Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af IVB102-injektion hos forsøgspersoner med X-bundet retinoschisis
28. april 2025 opdateret af: InnoVec Biotherapeutics Inc.
En åben-label, dosis-eskalerende klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af IVB102-injektion hos forsøgspersoner med X-linked retinoschisis (XLRS)
Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af IVB102-injektion hos forsøgspersoner med XLRS.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en åben-label, dosisoptrapning, enkeltcenterundersøgelse.
Et øje af hver deltager vil modtage en enkelt IVB102-injektion ved intravitreal injektion.
Deltagerne vil blive fulgt i 52 uger, hvorefter de fortsat vil blive fulgt i op til 5 år efter tilmelding.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
18
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal være villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke.
- Mand på mindst 8 år med klinisk diagnose af XLRS forårsaget af mutationer i RS1.
- Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i undersøgelsesøjet på mindre end eller lig med 63 (svarende til en Snellen-skarphed på 20/63).
- Skal acceptere at bruge effektiv barriere (mandligt eller kvindeligt kondom) for prævention før dosering og fortsætte et år efter genoverførsel.
Ekskluderingskriterier:
- Linse, hornhinde eller andre medieuklarheder i undersøgelsesøjet, der forhindrer tilstrækkelig visualisering og test af nethinden.
- Eksisterende øjensygdomme, der ville bidrage væsentligt til synstab eller øge risikoen for en intravitreal injektion (f. DR、RVO eller stor nethindeløsning).
- Enhver intraokulær operation i undersøgelsesøjet inden for 6 måneder før screening.
- Brug af topiske kulsyreanhydrasehæmmere inden for 3 måneder før screening.
- Anvendelse af antikoagulantia eller anti-blodplademidler inden for 7 dage før administration af studiemiddel.
- Forudgående modtagelse af ethvert AAV-genterapiprodukt.
- Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 3 måneder før screening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: IVB102 Behandlingsarm（Lav dosis）
Intraokulær injektion af en enkelt lav dosis IVB102
|
Genoverførsel ved intravitreal injektion af RS1 AAV-vektoren
|
|
Eksperimentel: IVB102 Behandlingsarm（Mellem dosis）
Intraokulær injektion af en enkelt mellemdosis af IVB102
|
Genoverførsel ved intravitreal injektion af RS1 AAV-vektoren
|
|
Eksperimentel: IVB102 Behandlingsarm（Høj dosis）
Intraokulær injektion af en enkelt høj dosis IVB102
|
Genoverførsel ved intravitreal injektion af RS1 AAV-vektoren
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af DLT'er
Tidsramme: 4 uger
|
Antal og andel af dosisbegrænset toksicitet (DLT'er)
|
4 uger
|
|
Forekomst af AE'er
Tidsramme: 52 uger
|
Antal og sværhedsgrad af overordnede og okulære bivirkninger (AE'er)
|
52 uger
|
|
Forekomst af SAE'er
Tidsramme: 52 uger
|
Antal og sværhedsgrad af generelle og okulære alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Visuel funktion
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring fra baseline i BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS)
|
52 uger
|
|
OCT billeddannelse
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring fra baseline i CST(Central Retinal Thickness)(OCT)
|
52 uger
|
|
ERG parametre
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring fra baseline i responsamplituder målt ved hjælp af elektroretinogram (ERG)
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. marts 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2025
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. februar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. februar 2024
Først opslået (Faktiske)
1. marts 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IVB102-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .