IVB102-injektion turvallisuus- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on X-kytketty retinoskiisi
Avoin, annosta nostava kliininen tutkimus IVB102-injektion turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi (XLRS)
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of IVB102 injection in subjects with XLRS.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
This is a open label, dose escalation, single-center study. One eye of each participant will receive a single IVB102 injection by intravitreal injection. Participants will be followed for 52 weeks after which they will continue to be followed for up to 5 years after enrollment.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Must be willing and able to provide written, signed informed consent.
- Male individual at least 8 years of age with clinical diagnosis of XLRS caused by mutations in RS1.
- Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye of less than or equal to 63 (corresponding to a Snellen acuity of 20/63).
- Must agree to use effective barrier (male or female condom) of contraception before dosing and continuing one year after gene transfer.
Exclusion Criteria:
- Lens, cornea, or other media opacities in the study eye that preclude adequate visualization and testing of the retina.
- Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to visual loss or increase the risk of an intravitreal injection (e.g. DR、RVO or large retinal detachment).
- Any intraocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening.
- Use of topical carbonic anhydrase inhibitors within 3 months prior to screening.
- Use of anticoagulants or anti-platelet agents within 7 days prior to study agent administration.
- Prior receipt of any AAV gene therapy product.
- Use of any investigational agent within 3 months prior to screening.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IVB102 Treatment Arm（Low dose）
Intraocular injection of a single low dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Kokeellinen: IVB102 Treatment Arm（Intermediate dose）
Intraocular injection of a single intermediate dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Kokeellinen: IVB102 Treatment Arm（High dose）
Intraocular injection of a single high dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence of DLTs
Aikaikkuna: 4 weeks
|
Number and proportion of dose limited toxicity（DLTs） |
4 weeks
|
|
Incidence of AEs
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Adverse Events (AEs) |
52 weeks
|
|
Incidence of SAEs
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Serious Adverse Events (SAEs) |
52 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visual function
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS) |
52 weeks
|
|
OCT imaging
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in CST(Central Retinal Thickness)(OCT) |
52 weeks
|
|
ERG parameters
Aikaikkuna: 52 weeks
|
Change from baseline in response amplitudes measured using Electroretinogram (ERG) |
52 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IVB102-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .