Étude d'innocuité et d'efficacité de l'injection d'IVB102 chez des sujets atteints de rétinoschisis lié à l'X
Une étude clinique ouverte à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de l'injection d'IVB102 chez des sujets atteints de rétinoschisis lié à l'X (XLRS)
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of IVB102 injection in subjects with XLRS.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
This is a open label, dose escalation, single-center study. One eye of each participant will receive a single IVB102 injection by intravitreal injection. Participants will be followed for 52 weeks after which they will continue to be followed for up to 5 years after enrollment.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Inclusion Criteria:
- Must be willing and able to provide written, signed informed consent.
- Male individual at least 8 years of age with clinical diagnosis of XLRS caused by mutations in RS1.
- Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye of less than or equal to 63 (corresponding to a Snellen acuity of 20/63).
- Must agree to use effective barrier (male or female condom) of contraception before dosing and continuing one year after gene transfer.
Exclusion Criteria:
- Lens, cornea, or other media opacities in the study eye that preclude adequate visualization and testing of the retina.
- Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to visual loss or increase the risk of an intravitreal injection (e.g. DR、RVO or large retinal detachment).
- Any intraocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening.
- Use of topical carbonic anhydrase inhibitors within 3 months prior to screening.
- Use of anticoagulants or anti-platelet agents within 7 days prior to study agent administration.
- Prior receipt of any AAV gene therapy product.
- Use of any investigational agent within 3 months prior to screening.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: IVB102 Treatment Arm（Low dose）
Intraocular injection of a single low dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Expérimental: IVB102 Treatment Arm（Intermediate dose）
Intraocular injection of a single intermediate dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Expérimental: IVB102 Treatment Arm（High dose）
Intraocular injection of a single high dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence of DLTs
Délai: 4 weeks
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Number and proportion of dose limited toxicity（DLTs） |
4 weeks
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Incidence of AEs
Délai: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Adverse Events (AEs) |
52 weeks
|
|
Incidence of SAEs
Délai: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Serious Adverse Events (SAEs) |
52 weeks
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Visual function
Délai: 52 weeks
|
Change from baseline in BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS) |
52 weeks
|
|
OCT imaging
Délai: 52 weeks
|
Change from baseline in CST(Central Retinal Thickness)(OCT) |
52 weeks
|
|
ERG parameters
Délai: 52 weeks
|
Change from baseline in response amplitudes measured using Electroretinogram (ERG) |
52 weeks
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Publications générales
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IVB102-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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