Suivi à long terme (LTFU) pour la thérapie génique du déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I)
11 décembre 2025 mis à jour par: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Suivi à long terme (LTFU) pour la thérapie génique du déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I) Étude clinique de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de cellules souches hématopoïétiques autologues transduites avec un vecteur lentiviral codant pour le Gène ITGB2
Ce suivi à long terme (LTFU) pour la thérapie génique du déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I) s'inscrit dans la continuité d'une étude clinique de phase 1/2 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de cellules souches hématopoïétiques autologues transduites avec un vecteur lentiviral codant pour le gène ITGB2
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
Après la fin de la participation à l'étude RP-L201-0318, les patients se verront proposer de s'inscrire à ce protocole LTFU. Les patients seront suivis jusqu'à 15 ans après la perfusion de RP-L201 dans l'étude mère, jusqu'à ce que le patient décède, retire son consentement ou soit perdu de vue (selon la première éventualité).
Pour toutes les visites de suivi, une évaluation à distance facilitée par des prestataires de soins de santé locaux (avec expédition d'échantillons de sang aux laboratoires concernés) est autorisée ; cependant, des visites annuelles au centre d'étude sont requises pendant les 3 premières années après la perfusion de RP-L201. Les visites au cours desquelles un échantillon de moelle osseuse est collecté doivent être effectuées au centre d'étude pendant toute la durée de l'étude. Des échantillons de sang périphérique et de moelle osseuse seront archivés et testés lorsque cela sera cliniquement ou scientifiquement indiqué, comme en cas de développement d'une seconde tumeur maligne.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
9
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Madrid, Espagne, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets qui ont été traités avec RP-L201 dans le cadre de l'étude RP-L201-0318.
La description
Critère d'intégration:
- Inscrit à l'étude de phase I/II RP-L201-0318.
- A reçu une perfusion autologue de cellules souches hématopoïétiques CD34+ modifiées avec un vecteur lentiviral contenant le gène ITGB2, codant pour le récepteur CD18 humain dans l'étude mère RP-L201-0318.
- Capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
- Fourni un consentement éclairé écrit et, le cas échéant, un assentiment pour participer à l'étude en cours.
Critère d'exclusion:
Il n'y a aucun critère d'exclusion dans cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Sujets ayant reçu le RP-L201 dans le cadre de l'étude parentale RP-L201-0318
Sujets qui ont reçu le RP-L201 dans le cadre de l'étude parentale RP-L201-0318 et qui ont terminé l'étude ou l'ont interrompue prématurément.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: 15 ans
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Survie sans HSCT allogénique.
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15 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des hospitalisations
Délai: 15 ans
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Incidence des hospitalisations liées à une infection.
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15 ans
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Incidence des infections importantes
Délai: 15 ans
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Incidence des infections nécessitant une hospitalisation ou des antimicrobiens intraveineux.
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15 ans
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Résolution des éruptions cutanées liées au LAD-I
Délai: 15 ans
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Résolution partielle ou complète de l'éruption cutanée LAD-I évidente par des images photographiques.
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15 ans
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Résolution des anomalies parodontales liées au LAD-I
Délai: 15 ans
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Résolution partielle ou complète des anomalies parodontales LAD-I évidentes par des images photographiques.
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15 ans
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Survie sans événement
Délai: 15 ans
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Survie en l'absence d'échec du greffon et de maladie du greffon contre l'hôte.
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15 ans
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La survie globale
Délai: 15 ans
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Survie en l’absence de décès quelle qu’en soit la cause
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15 ans
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Correction génétique à long terme dans les cellules mononucléées du sang périphérique (PBMC)
Délai: 15 ans
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Persistance du transgène dans les cellules PB, comme le démontre le nombre de copies du vecteur (VCN) d'au moins 0,1 dans les PBMC.
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15 ans
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Correction génétique à long terme des granulocytes PB CD15+
Délai: 15 ans
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Persistance du transgène dans les cellules PB comme démontré par un VCN d'au moins 0,1 dans les granulocytes PB CD15+.
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15 ans
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Expression à long terme des neutrophiles CD18 par cytométrie en flux
Délai: 15 ans
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Persistance de l'expression des neutrophiles CD18 définie par l'expression du CD18 des neutrophiles PB à au moins 10 % de la normale.
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15 ans
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Expression à long terme des neutrophiles CD11 par cytométrie en flux
Délai: 15 ans
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Persistance de la co-expression des neutrophiles CD11 a/b
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15 ans
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Amélioration ou résolution de la neutrophilie liée au LAD-I
Délai: 15 ans
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Amélioration de la neutrophilie liée au LAD-I basée sur les neutrophiles dans les plages normales adaptées à l'âge.
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15 ans
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Amélioration ou résolution de la leucocytose liée au LAD-I.
Délai: 15 ans
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Amélioration de la leucocytose liée au LAD-I basée sur les leucocytes dans les plages normales adaptées à l'âge.
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15 ans
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Incidence des événements indésirables graves (EIG) liés au produit expérimental (IP)
Délai: 15 ans
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Incidence des EIG liés à l'IP mesurée par CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) pour l'échelle de notation V5.0.
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15 ans
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Incidence des hémopathies malignes
Délai: 15 ans
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Incidence de l'hémopathie maligne liée à une thérapie génique antérieure ou à des médicaments associés à la thérapie génique.
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15 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Chercheur principal: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Chercheur principal: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 mars 2022
Achèvement primaire (Estimé)
4 octobre 2036
Achèvement de l'étude (Estimé)
4 octobre 2036
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 février 2024
Première publication (Réel)
28 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RP-L201-0121-LTFU
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .