Étude d'innocuité et d'efficacité de l'injection d'IVB102 chez des sujets atteints de rétinoschisis lié à l'X
28 avril 2025 mis à jour par: InnoVec Biotherapeutics Inc.
Une étude clinique ouverte à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de l'injection d'IVB102 chez des sujets atteints de rétinoschisis lié à l'X (XLRS)
Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'injection d'IVB102 chez les sujets atteints de XLRS.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte, à dose croissante et monocentrique.
Un œil de chaque participant recevra une seule injection d'IVB102 par injection intravitréenne.
Les participants seront suivis pendant 52 semaines, après quoi ils continueront d'être suivis jusqu'à 5 ans après l'inscription.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
18
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé.
- Individu de sexe masculin âgé d'au moins 8 ans avec un diagnostic clinique de XLRS causé par des mutations de RS1.
- Meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) dans l'œil étudié inférieure ou égale à 63 (correspondant à une acuité Snellen de 20/63).
- Doit accepter d'utiliser une barrière efficace (préservatif masculin ou féminin) de contraception avant l'administration et continuer un an après le transfert de gène.
Critère d'exclusion:
- Opacités du cristallin, de la cornée ou d'autres médias dans l'œil étudié qui empêchent une visualisation et un test adéquats de la rétine.
- Conditions oculaires préexistantes qui contribueraient de manière significative à la perte visuelle ou augmenteraient le risque d'une injection intravitréenne (par ex. DR、RVO ou grand décollement de rétine).
- Toute chirurgie intraoculaire dans l'œil étudié dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Utilisation d'inhibiteurs topiques de l'anhydrase carbonique dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Utilisation d'anticoagulants ou d'agents antiplaquettaires dans les 7 jours précédant l'administration de l'agent à l'étude.
- Réception préalable de tout produit de thérapie génique AAV.
- Utilisation de tout agent expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras de traitement IVB102 (faible dose)
Injection intraoculaire d'une faible dose unique d'IVB102
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Transfert de gène par injection intravitréenne du vecteur RS1 AAV
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Expérimental: Bras de traitement IVB102 (dose intermédiaire)
Injection intraoculaire d'une dose intermédiaire unique d'IVB102
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Transfert de gène par injection intravitréenne du vecteur RS1 AAV
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Expérimental: Bras de traitement IVB102 (dose élevée)
Injection intraoculaire d'une dose unique élevée d'IVB102
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Transfert de gène par injection intravitréenne du vecteur RS1 AAV
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des DLT
Délai: 4 semaines
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Nombre et proportion de toxicités limitées par la dose (DLT)
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4 semaines
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Incidence des EI
Délai: 52 semaines
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Nombre et gravité des événements indésirables (EI) globaux et oculaires
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52 semaines
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Incidence des EIG
Délai: 52 semaines
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Nombre et gravité des événements indésirables graves (EIG) globaux et oculaires
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction visuelle
Délai: 52 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base de la BCVA (meilleure acuité visuelle corrigée) (ETDRS)
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52 semaines
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Imagerie OCT
Délai: 52 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale du CST (épaisseur centrale de la rétine) (OCT)
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52 semaines
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Paramètres ERG
Délai: 52 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base des amplitudes de réponse mesurées à l'aide de l'électrorétinogramme (ERG)
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 mars 2024
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 février 2024
Première publication (Réel)
1 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IVB102-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .