Sikkerhets- og effektstudie av IVB102-injeksjon hos personer med X-bundet retinoschisis
28. april 2025 oppdatert av: InnoVec Biotherapeutics Inc.
En åpen klinisk studie med doseeskalering for å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av IVB102-injeksjon hos personer med X-koblet retinoschisis (XLRS)
Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og effekten av IVB102-injeksjon hos personer med XLRS.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen etikett, doseeskalering, enkeltsenterstudie.
Ett øye av hver deltaker vil motta en enkelt IVB102-injeksjon ved intravitreal injeksjon.
Deltakerne vil bli fulgt i 52 uker, hvoretter de vil fortsette å bli fulgt i inntil 5 år etter påmelding.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
18
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må være villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke.
- Mannlig person minst 8 år med klinisk diagnose av XLRS forårsaket av mutasjoner i RS1.
- Best korrigert synsskarphet (BCVA) i studieøyet på mindre enn eller lik 63 (tilsvarer en Snellen-skarphet på 20/63).
- Må godta å bruke effektiv barriere (mannlig eller kvinnelig kondom) for prevensjon før dosering og fortsette ett år etter genoverføring.
Ekskluderingskriterier:
- Linse, hornhinne eller andre uklarheter i undersøkelsesøyet som hindrer tilstrekkelig visualisering og testing av netthinnen.
- Eksisterende øyesykdommer som vil bidra betydelig til synstap eller øke risikoen for en intravitreal injeksjon (f. DR、RVO eller stor netthinneløsning).
- Enhver intraokulær kirurgi i studieøyet innen 6 måneder før screening.
- Bruk av aktuelle karbonsyreanhydrasehemmere innen 3 måneder før screening.
- Bruk av antikoagulantia eller blodplatehemmende midler innen 7 dager før administrasjon av studiemiddel.
- Forutgående mottak av ethvert AAV-genterapiprodukt.
- Bruk av ethvert undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IVB102 Behandlingsarm (Lav dose)
Intraokulær injeksjon av en enkelt lav dose IVB102
|
Genoverføring ved intravitreal injeksjon av RS1 AAV-vektoren
|
|
Eksperimentell: IVB102 Behandlingsarm (Mellomdose)
Intraokulær injeksjon av en enkelt mellomdose av IVB102
|
Genoverføring ved intravitreal injeksjon av RS1 AAV-vektoren
|
|
Eksperimentell: IVB102 Behandlingsarm (Høy dose)
Intraokulær injeksjon av en enkelt høy dose IVB102
|
Genoverføring ved intravitreal injeksjon av RS1 AAV-vektoren
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av DLT
Tidsramme: 4 uker
|
Antall og andel av dosebegrenset toksisitet (DLT)
|
4 uker
|
|
Forekomst av AE
Tidsramme: 52 uker
|
Antall og alvorlighetsgrad av generelle og okulære bivirkninger (AE)
|
52 uker
|
|
Forekomst av SAE
Tidsramme: 52 uker
|
Antall og alvorlighetsgrad av generelle og okulære alvorlige bivirkninger (SAE)
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Visuell funksjon
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS)
|
52 uker
|
|
OCT avbildning
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i CST(Central Retinal Thickness)(OCT)
|
52 uker
|
|
ERG-parametere
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i responsamplituder målt ved hjelp av elektroretinogram (ERG)
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. mars 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
1. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IVB102-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .