Follow-up a lungo termine (LTFU) per la terapia genica del deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I)
11 dicembre 2025 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Follow-up a lungo termine (LTFU) per la terapia genica del deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I) Studio clinico di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe trasdotte con un vettore lentivirale che codifica il Gene ITGB2
Questo follow-up a lungo termine (LTFU) per la terapia genica del deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I) è la continuazione di uno studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe trasdotte con un vettore lentivirale che codifica per il gene ITGB2
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Dopo la fine della partecipazione allo studio RP-L201-0318, ai pazienti verrà offerta l'arruolamento in questo protocollo LTFU. I pazienti saranno seguiti fino a 15 anni dopo l'infusione di RP-L201 nello studio principale, fino alla morte del paziente, alla revoca del consenso o alla perdita del follow-up (a seconda di quale evento si verifichi per primo).
Per tutte le visite di follow-up, è consentita la valutazione a distanza facilitata dagli operatori sanitari locali (con spedizione del campione di sangue alle strutture di laboratorio pertinenti); tuttavia, sono necessarie visite annuali al centro studi durante i primi 3 anni successivi all’infusione di RP-L201. Le visite in cui viene raccolto un campione di midollo osseo devono essere eseguite presso il centro studi per la durata dello studio. I campioni di sangue periferico e di midollo osseo verranno archiviati e analizzati quando indicato clinicamente o scientificamente, come nel caso di sviluppo di una seconda neoplasia.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
9
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti che sono stati trattati con RP-L201 nello studio RP-L201-0318.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Arruolato nello studio di Fase I/II RP-L201-0318.
- Ha ricevuto un'infusione autologa di cellule staminali ematopoietiche CD34+ modificate con un vettore lentivirale contenente il gene ITGB2, che codifica per il recettore CD18 umano nello studio genitore RP-L201-0318.
- In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
- Fornito consenso informato scritto e, se applicabile, consenso a partecipare allo studio in corso.
Criteri di esclusione:
Non ci sono criteri di esclusione in questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Soggetti che hanno ricevuto RP-L201 nello studio parentale RP-L201-0318
Soggetti che hanno ricevuto RP-L201 nello studio parentale RP-L201-0318 e hanno completato lo studio o lo hanno interrotto anticipatamente.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza libera dal trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
Lasso di tempo: 15 anni
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Sopravvivenza senza trapianto allogenico.
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15 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza dei ricoveri
Lasso di tempo: 15 anni
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Incidenza dei ricoveri legati a infezioni.
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15 anni
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Incidenza di infezioni significative
Lasso di tempo: 15 anni
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Incidenza di infezioni che richiedono ospedalizzazione o somministrazione di antimicrobici per via endovenosa.
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15 anni
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Risoluzione dell'eruzione cutanea correlata alla LAD-I
Lasso di tempo: 15 anni
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Risoluzione parziale o completa dell'eruzione cutanea LAD-I evidente dalle immagini fotografiche.
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15 anni
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Risoluzione delle anomalie parodontali correlate alla LAD-I
Lasso di tempo: 15 anni
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Risoluzione parziale o totale delle anomalie parodontali LAD-I evidenti mediante immagini fotografiche.
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15 anni
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 15 anni
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Sopravvivenza in assenza di fallimento del trapianto e di malattia del trapianto contro l’ospite.
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15 anni
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 15 anni
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Sopravvivenza in assenza di morte per qualsiasi causa
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15 anni
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Correzione genetica a lungo termine nelle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC)
Lasso di tempo: 15 anni
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Persistenza del transgene nelle cellule PB come dimostrato dal numero di copie del vettore (VCN) di almeno 0,1 nei PBMC.
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15 anni
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Correzione genetica a lungo termine nei granulociti PB CD15+
Lasso di tempo: 15 anni
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Persistenza del transgene nelle cellule PB come dimostrato da VCN di almeno 0,1 nei granulociti PB CD15+.
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15 anni
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Espressione dei neutrofili CD18 a lungo termine mediante citometria a flusso
Lasso di tempo: 15 anni
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Persistenza dell'espressione del CD18 dei neutrofili CD18 definita dall'espressione del CD18 dei neutrofili PB ad almeno il 10% del normale.
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15 anni
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Espressione dei neutrofili CD11 a lungo termine mediante citometria a flusso
Lasso di tempo: 15 anni
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Persistenza della coespressione dei neutrofili CD11a/b
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15 anni
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Miglioramento o risoluzione della neutrofilia correlata alla LAD-I
Lasso di tempo: 15 anni
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Miglioramento della neutrofilia correlata alla LAD-I basata sui neutrofili entro intervalli normali adeguati all’età.
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15 anni
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Miglioramento o risoluzione della leucocitosi correlata alla LAD-I.
Lasso di tempo: 15 anni
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Miglioramento della leucocitosi correlata alla LAD-I sulla base dei leucociti entro intervalli normali adeguati all’età.
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15 anni
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Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) correlati al prodotto in sperimentazione (IP)
Lasso di tempo: 15 anni
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Incidenza di SAE relativi all'IP misurati mediante CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) per la scala di valutazione V5.0.
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15 anni
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Incidenza di neoplasie ematologiche
Lasso di tempo: 15 anni
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Incidenza di neoplasie ematologiche correlate a precedente terapia genica o a farmaci associati alla terapia genica.
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15 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Investigatore principale: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Investigatore principale: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 marzo 2022
Completamento primario (Stimato)
4 ottobre 2036
Completamento dello studio (Stimato)
4 ottobre 2036
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 novembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 febbraio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
28 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RP-L201-0121-LTFU
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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