Pitkäaikainen seuranta (LTFU) leukosyyttiadheesiopuutos-I:n (LAD-I) geeniterapiaan
torstai 11. joulukuuta 2025 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Pitkäaikainen seuranta (LTFU) leukosyyttien adheesiopuutoksen I (LAD-I) geeniterapiaan. Vaiheen I/II kliininen tutkimus lentivirusvektorin koodaavalla lentivirusvektorilla transdusoitujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ITGB2 geeni
Tämä pitkäaikainen seuranta (LTFU) leukosyyttiadheesiopuutos-I:n (LAD-I) geeniterapiaan on jatkoa vaiheen 1/2 kliiniselle tutkimukselle, jolla arvioidaan transdusoitujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen infuusion turvallisuutta ja tehoa. ITGB2-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen RP-L201-0318 osallistumisen päätyttyä potilaille tarjotaan ilmoittautumista tähän LTFU-protokollaan. Potilaita seurataan enintään 15 vuoden ajan RP-L201-infuusion jälkeen emotutkimuksessa, kunnes potilas kuolee, peruuttaa suostumuksensa tai hänet menetetään seurantaan (kumpi tapahtuu ensin).
Kaikilla seurantakäynneillä sallitaan paikallisten terveydenhuollon tarjoajien mahdollistama etäarviointi (verinäytteiden lähettäminen asianmukaisiin laboratoriotiloihin); Vuosittaiset vierailut tutkimuskeskukseen vaaditaan kuitenkin kolmen ensimmäisen vuoden aikana RP-L201-infuusion jälkeen. Vierailut, joissa otetaan luuydinnäyte, on tehtävä tutkimuskeskuksessa tutkimuksen ajan. Perifeeriset veri- ja luuydinnäytteet arkistoidaan ja testataan, kun se on kliinisesti tai tieteellisesti perusteltua, kuten toisen pahanlaatuisen kasvaimen kehittyessä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Koehenkilöt, joita on hoidettu RP-L201:llä RP-L201-0318-tutkimuksessa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautunut vaiheen I/II tutkimukseen RP-L201-0318.
- Sai autologisen infuusion CD34+ hematopoieettisista kantasoluista, joita oli modifioitu lentivirusvektorilla, joka sisälsi ITGB2-geenin, joka koodaa ihmisen CD18-reseptoria emotutkimuksessa RP-L201-0318.
- Pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
- Annettu kirjallinen tietoinen suostumus ja soveltuvin osin suostumus osallistua nykyiseen tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
Tässä tutkimuksessa ei ole poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Koehenkilöt, jotka saivat RP-L201:n vanhempaintutkimuksessa RP-L201-0318
Koehenkilöt, jotka saivat RP-L201:n RP-L201-0318 Parent Study -tutkimuksessa ja joko suorittivat tutkimuksen tai keskeyttivät sen aikaisin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) vapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Selviytyminen ilman allogeenistä HSCT:tä.
|
15 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairaalahoitojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Infektioihin liittyvien sairaalahoitojen ilmaantuvuus.
|
15 vuotta
|
|
Merkittävien infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Sairaalahoitoa tai suonensisäisiä mikrobilääkkeitä vaativien infektioiden ilmaantuvuus.
|
15 vuotta
|
|
LAD-I:hen liittyvän ihottuman ratkaisu
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
LAD-I-ihottuman osittainen tai täydellinen häviäminen, joka ilmenee valokuvakuvista.
|
15 vuotta
|
|
LAD-I:hen liittyvien periodontaalisten poikkeavuuksien ratkaiseminen
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Valokuvista ilmenevien LAD-I periodontaalipoikkeavuuksien osittainen tai täydellinen ratkaisu.
|
15 vuotta
|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Selviytyminen ilman siirteen vajaatoimintaa ja siirrännäistä isäntä -tautia.
|
15 vuotta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Selviytyminen ilman kuolemaa mistään syystä
|
15 vuotta
|
|
Pitkäaikainen geneettinen korjaus perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa (PBMC)
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Siirtogeenin pysyvyys PB-soluissa, mikä osoitetaan vektorin kopiomäärällä (VCN), joka on vähintään 0,1 PBMC:issä.
|
15 vuotta
|
|
Pitkäaikainen geneettinen korjaus PB CD15+ -granulosyyteissä
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Siirtogeenin pysyvyys PB-soluissa, kuten VCN osoittaa, vähintään 0,1 PB CD15+ -granulosyyteissä.
|
15 vuotta
|
|
Pitkäaikainen CD18-neutrofiilien ilmentyminen virtaussytometrialla
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
CD18-neutrofiilien ilmentymisen pysyvyys PB-neutrofiilin CD18-ilmentymisen perusteella vähintään 10 %:iin normaalista.
|
15 vuotta
|
|
Pitkäaikainen CD11-neutrofiilien ilmentyminen virtaussytometrialla
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
CD11 a/b -neutrofiilien yhteisilmentymisen pysyvyys
|
15 vuotta
|
|
LAD-I:hen liittyvän neutrofilian paraneminen tai ratkaiseminen
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
LAD-I:hen liittyvän neutrofilian paraneminen neutrofiilien perusteella iän mukaisilla normaaleilla alueilla.
|
15 vuotta
|
|
LAD-I:hen liittyvän leukosytoosin paraneminen tai paraneminen.
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
LAD-I:een liittyvän leukosytoosin parantaminen leukosyyttien perusteella iän mukaisilla normaaleilla alueilla.
|
15 vuotta
|
|
Tutkimustuotteeseen liittyvien vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
IP:hen liittyvien SAE-tapausten ilmaantuvuus mitattuna CTCAE:llä (Common Terminology Criteria for Adverse Events) V5.0-luokitusasteikolla.
|
15 vuotta
|
|
Hematologisten pahanlaatuisten kasvainten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Aikaisempaan geeniterapiaan tai geeniterapiaan liittyviin lääkkeisiin liittyvien hematologisten pahanlaatuisten kasvainten ilmaantuvuus.
|
15 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Päätutkija: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Päätutkija: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 4. lokakuuta 2036
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 4. lokakuuta 2036
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RP-L201-0121-LTFU
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .