Långtidsuppföljning (LTFU) för genterapi av leukocytadhesionsbrist-I (LAD-I)
11 december 2025 uppdaterad av: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Långtidsuppföljning (LTFU) för genterapi av leukocytadhesionsbrist-I (LAD-I) Fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av infusionen av autologa hematopoetiska stamceller transducerade med en lentiviral vektor som kodar för ITGB2-gen
Denna långtidsuppföljning (LTFU) för genterapi av leukocytadhesionsbrist-I (LAD-I) är en fortsättning på en klinisk fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av infusionen av autologa hematopoetiska stamceller transducerade med en lentiviral vektor som kodar för ITGB2-genen
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Efter avslutat deltagande i studie RP-L201-0318 kommer patienter att erbjudas inskrivning i detta LTFU-protokoll. Patienterna kommer att följas i upp till 15 år efter RP-L201-infusionen i moderstudien, tills patienten dör, drar tillbaka samtycke eller går förlorad för uppföljning (beroende på vilket som inträffar först).
För alla uppföljningsbesök är fjärrutvärdering som underlättas av lokala vårdgivare (med blodprovssändning till relevanta laboratorieanläggningar) tillåten; årliga besök på studiecentret krävs dock under de första 3 åren efter RP-L201-infusion. Besök där ett benmärgsprov samlas in måste utföras på studiecentret under hela studien. Perifera blodprover och benmärgsprover kommer att arkiveras och testas när det är kliniskt eller vetenskapligt indikerat, som i händelse av utveckling av en andra malignitet.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
9
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Försökspersoner som har behandlats med RP-L201 i RP-L201-0318-studien.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Inskriven i Fas I/II-studien RP-L201-0318.
- Fick en autolog infusion av CD34+ hematopoetiska stamceller modifierade med en lentiviral vektor innehållande ITGB2-genen, som kodar för den humana CD18-receptorn i moderstudien RP-L201-0318.
- Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
- Lämnat skriftligt informerat samtycke och, i förekommande fall, samtycke till att delta i den aktuella studien.
Exklusions kriterier:
Det finns inga kriterier för uteslutning i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Ämnen som fick RP-L201 i RP-L201-0318 Parent Study
Försökspersoner som fick RP-L201 i RP-L201-0318 Parent Study och antingen avslutade studien eller avbröt tidigt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) fri överlevnad
Tidsram: 15 år
|
Överlevnad utan allogen-HSCT.
|
15 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av sjukhusinläggningar
Tidsram: 15 år
|
Förekomst av infektionsrelaterade sjukhusinläggningar.
|
15 år
|
|
Förekomst av betydande infektioner
Tidsram: 15 år
|
Förekomst av infektioner som kräver sjukhusvistelse eller intravenösa antimikrobiella medel.
|
15 år
|
|
Upplösning av LAD-I-relaterade hudutslag
Tidsram: 15 år
|
Delvis eller fullständig upplösning av LAD-I-hudutslag som framgår av fotografiska bilder.
|
15 år
|
|
Lösning av LAD-I-relaterade parodontala avvikelser
Tidsram: 15 år
|
Partiell eller fullständig upplösning av LAD-I parodontala abnormiteter som framgår av fotografiska bilder.
|
15 år
|
|
Eventfri överlevnad
Tidsram: 15 år
|
Överlevnad i frånvaro av transplantatfel och transplantat mot värdsjukdom.
|
15 år
|
|
Total överlevnad
Tidsram: 15 år
|
Överlevnad i frånvaro av död oavsett orsak
|
15 år
|
|
Långsiktig genetisk korrigering i perifera mononukleära blodceller (PBMC)
Tidsram: 15 år
|
Persistens av transgen i PB-celler som visas med vektorkopietal (VCN) på minst 0,1 i PBMC.
|
15 år
|
|
Långsiktig genetisk korrigering i PB CD15+ granulocyter
Tidsram: 15 år
|
Persistens av transgen i PB-celler som visas av VCN på minst 0,1 i PB CD15+ granulocyter.
|
15 år
|
|
Långsiktigt CD18-neutrofiluttryck genom flödescytometri
Tidsram: 15 år
|
Persistens av CD18-neutrofilexpression definierad av PB-neutrofil CD18-expression till minst 10 % av det normala.
|
15 år
|
|
Långsiktigt CD11-neutrofiluttryck genom flödescytometri
Tidsram: 15 år
|
Persistens av CD11 a/b neutrofil samuttryck
|
15 år
|
|
Förbättring eller upplösning av LAD-I-relaterad neutrofili
Tidsram: 15 år
|
Förbättring av LAD-I-relaterad neutrofili baserad på neutrofiler inom åldersanpassade normala intervall.
|
15 år
|
|
Förbättring eller upplösning av LAD-I-relaterad leukocytos.
Tidsram: 15 år
|
Förbättring av LAD-I-relaterad leukocytos baserad på leukocyter inom åldersanpassade normala intervall.
|
15 år
|
|
Förekomst av allvarliga biverkningar relaterade till undersökningsprodukter (IP)
Tidsram: 15 år
|
Incidensen av SAE relaterade till IP mätt med CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) för V5.0 betygsskalan.
|
15 år
|
|
Förekomst av hematologisk malignitet
Tidsram: 15 år
|
Incidensen av hematologisk malignitet relaterad till tidigare genterapi eller genterapiassocierade mediciner.
|
15 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Huvudutredare: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Huvudutredare: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 mars 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
4 oktober 2036
Avslutad studie (Beräknad)
4 oktober 2036
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 november 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 februari 2024
Första postat (Faktisk)
28 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RP-L201-0121-LTFU
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .