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Studio sulla sicurezza e sull'efficacia dell'iniezione IVB102 in soggetti con retinoschisi legata all'X

28 aprile 2025 aggiornato da: InnoVec Biotherapeutics Inc.

Uno studio clinico in aperto con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare dell'iniezione di IVB102 in soggetti con retinoschisi legata all'X (XLRS)

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione IVB102 in soggetti con XLRS.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, con aumento della dose, in un singolo centro. Un occhio di ciascun partecipante riceverà una singola iniezione di IVB102 mediante iniezione intravitreale. I partecipanti saranno seguiti per 52 settimane dopo le quali continueranno a essere seguiti fino a 5 anni dopo l'iscrizione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100142
        • Peking Union Medical College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e firmato.
  2. Individuo maschio di almeno 8 anni di età con diagnosi clinica di XLRS causata da mutazioni in RS1.
  3. Migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'occhio dello studio inferiore o uguale a 63 (corrispondente a un'acuità visiva di Snellen di 20/63).
  4. Deve accettare di utilizzare una barriera contraccettiva efficace (preservativo maschile o femminile) prima della somministrazione e di continuare un anno dopo il trasferimento del gene.

Criteri di esclusione:

  1. Opacità del cristallino, della cornea o di altri mezzi nell'occhio dello studio che precludono un'adeguata visualizzazione e analisi della retina.
  2. Condizioni oculari preesistenti che potrebbero contribuire in modo significativo alla perdita della vista o aumentare il rischio di un'iniezione intravitreale (ad es. DR、RVO o grande distacco di retina).
  3. Qualsiasi intervento chirurgico intraoculare nell'occhio dello studio entro 6 mesi prima dello screening.
  4. Uso di inibitori topici dell'anidrasi carbonica entro 3 mesi prima dello screening.
  5. Uso di anticoagulanti o agenti antipiastrinici entro 7 giorni prima della somministrazione dell'agente in studio.
  6. Ricezione anticipata di qualsiasi prodotto di terapia genica AAV.
  7. Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 3 mesi prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento IVB102（Dose bassa）
Iniezione intraoculare di una singola dose bassa di IVB102
Genetico: Iniezione IVB102
Trasferimento genico mediante iniezione intravitreale del vettore RS1 AAV
Sperimentale: Braccio di trattamento IVB102（Dose intermedia）
Iniezione intraoculare di una singola dose intermedia di IVB102
Genetico: Iniezione IVB102
Trasferimento genico mediante iniezione intravitreale del vettore RS1 AAV
Sperimentale: Braccio di trattamento IVB102（Dose elevata）
Iniezione intraoculare di una singola dose elevata di IVB102
Genetico: Iniezione IVB102
Trasferimento genico mediante iniezione intravitreale del vettore RS1 AAV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza delle DLT
Lasso di tempo: 4 settimane
Numero e percentuale di tossicità a dose limitata (DLT)
4 settimane
Incidenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero e gravità degli eventi avversi (EA) complessivi e oculari
52 settimane
Incidenza dei SAE
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero e gravità degli eventi avversi gravi (SAE) complessivi e oculari
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione visiva
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale della BCVA (migliore acuità visiva corretta) (ETDRS)
52 settimane
Imaging OCT
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale del CST (spessore retinico centrale) (OCT)
52 settimane
Parametri ERG
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale delle ampiezze di risposta misurate utilizzando l'elettroretinogramma (ERG)
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

InnoVec Biotherapeutics Inc.

Collaboratori

Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IVB102-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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