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Langzeit-Follow-up (LTFU) für die Gentherapie des Leukozytenadhäsionsmangels I (LAD-I)

20. Februar 2024 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langzeit-Follow-up (LTFU) für die Gentherapie von Leukozytenadhäsionsdefizienz-I (LAD-I) Klinische Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion autologer hämatopoetischer Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das kodiert ITGB2-Gen

Dieses Langzeit-Follow-up (LTFU) für die Gentherapie des Leukozytenadhäsionsmangels I (LAD-I) ist eine Fortsetzung einer klinischen Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion transduzierter autologer hämatopoetischer Stammzellen mit einem lentiviralen Vektor, der das ITGB2-Gen kodiert

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Nach dem Ende der Teilnahme an der Studie RP-L201-0318 wird den Patienten die Aufnahme in dieses LTFU-Protokoll angeboten. Die Patienten werden nach der RP-L201-Infusion in der Elternstudie bis zu 15 Jahre lang beobachtet, bis der Patient stirbt, seine Einwilligung widerruft oder für die Nachuntersuchung nicht mehr zur Verfügung steht (je nachdem, was zuerst eintritt).

Bei allen Nachuntersuchungen ist eine Fernbeurteilung durch örtliche Gesundheitsdienstleister (mit Versand der Blutprobe an die entsprechenden Laboreinrichtungen) zulässig. In den ersten drei Jahren nach der RP-L201-Infusion sind jedoch jährliche Besuche im Studienzentrum erforderlich. Während der Dauer der Studie müssen Besuche im Studienzentrum stattfinden, bei denen eine Knochenmarksprobe entnommen wird. Periphere Blutproben und Knochenmarksproben werden archiviert und getestet, wenn dies klinisch oder wissenschaftlich angezeigt ist, beispielsweise im Falle der Entwicklung einer zweiten bösartigen Erkrankung.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

9

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1489
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, die im Rahmen der RP-L201-0318-Studie mit RP-L201 behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eingeschrieben in die Phase I/II-Studie RP-L201-0318.
  2. Erhielt eine autologe Infusion von hämatopoetischen CD34+-Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor modifiziert waren, der das ITGB2-Gen enthielt, das für den menschlichen CD18-Rezeptor in der Elternstudie RP-L201-0318 kodiert.
  3. Kann den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einhalten.
  4. Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung und gegebenenfalls Zustimmung zur Teilnahme an der aktuellen Studie.

Ausschlusskriterien:

In dieser Studie gibt es keine Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Probanden, die RP-L201 im Rahmen der Elternstudie RP-L201-0318 erhalten haben
Probanden, die RP-L201 im Rahmen der RP-L201-0318-Elternstudie erhalten und die Studie entweder abgeschlossen oder vorzeitig abgebrochen haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Freies Überleben nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT).
Zeitfenster: 15 Jahre
Überleben ohne allogene HSCT.
15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Krankenhausaufenthalten
Zeitfenster: 15 Jahre
Inzidenz infektionsbedingter Krankenhauseinweisungen.
15 Jahre
Auftreten erheblicher Infektionen
Zeitfenster: 15 Jahre
Inzidenz von Infektionen, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine intravenöse antimikrobielle Gabe erfordern.
15 Jahre
Auflösung von LAD-I-bedingtem Hautausschlag
Zeitfenster: 15 Jahre
Teilweise oder vollständige Auflösung des LAD-I-Hautausschlags, erkennbar an fotografischen Bildern.
15 Jahre
Auflösung von LAD-I-bedingten parodontalen Anomalien
Zeitfenster: 15 Jahre
Teilweise oder vollständige Auflösung parodontaler LAD-I-Anomalien, die durch fotografische Bilder erkennbar sind.
15 Jahre
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 15 Jahre
Überleben ohne Transplantatversagen und Graft-versus-Host-Krankheit.
15 Jahre
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 15 Jahre
Überleben ohne Todesursache jeglicher Ursache
15 Jahre
Langfristige genetische Korrektur in mononukleären Zellen des peripheren Blutes (PBMCs)
Zeitfenster: 15 Jahre
Persistenz des Transgens in PB-Zellen, nachgewiesen durch eine Vektorkopienzahl (VCN) von mindestens 0,1 in PBMCs.
15 Jahre
Langfristige genetische Korrektur in PB CD15+-Granulozyten
Zeitfenster: 15 Jahre
Persistenz des Transgens in PB-Zellen, nachgewiesen durch einen VCN von mindestens 0,1 in PB CD15+-Granulozyten.
15 Jahre
Langzeitexpression von CD18-Neutrophilen mittels Durchflusszytometrie
Zeitfenster: 15 Jahre
Persistenz der CD18-Neutrophilen-Expression, definiert durch die PB-Neutrophilen-CD18-Expression, auf mindestens 10 % des Normalwerts.
15 Jahre
Langzeitexpression von CD11-Neutrophilen mittels Durchflusszytometrie
Zeitfenster: 15 Jahre
Persistenz der CD11 a/b-Neutrophilen-Koexpression
15 Jahre
Verbesserung oder Auflösung der LAD-I-bedingten Neutrophilie
Zeitfenster: 15 Jahre
Verbesserung der LAD-I-bedingten Neutrophilie aufgrund von Neutrophilen innerhalb altersgerechter Normalbereiche.
15 Jahre
Verbesserung oder Auflösung der LAD-I-bedingten Leukozytose.
Zeitfenster: 15 Jahre
Verbesserung der LAD-I-bedingten Leukozytose basierend auf Leukozyten innerhalb altersgerechter Normalbereiche.
15 Jahre
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit dem Prüfprodukt (IP)
Zeitfenster: 15 Jahre
Inzidenz von SAEs im Zusammenhang mit dem IP, gemessen anhand von CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) für die Bewertungsskala V5.0.
15 Jahre
Inzidenz hämatologischer Malignome
Zeitfenster: 15 Jahre
Inzidenz hämatologischer Malignome im Zusammenhang mit einer früheren Gentherapie oder gentherapieassoziierten Medikamenten.
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Hauptermittler: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
  • Hauptermittler: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesus

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2037

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2037

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-L201-0121-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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