Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van IVB102-injectie bij proefpersonen met X-gebonden retinoschisis
28 april 2025 bijgewerkt door: InnoVec Biotherapeutics Inc.
Een open-label, dosis-escalatie klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van IVB102-injectie bij proefpersonen met X-gebonden retinoschisis (XLRS) te evalueren
Het doel van deze klinische proef is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van IVB102-injectie bij proefpersonen met XLRS.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label, dosis-escalatie, single-center onderzoek.
Eén oog van elke deelnemer krijgt een enkele IVB102-injectie via intravitreale injectie.
Deelnemers worden 52 weken gevolgd en daarna tot 5 jaar na inschrijving nog gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
18
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet bereid en in staat zijn om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
- Mannelijke persoon van minstens 8 jaar oud met klinische diagnose van XLRS veroorzaakt door mutaties in RS1.
- Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in het onderzoeksoog van minder dan of gelijk aan 63 (overeenkomend met een Snellen-scherpte van 20/63).
- Moeten akkoord gaan met het gebruik van een effectieve barrière (mannelijk of vrouwelijk condoom) voor anticonceptie vóór toediening en dit één jaar na de genoverdracht voortzetten.
Uitsluitingscriteria:
- Lens-, hoornvlies- of andere media-opaciteiten in het onderzoeksoog die adequate visualisatie en testen van het netvlies onmogelijk maken.
- Reeds bestaande oogaandoeningen die aanzienlijk zouden bijdragen aan gezichtsverlies of het risico op een intravitreale injectie zouden vergroten (bijv. DR、RVO of groot netvliesloslating).
- Elke intraoculaire operatie in het onderzoeksoog binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Gebruik van lokale koolzuuranhydraseremmers binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
- Gebruik van anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksmiddel.
- Voorafgaande ontvangst van een AAV-gentherapieproduct.
- Gebruik van een onderzoeksmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: IVB102 Behandelingsarm (Lage dosis)
Intraoculaire injectie van een enkele lage dosis IVB102
|
Genoverdracht door intravitreale injectie van de RS1 AAV-vector
|
|
Experimenteel: IVB102 Behandelingsarm (tussendosis)
Intraoculaire injectie van een enkele tussendosis IVB102
|
Genoverdracht door intravitreale injectie van de RS1 AAV-vector
|
|
Experimenteel: IVB102 Behandelingsarm (Hoge dosis)
Intraoculaire injectie van een enkele hoge dosis IVB102
|
Genoverdracht door intravitreale injectie van de RS1 AAV-vector
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van DLT's
Tijdsspanne: 4 weken
|
Aantal en aandeel dosis-gelimiteerde toxiciteit (DLT's)
|
4 weken
|
|
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
Aantal en ernst van algemene en oculaire bijwerkingen (AE's)
|
52 weken
|
|
Incidentie van SAE's
Tijdsspanne: 52 weken
|
Aantal en ernst van algemene en oculaire ernstige bijwerkingen (SAE’s)
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Visuele functie
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA (Best Corrected Visual Acuity) (ETDRS)
|
52 weken
|
|
OCT-beeldvorming
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CST (Central Retinal Thickness) (OCT)
|
52 weken
|
|
ERG-parameters
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in responsamplitudes gemeten met behulp van Electroretinogram (ERG)
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 maart 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IVB102-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .