Долгосрочное наблюдение (LTFU) в связи с генной терапией дефицита адгезии лейкоцитов-I (LAD-I)
11 декабря 2025 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Долгосрочное наблюдение (LTFU) генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов-I (LAD-I), фаза I/II клинического исследования для оценки безопасности и эффективности инфузии аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором, кодирующим Ген ITGB2
Это долгосрочное наблюдение (LTFU) генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов-I (LAD-I) является продолжением клинического исследования фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности инфузии аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных с лентивирусным вектором, кодирующим ген ITGB2
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
После окончания участия в исследовании RP-L201-0318 пациентам будет предложено участие в этом протоколе LTFU. За пациентами будут наблюдать в течение 15 лет после инфузии RP-L201 в исходном исследовании, пока пациент не умрет, не отзовет согласие или не будет потерян для наблюдения (в зависимости от того, что произойдет раньше).
Для всех последующих посещений разрешена дистанционная оценка при содействии местных поставщиков медицинских услуг (с отправкой образцов крови в соответствующие лабораторные учреждения); однако ежегодное посещение исследовательского центра требуется в течение первых 3 лет после инфузии RP-L201. Посещения для сбора образца костного мозга должны осуществляться в исследовательском центре на протяжении всего исследования. Образцы периферической крови и образцы костного мозга будут архивированы и проверены при наличии клинических или научных показаний, например, в случае развития второго злокачественного новообразования.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
9
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты, получавшие лечение RP-L201 в исследовании RP-L201-0318.
Описание
Критерии включения:
- Участвовал в исследовании фазы I/II RP-L201-0318.
- Получили аутологичную инфузию CD34+ гемопоэтических стволовых клеток, модифицированных лентивирусным вектором, содержащим ген ITGB2, кодирующий человеческий рецептор CD18 в родительском исследовании RP-L201-0318.
- Способен соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола.
- Предоставлено письменное информированное согласие и, если применимо, согласие на участие в текущем исследовании.
Критерий исключения:
В этом исследовании нет критериев исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Субъекты, получившие RP-L201 в родительском исследовании RP-L201-0318.
Субъекты, получившие RP-L201 в родительском исследовании RP-L201-0318 и либо завершившие исследование, либо досрочно прекратившие его.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 15 лет
|
Выживаемость без аллогенной ТГСК.
|
15 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота госпитализаций
Временное ограничение: 15 лет
|
Частота госпитализаций, связанных с инфекциями.
|
15 лет
|
|
Частота серьезных инфекций
Временное ограничение: 15 лет
|
Частота инфекций, требующих госпитализации или внутривенного введения противомикробных препаратов.
|
15 лет
|
|
Разрешение кожной сыпи, связанной с LAD-I.
Временное ограничение: 15 лет
|
Частичное или полное разрешение кожной сыпи LAD-I, очевидное на фотографических изображениях.
|
15 лет
|
|
Разрешение пародонтальных аномалий, связанных с LAD-I
Временное ограничение: 15 лет
|
Частичное или полное разрешение пародонтальных аномалий LAD-I, очевидных на фотографических изображениях.
|
15 лет
|
|
Выживание без событий
Временное ограничение: 15 лет
|
Выживаемость при отсутствии отказа трансплантата и реакции «трансплантат против хозяина».
|
15 лет
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 15 лет
|
Выживаемость при отсутствии смерти по любой причине
|
15 лет
|
|
Долгосрочная генетическая коррекция мононуклеарных клеток периферической крови (РВМС)
Временное ограничение: 15 лет
|
Персистенция трансгена в клетках PB подтверждается числом копий вектора (VCN) не менее 0,1 в PBMC.
|
15 лет
|
|
Длительная генетическая коррекция в гранулоцитах PB CD15+
Временное ограничение: 15 лет
|
Персистенция трансгена в клетках PB подтверждается VCN не менее 0,1 в CD15+ гранулоцитах PB.
|
15 лет
|
|
Долгосрочная экспрессия нейтрофилов CD18 методом проточной цитометрии
Временное ограничение: 15 лет
|
Сохранение экспрессии нейтрофилов CD18 определяется экспрессией CD18 нейтрофилов PB до уровня не менее 10% от нормы.
|
15 лет
|
|
Долгосрочная экспрессия нейтрофилов CD11 методом проточной цитометрии
Временное ограничение: 15 лет
|
Персистенция совместной экспрессии нейтрофилов CD11 a/b
|
15 лет
|
|
Улучшение или разрешение нейтрофилии, связанной с LAD-I.
Временное ограничение: 15 лет
|
Улучшение нейтрофилии, связанной с LAD-I, на основе нейтрофилов в пределах нормальных значений, соответствующих возрасту.
|
15 лет
|
|
Улучшение или разрешение лейкоцитоза, связанного с LAD-I.
Временное ограничение: 15 лет
|
Улучшение лейкоцитоза, связанного с LAD-I, на основе количества лейкоцитов в пределах нормальных значений, соответствующих возрасту.
|
15 лет
|
|
Частота возникновения серьезных нежелательных явлений (СНЯ), связанных с исследуемым продуктом (ИП)
Временное ограничение: 15 лет
|
Частота СНЯ, связанных с IP, измеряется CTCAE (общие терминологические критерии нежелательных явлений) для шкалы оценок V5.0.
|
15 лет
|
|
Частота гематологических злокачественных новообразований
Временное ограничение: 15 лет
|
Частота гематологических злокачественных новообразований, связанных с предшествующей генной терапией или препаратами, связанными с генной терапией.
|
15 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Главный следователь: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Главный следователь: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 марта 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
4 октября 2036 г.
Завершение исследования (Оцененный)
4 октября 2036 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RP-L201-0121-LTFU
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .