IVB102-injektion turvallisuus- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on X-kytketty retinoskiisi
maanantai 28. huhtikuuta 2025 päivittänyt: InnoVec Biotherapeutics Inc.
Avoin, annosta nostava kliininen tutkimus IVB102-injektion turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi (XLRS)
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida IVB102-injektion turvallisuutta ja tehoa XLRS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, annoskorotus, yhden keskuksen tutkimus.
Jokaisen osallistujan yksi silmä saa yhden IVB102-injektion lasiaisensisäisenä injektiona.
Osallistujia seurataan 52 viikon ajan, minkä jälkeen heitä seurataan vielä 5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On oltava halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus.
- Vähintään 8-vuotias mieshenkilö, jolla on kliininen XLRS-diagnoosi, joka johtuu RS1:n mutaatioista.
- Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) tutkittavassa silmässä on pienempi tai yhtä suuri kuin 63 (vastaa Snellenin tarkkuutta 20/63).
- Sinun on suostuttava tehokkaan esteen (miehen tai naisen) ehkäisyn käyttöön ennen annostelua ja jatkamista vuoden kuluttua geeninsiirrosta.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavan silmän linssin, sarveiskalvon tai muiden välineiden samentumat, jotka estävät verkkokalvon riittävän visualisoinnin ja testauksen.
- Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka vaikuttaisivat merkittävästi näön menetykseen tai lisäävät lasiaisensisäisen injektion riskiä (esim. DR、RVO tai suuri verkkokalvon irtauma).
- Mikä tahansa intraokulaarinen leikkaus tutkittavassa silmässä 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Paikallisten hiilihappoanhydraasin estäjien käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Antikoagulanttien tai verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö 7 päivän sisällä ennen tutkimusaineen antamista.
- Minkä tahansa AAV-geeniterapiatuotteen vastaanottaminen etukäteen.
- Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IVB102 Hoitovarsi (pieni annos)
Yhden pienen IVB102-annoksen silmänsisäinen injektio
|
Geeninsiirto RS1 AAV -vektorin lasiaisensisäisellä injektiolla
|
|
Kokeellinen: IVB102 Hoitovarsi (väliannos)
Yhden IVB102:n väliannoksen silmänsisäinen injektio
|
Geeninsiirto RS1 AAV -vektorin lasiaisensisäisellä injektiolla
|
|
Kokeellinen: IVB102 Hoitovarsi (suuri annos)
Yhden suuren IVB102-annoksen silmänsisäinen injektio
|
Geeninsiirto RS1 AAV -vektorin lasiaisensisäisellä injektiolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DLT:iden esiintyvyys
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Annoksen rajoitetun toksisuuden (DLT:t) lukumäärä ja osuus
|
4 viikkoa
|
|
AE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Yleisten ja silmien haittavaikutusten (AE) määrä ja vakavuus
|
52 viikkoa
|
|
SAE:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Yleisten ja silmien vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä ja vakavuus
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visuaalinen toiminto
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa (paras korjattu näöntarkkuus) (ETDRS)
|
52 viikkoa
|
|
OCT-kuvaus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta CST:ssä (Central Retinal Thickness) (OCT)
|
52 viikkoa
|
|
ERG-parametrit
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos perusviivasta vasteamplitudeissa mitattuna elektroretinogrammilla (ERG)
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 25. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IVB102-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .