Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia IVB102 u osób z siatkówką sprzężoną z chromosomem X
Otwarte badanie kliniczne ze zwiększaniem dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności wstrzyknięcia IVB102 u pacjentów z siatkówką sprzężoną z chromosomem X (XLRS)
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of IVB102 injection in subjects with XLRS.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
This is a open label, dose escalation, single-center study. One eye of each participant will receive a single IVB102 injection by intravitreal injection. Participants will be followed for 52 weeks after which they will continue to be followed for up to 5 years after enrollment.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Must be willing and able to provide written, signed informed consent.
- Male individual at least 8 years of age with clinical diagnosis of XLRS caused by mutations in RS1.
- Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye of less than or equal to 63 (corresponding to a Snellen acuity of 20/63).
- Must agree to use effective barrier (male or female condom) of contraception before dosing and continuing one year after gene transfer.
Exclusion Criteria:
- Lens, cornea, or other media opacities in the study eye that preclude adequate visualization and testing of the retina.
- Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to visual loss or increase the risk of an intravitreal injection (e.g. DR、RVO or large retinal detachment).
- Any intraocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening.
- Use of topical carbonic anhydrase inhibitors within 3 months prior to screening.
- Use of anticoagulants or anti-platelet agents within 7 days prior to study agent administration.
- Prior receipt of any AAV gene therapy product.
- Use of any investigational agent within 3 months prior to screening.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: IVB102 Treatment Arm（Low dose）
Intraocular injection of a single low dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Eksperymentalny: IVB102 Treatment Arm（Intermediate dose）
Intraocular injection of a single intermediate dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Eksperymentalny: IVB102 Treatment Arm（High dose）
Intraocular injection of a single high dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Incidence of DLTs
Ramy czasowe: 4 weeks
|
Number and proportion of dose limited toxicity（DLTs） |
4 weeks
|
|
Incidence of AEs
Ramy czasowe: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Adverse Events (AEs) |
52 weeks
|
|
Incidence of SAEs
Ramy czasowe: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Serious Adverse Events (SAEs) |
52 weeks
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Visual function
Ramy czasowe: 52 weeks
|
Change from baseline in BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS) |
52 weeks
|
|
OCT imaging
Ramy czasowe: 52 weeks
|
Change from baseline in CST(Central Retinal Thickness)(OCT) |
52 weeks
|
|
ERG parameters
Ramy czasowe: 52 weeks
|
Change from baseline in response amplitudes measured using Electroretinogram (ERG) |
52 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IVB102-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .