Hosszú távú nyomon követés (LTFU) a leukocita adhéziós hiány-I (LAD-I) génterápiájához
2025. december 11. frissítette: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Hosszú távú nyomon követés (LTFU) a leukocita adhéziós hiány génterápiájához (LAD-I) Fázis I/II Klinikai vizsgálat a lentivírus vektorral transzdukált autológ hematopoietikus őssejtek infúziójának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére. ITGB2 gén
Ez a hosszú távú nyomon követés (LTFU) a leukocita adhéziós hiány-I (LAD-I) génterápiájára egy 1/2 fázisú klinikai vizsgálat folytatása, amely az átvitt autológ hematopoietikus őssejtek infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli. ITGB2 gént kódoló lentivírus vektorral
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Részletes leírás
Az RP-L201-0318 vizsgálatban való részvétel befejezését követően a betegeknek felajánlják az LTFU protokollba való felvételét. A betegeket legfeljebb 15 évig követik az RP-L201 infúziót követően a szülővizsgálatban, egészen addig, amíg a beteg el nem hal, vissza nem vonja a beleegyezését vagy elveszik a nyomon követéstől (amelyik előbb következik be).
Minden utóellenőrző látogatás esetén megengedett a helyi egészségügyi szolgáltatók által támogatott távoli értékelés (vérminta szállításával a megfelelő laboratóriumba); az RP-L201 infúziót követő első 3 évben azonban éves látogatásra van szükség a vizsgálati központban. A vizsgálat időtartama alatt a vizsgálati központban kell elvégezni azokat a látogatásokat, ahol csontvelő-mintát vesznek. A perifériás vérmintákat és a csontvelőmintákat archiválják és tesztelik, ha klinikailag vagy tudományosan indokolt, például egy második rosszindulatú daganat kialakulása esetén.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
9
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Az RP-L201-gyel kezelt alanyok az RP-L201-0318 vizsgálatban.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Beiratkozott az I/II. fázisú RP-L201-0318 vizsgálatba.
- Az RP-L201-0318 sz. vizsgálatban a humán CD18 receptort kódoló ITGB2 gént tartalmazó lentivírus vektorral módosított CD34+ hematopoietikus őssejtek autológ infúzióját kapta.
- Képes betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
- Feltéve, hogy írásban beleegyezik, és adott esetben beleegyezik a jelenlegi vizsgálatban való részvételhez.
Kizárási kritériumok:
Ebben a tanulmányban nincsenek kizárási kritériumok.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Alanyok, akik megkapták az RP-L201-et az RP-L201-0318 szülői vizsgálat során
Azok az alanyok, akik megkapták az RP-L201-et az RP-L201-0318 szülői vizsgálat során, és vagy befejezték a vizsgálatot, vagy korán abbahagyták.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) mentes túlélés
Időkeret: 15 év
|
Túlélés allogén-HSCT nélkül.
|
15 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kórházi kezelések gyakorisága
Időkeret: 15 év
|
A fertőzéssel összefüggő kórházi kezelések gyakorisága.
|
15 év
|
|
Jelentős fertőzések előfordulása
Időkeret: 15 év
|
Kórházi kezelést vagy intravénás antimikrobiális szereket igénylő fertőzések előfordulása.
|
15 év
|
|
A LAD-I-vel kapcsolatos bőrkiütések feloldása
Időkeret: 15 év
|
A fényképeken látható LAD-I bőrkiütések részleges vagy teljes megszűnése.
|
15 év
|
|
LAD-I-vel összefüggő parodontális rendellenességek feloldása
Időkeret: 15 év
|
A LAD-I periodontális rendellenességek részleges vagy teljes feloldása, amely a fényképeken látható.
|
15 év
|
|
Rendezvénymentes túlélés
Időkeret: 15 év
|
Túlélés graft-elégtelenség és graft versus host betegség hiányában.
|
15 év
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 15 év
|
Túlélés bármilyen okból bekövetkezett halálozás nélkül
|
15 év
|
|
Hosszú távú genetikai korrekció a perifériás vér mononukleáris sejtjeiben (PBMC)
Időkeret: 15 év
|
A transzgén perzisztenciája PB-sejtekben, amelyet a PBMC-kben legalább 0,1-es vektorkópiaszám (VCN) mutat.
|
15 év
|
|
Hosszú távú genetikai korrekció PB CD15+ granulocitákban
Időkeret: 15 év
|
A transzgén perzisztenciája PB sejtekben, amint azt a VCN kimutatta, legalább 0,1 PB CD15+ granulocitákban.
|
15 év
|
|
Hosszú távú CD18 neutrofil expresszió áramlási citometriával
Időkeret: 15 év
|
A PB neutrofil CD18 expressziója által meghatározott CD18 neutrofil expresszió fennmaradása a normál érték legalább 10%-áig.
|
15 év
|
|
Hosszú távú CD11 neutrofil expresszió áramlási citometriával
Időkeret: 15 év
|
A CD11 a/b neutrofil koexpresszió fennmaradása
|
15 év
|
|
A LAD-I-vel kapcsolatos neutrophilia javulása vagy megszűnése
Időkeret: 15 év
|
A LAD-I-vel kapcsolatos neutrophilia javulása a neutrofilek alapján az életkornak megfelelő normál tartományon belül.
|
15 év
|
|
A LAD-I-vel kapcsolatos leukocitózis javulása vagy megszüntetése.
Időkeret: 15 év
|
A leukocitákon alapuló LAD-I-vel kapcsolatos leukocitózis javítása az életkornak megfelelő normál tartományon belül.
|
15 év
|
|
A vizsgálati termékkel (IP) kapcsolatos súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: 15 év
|
Az IP-vel kapcsolatos SAE-k előfordulása a CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) által mérve a V5.0 besorolási skálán.
|
15 év
|
|
A hematológiai rosszindulatú daganatok előfordulása
Időkeret: 15 év
|
Korábbi génterápiával vagy génterápiával kapcsolatos gyógyszerekkel kapcsolatos hematológiai rosszindulatú daganatok előfordulása.
|
15 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Kutatásvezető: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Kutatásvezető: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. március 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2036. október 4.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2036. október 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. november 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 20.
Első közzététel (Tényleges)
2024. február 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. december 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 11.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RP-L201-0121-LTFU
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .