X連鎖網膜剥離患者におけるIVB102注射の安全性と有効性の研究
2025年4月28日 更新者：InnoVec Biotherapeutics Inc.
X連鎖網膜剥離症（XLRS）患者におけるIVB102注射の安全性、忍容性、予備有効性を評価するための非盲検用量漸増臨床研究
この臨床試験の目的は、XLRS 患者における IVB102 注射の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは非盲検、用量漸増、単一施設研究です。
各参加者の片方の目には、硝子体内注射による IVB102 注射が 1 回行われます。
参加者は52週間追跡され、その後は登録後最長5年間追跡が継続されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意欲と能力が必要です。
- RS1の変異によって引き起こされるXLRSと臨床診断されている8歳以上の男性。
- 研究対象の眼における最高矯正視力（BCVA）が63以下（スネレン視力20/63に相当）。
- 投与前と遺伝子導入後1年間継続する前に効果的な避妊バリア（男性用または女性用コンドーム）を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 研究対象の眼の水晶体、角膜、またはその他の中膜混濁により、網膜の適切な視覚化および検査が妨げられる。
- 視力喪失に大きく寄与する、または硝子体内注射のリスクを増大させる既存の眼の状態（例、眼瞼下垂など） DR、RVO、または大きな網膜剥離）。
- -スクリーニング前6か月以内の研究眼の眼内手術。
- -スクリーニング前の3か月以内の局所炭酸脱水酵素阻害剤の使用。
- -治験薬投与前の7日以内の抗凝固薬または抗血小板薬の使用。
- AAV 遺伝子治療製品の事前受領。
- -スクリーニング前の3か月以内の治験薬の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：IVB102 治療群（低用量）
低用量のIVB102を単回眼内注射する
|
RS1 AAV ベクターの硝子体内注射による遺伝子導入
|
|
実験的：IVB102 治療群（中間用量）
単回中間用量のIVB102の眼内注射
|
RS1 AAV ベクターの硝子体内注射による遺伝子導入
|
|
実験的：IVB102 治療群（高用量）
単回高用量のIVB102の眼内注射
|
RS1 AAV ベクターの硝子体内注射による遺伝子導入
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
DLTの発生率
時間枠：4週間
|
用量限定毒性（DLT）の数と割合
|
4週間
|
|
AEの発生率
時間枠：52週間
|
全体的および眼の有害事象 (AE) の数と重症度
|
52週間
|
|
SAEの発生率
時間枠：52週間
|
全体的および眼の重篤な有害事象（SAE）の数と重症度
|
52週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
視覚機能
時間枠：52週間
|
BCVA(最良矯正視力)(ETDRS)のベースラインからの変化
|
52週間
|
|
OCTイメージング
時間枠：52週間
|
CST（網膜中心部の厚さ）（OCT）のベースラインからの変化
|
52週間
|
|
ERGパラメータ
時間枠：52週間
|
網膜電図 (ERG) を使用して測定された応答振幅のベースラインからの変化
|
52週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月8日
一次修了 (推定)
2025年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月29日
最初の投稿 (実際)
2024年3月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月28日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。