Estudio de seguridad y eficacia de la inyección de IVB102 en sujetos con retinosquisis ligada al cromosoma X

Criterios de inclusión:

1. Debe estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado.
2. Individuo masculino de al menos 8 años de edad con diagnóstico clínico de XLRS causado por mutaciones en RS1.
3. Mejor agudeza visual corregida (MAVC) en el ojo del estudio menor o igual a 63 (correspondiente a una agudeza de Snellen de 20/63).
4. Debe aceptar utilizar una barrera anticonceptiva eficaz (condón masculino o femenino) antes de la dosificación y continuar un año después de la transferencia genética.

Criterio de exclusión:

1. Opacidades del cristalino, la córnea u otros medios en el ojo del estudio que impiden la visualización y prueba adecuadas de la retina.
2. Condiciones oculares preexistentes que contribuirían significativamente a la pérdida visual o aumentarían el riesgo de una inyección intravítrea (p. ej. DR, OVR o desprendimiento de retina grande).
3. Cualquier cirugía intraocular en el ojo del estudio dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
4. Uso de inhibidores tópicos de la anhidrasa carbónica dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
5. Uso de anticoagulantes o agentes antiplaquetarios dentro de los 7 días anteriores a la administración del agente del estudio.
6. Recepción previa de cualquier producto de terapia génica AAV.
7. Uso de cualquier agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección.