Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia IVB102 u osób z siatkówką sprzężoną z chromosomem X
28 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: InnoVec Biotherapeutics Inc.
Otwarte badanie kliniczne ze zwiększaniem dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności wstrzyknięcia IVB102 u pacjentów z siatkówką sprzężoną z chromosomem X (XLRS)
Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia IVB102 u pacjentów z XLRS.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie otwarte, prowadzone w jednym ośrodku, polegające na zwiększaniu dawki.
Jedno oko każdego uczestnika otrzyma pojedynczy zastrzyk IVB102 do ciała szklistego.
Uczestnicy będą obserwowani przez 52 tygodnie, po czym będą kontynuowani przez okres do 5 lat od momentu rejestracji.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
18
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi chcieć i być w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę.
- Mężczyzna w wieku co najmniej 8 lat z klinicznym rozpoznaniem XLRS spowodowanym mutacjami w RS1.
- Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w badanym oku mniejsza lub równa 63 (co odpowiada ostrości Snellena wynoszącej 20/63).
- Należy wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej bariery antykoncepcyjnej (prezerwatywa dla mężczyzn lub kobiet) przed podaniem dawki i kontynuować ją przez rok po transferze genu.
Kryteria wyłączenia:
- Zmętnienie soczewki, rogówki lub innego ośrodka w badanym oku, które uniemożliwia odpowiednią wizualizację i badanie siatkówki.
- Istniejące wcześniej choroby oczu, które w znaczący sposób mogą przyczynić się do utraty wzroku lub zwiększyć ryzyko wstrzyknięcia do ciała szklistego (np. DR, RVO lub duże odwarstwienie siatkówki).
- Jakakolwiek operacja wewnątrzgałkowa w badanym oku w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Stosowanie miejscowych inhibitorów anhydrazy węglanowej w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Stosowanie leków przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych w ciągu 7 dni przed podaniem badanego środka.
- Wcześniejsze otrzymanie dowolnego produktu terapii genowej AAV.
- Użycie dowolnego badanego środka w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię terapeutyczne IVB102 (niska dawka)
Wstrzyknięcie śródgałkowe pojedynczej niskiej dawki IVB102
|
Transfer genów poprzez doszklistkowe wstrzyknięcie wektora RS1 AAV
|
|
Eksperymentalny: Ramię terapeutyczne IVB102 (dawka pośrednia)
Wstrzyknięcie śródgałkowe pojedynczej dawki pośredniej IVB102
|
Transfer genów poprzez doszklistkowe wstrzyknięcie wektora RS1 AAV
|
|
Eksperymentalny: Ramię terapeutyczne IVB102 (wysoka dawka)
Wstrzyknięcie śródgałkowe pojedynczej dużej dawki IVB102
|
Transfer genów poprzez doszklistkowe wstrzyknięcie wektora RS1 AAV
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie DLT
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
Liczba i proporcja toksyczności ograniczonej dawką (DLT)
|
4 tygodnie
|
|
Częstość występowania AE
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Liczba i nasilenie ogólnych i ocznych zdarzeń niepożądanych (AE)
|
52 tygodnie
|
|
Występowanie SAE
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Liczba i nasilenie ogólnych i ocznych poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja wizualna
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w BCVA (najlepiej skorygowana ostrość wzroku) (ETDRS)
|
52 tygodnie
|
|
Obrazowanie OCT
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w CST (grubość środkowej siatkówki) (OCT)
|
52 tygodnie
|
|
Parametry ERG
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w amplitudach odpowiedzi mierzonych za pomocą elektroretinogramu (ERG)
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 marca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IVB102-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .