Исследование безопасности и эффективности инъекции IVB102 пациентам с Х-сцепленным ретиношизисом

Критерии включения:

1. Должен быть готов и иметь возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие.
2. Мужчина в возрасте не менее 8 лет с клиническим диагнозом XLRS, вызванного мутацией RS1.
3. Наилучшая корригированная острота зрения (BCVA) в исследуемом глазу меньше или равна 63 (что соответствует остроте зрения по Снеллену 20/63).
4. Должен согласиться использовать эффективный барьерный метод контрацепции (мужской или женский презерватив) перед введением дозы и продолжать его в течение года после переноса гена.

Критерий исключения:

1. Помутнение хрусталика, роговицы или других сред исследуемого глаза, препятствующее адекватной визуализации и тестированию сетчатки.
2. Ранее существовавшие заболевания глаз, которые могут значительно способствовать потере зрения или повышать риск интравитреальной инъекции (например, ДР, РВО или большая отслойка сетчатки).
3. Любая внутриглазная операция на исследуемом глазу в течение 6 месяцев до скрининга.
4. Использование местных ингибиторов карбоангидразы в течение 3 месяцев до скрининга.
5. Использование антикоагулянтов или антитромбоцитарных средств в течение 7 дней до введения исследуемого препарата.
6. Предыдущее получение любого продукта генной терапии AAV.
7. Использование любого исследуемого агента в течение 3 месяцев до скрининга.