Dlouhodobé sledování (LTFU) pro genovou terapii deficitu adheze leukocytů-I (LAD-I)
11. prosince 2025 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Dlouhodobé sledování (LTFU) pro genovou terapii deficitu adheze leukocytů-I (LAD-I) Fáze I/II klinické studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných lentivirovým vektorem kódujícím ITGB2 gen
Toto dlouhodobé sledování (LTFU) pro genovou terapii deficitu adheze leukocytů-I (LAD-I) je pokračováním klinické studie fáze 1/2 s cílem vyhodnotit bezpečnost a účinnost infuze autologních hematopoetických kmenových buněk transdukovaných s lentivirovým vektorem kódujícím gen ITGB2
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Po ukončení účasti ve studii RP-L201-0318 bude pacientům nabídnuto zařazení do tohoto protokolu LTFU. Pacienti budou sledováni po dobu až 15 let po infuzi RP-L201 v rodičovské studii, dokud pacient nezemře, neodvolá souhlas nebo neztratí sledování (podle toho, co nastane dříve).
U všech následných návštěv je povoleno hodnocení na dálku usnadněné místními poskytovateli zdravotní péče (se zasláním vzorků krve do příslušných laboratorních zařízení); nicméně během prvních 3 let po infuzi RP-L201 jsou vyžadovány každoroční návštěvy studijního centra. Návštěvy, kde se odebírá vzorek kostní dřeně, musí být provedeny ve studijním centru po dobu trvání studie. Vzorky periferní krve a vzorky kostní dřeně budou archivovány a testovány, pokud je to klinicky nebo vědecky indikováno, jako v případě rozvoje druhé malignity.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
9
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty, které byly léčeny RP-L201 ve studii RP-L201-0318.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zařazeno do fáze I/II studie RP-L201-0318.
- Obdrželi autologní infuzi CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaných lentivirovým vektorem obsahujícím gen ITGB2, kódující lidský receptor CD18 v rodičovské studii RP-L201-0318.
- Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
- Poskytl písemný informovaný souhlas a případně souhlas s účastí v aktuální studii.
Kritéria vyloučení:
V této studii nejsou žádná kritéria pro vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Subjekty, které obdržely RP-L201 v rodičovské studii RP-L201-0318
Subjekty, které dostaly RP-L201 v rodičovské studii RP-L201-0318 a buď studii dokončily, nebo ji předčasně ukončily.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Časové okno: 15 let
|
Přežití bez alogenní HSCT.
|
15 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt hospitalizací
Časové okno: 15 let
|
Výskyt hospitalizací souvisejících s infekcí.
|
15 let
|
|
Výskyt významných infekcí
Časové okno: 15 let
|
Výskyt infekcí vyžadujících hospitalizaci nebo intravenózní podání antimikrobiálních látek.
|
15 let
|
|
Řešení kožní vyrážky související s LAD-I
Časové okno: 15 let
|
Částečné nebo úplné vymizení kožní vyrážky LAD-I patrné z fotografických snímků.
|
15 let
|
|
Řešení parodontálních abnormalit souvisejících s LAD-I
Časové okno: 15 let
|
Částečné nebo úplné vyřešení parodontálních abnormalit LAD-I patrné z fotografických snímků.
|
15 let
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 15 let
|
Přežití bez selhání štěpu a reakce štěpu proti hostiteli.
|
15 let
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 15 let
|
Přežití v nepřítomnosti smrti z jakékoli příčiny
|
15 let
|
|
Dlouhodobá genetická korekce v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC)
Časové okno: 15 let
|
Perzistence transgenu v PB buňkách, jak je demonstrováno počtem vektorových kopií (VCN) alespoň 0,1 v PBMC.
|
15 let
|
|
Dlouhodobá genetická korekce u PB CD15+ granulocytů
Časové okno: 15 let
|
Perzistence transgenu v PB buňkách, jak je demonstrována VCN alespoň 0,1 v PB CD15+ granulocytech.
|
15 let
|
|
Dlouhodobá exprese neutrofilů CD18 průtokovou cytometrií
Časové okno: 15 let
|
Perzistence exprese neutrofilů CD18 definovaná expresí CD18 neutrofilů PB na alespoň 10 % normálu.
|
15 let
|
|
Dlouhodobá exprese neutrofilů CD11 průtokovou cytometrií
Časové okno: 15 let
|
Přetrvávání koexprese CD11 a/b neutrofilů
|
15 let
|
|
Zlepšení nebo vyřešení neutrofilie související s LAD-I
Časové okno: 15 let
|
Zlepšení neutrofilie související s LAD-I na základě neutrofilů v normálních rozmezích odpovídajících věku.
|
15 let
|
|
Zlepšení nebo vyřešení leukocytózy související s LAD-I.
Časové okno: 15 let
|
Zlepšení leukocytózy související s LAD-I na základě leukocytů v normálních rozmezích odpovídajících věku.
|
15 let
|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících se zkoumaným produktem (IP)
Časové okno: 15 let
|
Výskyt SAE souvisejících s IP měřený pomocí CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) na stupnici V5.0.
|
15 let
|
|
Výskyt hematologické malignity
Časové okno: 15 let
|
Výskyt hematologické malignity související s předchozí genovou terapií nebo léky souvisejícími s genovou terapií.
|
15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Vrchní vyšetřovatel: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Vrchní vyšetřovatel: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. března 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
4. října 2036
Dokončení studie (Odhadovaný)
4. října 2036
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
28. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RP-L201-0121-LTFU
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .