Säkerhets- och effektstudie av IVB102-injektion hos patienter med X-länkad retinoschisis
28 april 2025 uppdaterad av: InnoVec Biotherapeutics Inc.
En öppen klinisk studie med dosökning för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av IVB102-injektion hos patienter med X-länkad retinoschisis (XLRS)
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera säkerheten och effekten av IVB102-injektion hos patienter med XLRS.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen etikett, dosökning, encenterstudie.
Ett öga av varje deltagare kommer att få en enda IVB102-injektion genom intravitreal injektion.
Deltagarna kommer att följas i 52 veckor varefter de kommer att fortsätta följas i upp till 5 år efter registreringen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
18
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste vara villig och kunna ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke.
- Manlig person minst 8 år med klinisk diagnos av XLRS orsakad av mutationer i RS1.
- Bäst korrigerad synskärpa (BCVA) i studieögat på mindre än eller lika med 63 (motsvarande en Snellen-skärpa på 20/63).
- Måste gå med på att använda effektiv barriär (man eller kvinnlig kondom) av preventivmedel före dosering och fortsätta ett år efter genöverföring.
Exklusions kriterier:
- Lins, hornhinna eller andra mediaopaciteter i studieögat som förhindrar adekvat visualisering och testning av näthinnan.
- Redan existerande ögonsjukdomar som skulle bidra väsentligt till synförlust eller öka risken för en intravitreal injektion (t. DR、RVO eller stor näthinneavlossning).
- Eventuell intraokulär operation i studieögat inom 6 månader före screening.
- Användning av topikala kolsyraanhydrashämmare inom 3 månader före screening.
- Användning av antikoagulantia eller blodplättsmedel inom 7 dagar före administrering av studiemedel.
- Före mottagande av någon AAV-genterapiprodukt.
- Användning av något undersökningsmedel inom 3 månader före screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: IVB102 Behandlingsarm（Låg dos）
Intraokulär injektion av en enda låg dos av IVB102
|
Genöverföring genom intravitreal injektion av RS1 AAV-vektorn
|
|
Experimentell: IVB102 Behandlingsarm（Mellandos）
Intraokulär injektion av en enstaka mellandos av IVB102
|
Genöverföring genom intravitreal injektion av RS1 AAV-vektorn
|
|
Experimentell: IVB102 Behandlingsarm（Hög dos）
Intraokulär injektion av en enda hög dos av IVB102
|
Genöverföring genom intravitreal injektion av RS1 AAV-vektorn
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av DLT
Tidsram: 4 veckor
|
Antal och andel av dosbegränsad toxicitet (DLT)
|
4 veckor
|
|
Förekomst av AE
Tidsram: 52 veckor
|
Antal och svårighetsgrad av övergripande och okulära biverkningar (AE)
|
52 veckor
|
|
Förekomst av SAE
Tidsram: 52 veckor
|
Antal och svårighetsgrad av övergripande och okulära allvarliga biverkningar (SAE)
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Visuell funktion
Tidsram: 52 veckor
|
Ändring från baslinjen i BCVA (Bästa korrigerade visuella skärpan) (ETDRS)
|
52 veckor
|
|
OCT avbildning
Tidsram: 52 veckor
|
Ändring från baslinjen i CST(Central Retinal Thickness)(OCT)
|
52 veckor
|
|
ERG-parametrar
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i svarsamplituder uppmätt med elektroretinogram (ERG)
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 mars 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2025
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 februari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 februari 2024
Första postat (Faktisk)
1 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IVB102-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .