Studio sulla sicurezza e sull'efficacia dell'iniezione IVB102 in soggetti con retinoschisi legata all'X
Uno studio clinico in aperto con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare dell'iniezione di IVB102 in soggetti con retinoschisi legata all'X (XLRS)
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of IVB102 injection in subjects with XLRS.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
This is a open label, dose escalation, single-center study. One eye of each participant will receive a single IVB102 injection by intravitreal injection. Participants will be followed for 52 weeks after which they will continue to be followed for up to 5 years after enrollment.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Must be willing and able to provide written, signed informed consent.
- Male individual at least 8 years of age with clinical diagnosis of XLRS caused by mutations in RS1.
- Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye of less than or equal to 63 (corresponding to a Snellen acuity of 20/63).
- Must agree to use effective barrier (male or female condom) of contraception before dosing and continuing one year after gene transfer.
Exclusion Criteria:
- Lens, cornea, or other media opacities in the study eye that preclude adequate visualization and testing of the retina.
- Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to visual loss or increase the risk of an intravitreal injection (e.g. DR、RVO or large retinal detachment).
- Any intraocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening.
- Use of topical carbonic anhydrase inhibitors within 3 months prior to screening.
- Use of anticoagulants or anti-platelet agents within 7 days prior to study agent administration.
- Prior receipt of any AAV gene therapy product.
- Use of any investigational agent within 3 months prior to screening.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: IVB102 Treatment Arm（Low dose）
Intraocular injection of a single low dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Sperimentale: IVB102 Treatment Arm（Intermediate dose）
Intraocular injection of a single intermediate dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
|
Sperimentale: IVB102 Treatment Arm（High dose）
Intraocular injection of a single high dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Incidence of DLTs
Lasso di tempo: 4 weeks
|
Number and proportion of dose limited toxicity（DLTs） |
4 weeks
|
|
Incidence of AEs
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Adverse Events (AEs) |
52 weeks
|
|
Incidence of SAEs
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Number and severity of overall and ocular Serious Adverse Events (SAEs) |
52 weeks
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Visual function
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS) |
52 weeks
|
|
OCT imaging
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in CST(Central Retinal Thickness)(OCT) |
52 weeks
|
|
ERG parameters
Lasso di tempo: 52 weeks
|
Change from baseline in response amplitudes measured using Electroretinogram (ERG) |
52 weeks
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IVB102-101
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