Estudo de segurança e eficácia da injeção de IVB102 em indivíduos com retinosquise ligada ao X
28 de abril de 2025 atualizado por: InnoVec Biotherapeutics Inc.
Um estudo clínico aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar da injeção de IVB102 em indivíduos com retinosquise ligada ao X (XLRS)
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e eficácia da injeção IVB102 em indivíduos com XLRS.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, de escalonamento de dose e de centro único.
Um olho de cada participante receberá uma única injeção de IVB102 por injeção intravítrea.
Os participantes serão acompanhados por 52 semanas, após as quais continuarão a ser acompanhados por até 5 anos após a inscrição.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
18
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado.
- Indivíduo do sexo masculino com pelo menos 8 anos de idade com diagnóstico clínico de XLRS causada por mutações em RS1.
- Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no olho do estudo menor ou igual a 63 (correspondendo a uma acuidade de Snellen de 20/63).
- Deve concordar em usar uma barreira eficaz (preservativo masculino ou feminino) de contracepção antes da dosagem e continuar um ano após a transferência do gene.
Critério de exclusão:
- Lente, córnea ou outras opacidades de mídia no olho do estudo que impedem a visualização e o teste adequados da retina.
- Condições oculares pré-existentes que possam contribuir significativamente para a perda visual ou aumentar o risco de uma injeção intravítrea (por ex. DR、RVO ou grande descolamento de retina).
- Qualquer cirurgia intraocular no olho do estudo nos 6 meses anteriores à triagem.
- Uso de inibidores tópicos da anidrase carbônica nos 3 meses anteriores à triagem.
- Uso de anticoagulantes ou agentes antiplaquetários nos 7 dias anteriores à administração do agente do estudo.
- Recebimento prévio de qualquer produto de terapia genética AAV.
- Uso de qualquer agente experimental nos 3 meses anteriores à triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço de tratamento IVB102 （Dose baixa）
Injeção intraocular de uma dose única baixa de IVB102
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Transferência genética por injeção intravítrea do vetor RS1 AAV
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Experimental: Braço de tratamento IVB102 （Dose intermediária）
Injeção intraocular de uma dose intermediária única de IVB102
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Transferência genética por injeção intravítrea do vetor RS1 AAV
|
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Experimental: Braço de tratamento IVB102 （Dose alta）
Injeção intraocular de uma única dose alta de IVB102
|
Transferência genética por injeção intravítrea do vetor RS1 AAV
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de DLTs
Prazo: 4 semanas
|
Número e proporção de toxicidade limitada por dose (DLTs)
|
4 semanas
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Incidência de EAs
Prazo: 52 semanas
|
Número e gravidade dos eventos adversos (EAs) gerais e oculares
|
52 semanas
|
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Incidência de EAGs
Prazo: 52 semanas
|
Número e gravidade de eventos adversos graves (EAGs) gerais e oculares
|
52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função visual
Prazo: 52 semanas
|
Alteração da linha de base no BCVA (melhor acuidade visual corrigida) (ETDRS)
|
52 semanas
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Imagem de OCT
Prazo: 52 semanas
|
Alteração da linha de base na CST (espessura central da retina) (OCT)
|
52 semanas
|
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Parâmetros ERG
Prazo: 52 semanas
|
Alteração da linha de base nas amplitudes de resposta medidas usando eletrorretinograma (ERG)
|
52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IVB102-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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