
Overlevelse uten allogen-HSCT.
|
15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av sykehusinnleggelser
Tidsramme: 15 år
|
Forekomst av infeksjonsrelaterte sykehusinnleggelser.
|
15 år
|
|
Forekomst av betydelige infeksjoner
Tidsramme: 15 år
|
Forekomst av infeksjoner som krever sykehusinnleggelse eller intravenøse antimikrobielle midler.
|
15 år
|
|
Oppløsning av LAD-I-relatert hudutslett
Tidsramme: 15 år
|
Delvis eller fullstendig oppløsning av LAD-I hudutslett tydelig ved fotografiske bilder.
|
15 år
|
|
Løsning av LAD-I-relaterte periodontale abnormiteter
Tidsramme: 15 år
|
Delvis eller fullstendig oppløsning av LAD-I periodontale abnormiteter tydelig ved fotografiske bilder.
|
15 år
|
|
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 15 år
|
Overlevelse i fravær av graftsvikt og graft versus host sykdom.
|
15 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 15 år
|
Overlevelse i fravær av død uansett årsak
|
15 år
|
|
Langsiktig genetisk korreksjon i perifere blodmononukleære celler (PBMC)
Tidsramme: 15 år
|
Persistens av transgen i PB-celler som demonstrert ved vektorkopinummer (VCN) på minst 0,1 i PBMC-er.
|
15 år
|
|
Langsiktig genetisk korreksjon i PB CD15+ granulocytter
Tidsramme: 15 år
|
Persistens av transgen i PB-celler som demonstrert av VCN på minst 0,1 i PB CD15+ granulocytter.
|
15 år
|
|
Langsiktig CD18 nøytrofil uttrykk ved flowcytometri
Tidsramme: 15 år
|
Persistens av CD18-nøytrofilekspresjon definert av PB-nøytrofil CD18-ekspresjon til minst 10 % av normalen.
|
15 år
|
|
Langsiktig CD11 nøytrofil uttrykk ved flowcytometri
Tidsramme: 15 år
|
Persistens av CD11 a/b nøytrofil co-ekspresjon
|
15 år
|
|
Forbedring eller oppløsning av LAD-I relatert nøytrofili
Tidsramme: 15 år
|
Forbedring av LAD-I-relatert nøytrofili basert på nøytrofiler innenfor alderstilpassede normalområder.
|
15 år
|
|
Forbedring eller oppløsning av LAD-I-relatert leukocytose.
Tidsramme: 15 år
|
Forbedring av LAD-I relatert leukocytose basert på leukocytter innenfor alderstilpassede normalområder.
|
15 år
|
|
Forekomst av undersøkelsesproduktrelaterte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 15 år
|
Forekomst av SAE relatert til IP målt ved CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) for V5.0 karakterskala.
|
15 år
|
|
Forekomst av hematologisk malignitet
Tidsramme: 15 år
|
Forekomst av hematologisk malignitet relatert til tidligere genterapi eller genterapi-assosierte medisiner.
|
15 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Hovedetterforsker: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Hovedetterforsker: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. mars 2022
Primær fullføring (Antatt)
4. oktober 2036
Studiet fullført (Antatt)
4. oktober 2036
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
28. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RP-L201-0121-LTFU
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .