網膜色素変性症患者に対する新規遺伝子治療ZM-02の安全性・有効性試験 (MOON)
2026年3月25日 更新者：Zhongmou Therapeutics
網膜色素変性症におけるZM-02の安全性と有効性を評価するための前向き、用量漸増型、医師主導治験
この試験は、網膜色素変性症（RP）患者におけるZM-02の安全性と有効性を評価することを目的としています。
片側硝子体内注射（IVT）が被験者の研究眼に行われます。
調査の概要
詳細な説明
網膜色素変性症 (RP) は、最も一般的な遺伝性網膜疾患です。
RP の影響を受ける人は進行性の視覚障害を経験することが多く、法的に失明する可能性があります。
現在、確立された有効な臨床治療法はありません。
私たちは、原因となる変異に関係なく、RP患者を対象とした革新的なアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を開発しました。
RP患者8～12名が募集され、そのうちの6～9名には漸増用量のZM-02の片側硝子体内注射が1回行われ、2～3名には対照群として偽注射が行われる。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yin Shen
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Windy Zhou
- 電話番号：+86 18986214263
- メール：zmt@zmtherapeutics.com
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- 募集
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
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主任研究者：
- Wenbin Wei, PhD
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コンタクト：
- Yin Shen
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主任研究者：
- Laichun Lu, PhD
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コンタクト：
- Windy Zhou
- 電話番号：+86 18986214263
- メール：zmt@zmtherapeutics.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
以下の基準をすべて満たす患者を対象として選択できます。
- 臨床的に網膜色素変性症と診断されている
- 検査される目の視力は指数値よりも良くありませんが、反対側の目の視力は検査される目の視力よりも良くありません
- 被験者は指数値を超える視覚経験を持っています
- 被検眼のOCT検査では、楕円体領域の消失が観察されますが、網膜の内核層と神経線維層はまだ存在しています。
- 検査される目の屈折力は -6.00 D から +6.00 D の間です。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）やその他の急性および慢性感染症に感染していない
- インフォームド・コンセントフォーム（ICF）に自発的に署名し、年齢は18歳以上65歳以下であること
- 研究計画の実施を十分に理解し、協力することに同意できる
除外基準:
以下の除外基準のいずれかを満たす被験者は研究から除外されます。
- 妊娠中の女性、授乳中の女性、または投薬前後12ヶ月間の避妊に同意しない男性および女性の被験者
- 前房隅角が狭い被験者、または瞳孔拡張が禁忌となるその他の病状のある被験者
- コルチコステロイドにアレルギーのある被験者、プロトコールに記載されているコルチコステロイド治療に耐えられない被験者、または治療を禁忌とする活動性感染症を併発している被験者
- 全身疾患、その他の医学的疾患、精神疾患、または研究に対するその他の安全上の懸念がある被験者
- 緑内障および中枢神経系病変を含むがこれらに限定されない、視覚機能を変化させる可能性のある他の症状および/または疾患または状態を患っている被験者（軽度の白内障はこの制限には含まれません）
- 研究中の視力の評価を妨げたり、OCTなどの他の眼の評価を妨げたりする可能性のある眼疾患
- 腫瘍、代謝性疾患、免疫関連疾患など、臨床試験に影響を与える可能性のある疾患。
- スクリーニング前の過去3か月以内に大きな目の手術を受けた被験者
- 過去5年以内に悪性腫瘍の既往歴のある者
- 網膜剥離など、この研究に適さない他の網膜疾患を患っている被験者
- この研究を除く、他の疾患の免疫抑制治療を受けている、または受けている可能性のある患者
- 過去3ヶ月以内に本研究以外の臨床試験に参加した方
- 本研究以外で遺伝子治療を受けた被験者
- その他研究者が本研究への参加に不適当と判断した場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ1
低用量 ZM-02 単回注射による IVT 投与
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低用量のrAAV-PsCatCh2.0硝子体内注射
他の名前：
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実験的：グループ2
高用量 ZM-02 注射を 1 回 IVT 投与
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高用量のrAAV-PsCatCh2.0硝子体内注射
他の名前：
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偽コンパレータ：グループ3
偽IVT注射
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ZM-02の偽の硝子体内注射（実際の注射ではありません）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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有害事象（AE）とは、臨床試験の参加者に製品を投与した際に発生するあらゆる好ましくない医学的事象を指します。この事象は治療との因果関係を必要としません。 重篤な有害事象（SAE）とは、以下のいずれかに該当する、あらゆる用量で発生する好ましくない医学的事象を指します：死亡に至る；生命を脅かす（これは、事象発生時に患者が死亡の危険にさらされている事象を指し、仮にもっと重篤であれば死亡を引き起こしたかもしれない事象を指すものではありません）；重大または永続的な障害／能力喪失（ここで障害とは、人が通常の生活機能を遂行する能力の重大な混乱や損害を指します）；入院治療を必要とする、または既存の入院期間を延長する；先天性異常または出生異常；その他の医学的に重要な事象。 |
ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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被験者の眼圧（IOP）の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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IOPは眼内の流体圧力を指します。
IOPをモニタリングすることで、介入が危険なレベルまでIOPを誤って上昇させないことを保証します。
IOPは臨床的トノメトリーデバイスを使用して測定されます。
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ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MLMTレベル変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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マルチルミナンス・モビリティ・テスト（MLMT）は、視覚障害を持つ個人がさまざまな照明条件でどのように移動し、タスクを実行できるかを評価するために使用されます。
このテストは、網膜色素変性症やその他の遺伝性網膜ジストロフィーなど、夜間視力や光適応に影響を与える状態に特に適しています。
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ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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生活の質の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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Quality of Lifeは、治療前と治療後にVisual Function Questionnaire（VFQ-25）または他の類似のアンケートを使用して測定されます
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ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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最良矯正視力（BCVA）の変化
時間枠：ベースラインから第3日、第1週、第4週、第12週、第24週、第36週、第52週
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両眼のBCVAは、糖尿病網膜症早期治療研究（ETDRS）チャート、タンブリング「E」チャート、またはその他の利用可能な測定法を使用して評価されます。
このアプローチは、文字を認識できない被験者の視力検査を容易にするために選択されました。
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ベースラインから第3日、第1週、第4週、第12週、第24週、第36週、第52週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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色識別の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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色弁別検査は、標準照度レベル下で可視スペクトル全体における色相の知覚と識別能力を測定します。
これらの検査は、微細な空間的詳細に依存するのではなく、波長の微妙な違いを検出する視覚系の能力に挑戦します。この能力は、進行性網膜疾患でしばしば障害されます。
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ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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視野（VF）の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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視野はハンフリー視野計で評価され、VFI、MD、PSDの変化が分析されます。
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ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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眼底自家蛍光（FAF）の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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FAFは、網膜の機能にとって不可欠な網膜の健康状態に関する重要な情報を提供する非侵襲的イメージング技術です。
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ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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光干渉断層計（OCT）を用いた中心窩厚（CFT）の変化
時間枠：ベースラインから3日、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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中心窩厚（Central Foveal Thickness）は、黄斑の中心部である中心窩における網膜の厚さを指します。
CFTの変化は、黄斑浮腫、黄斑変性、中心性漿液性脈絡網膜症など、様々な網膜疾患を示す可能性があります。
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ベースラインから3日、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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光干渉断層計(OCT)を用いた中心窩網膜厚(CMT)の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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中心黄斑厚は、中心窩とその周辺の小さな領域を含む黄斑の厚さの測定です。
黄斑は中心視力と視力を担当しています。
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ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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眼底カラー写真を用いた眼底の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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眼底写真は、眼の変化を経時的に記録および監視するために使用されます。
網膜の状態を評価し、治療効果をモニタリングするために不可欠です。
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ベースラインから3日目、1週目、4週目、12週目、24週目、36週目、52週目
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MLCBTレベルの変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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マルチルミナンスチェスボードテスト（MLCBT）は、重度の視覚障害を持つ個人のために特別に設計された機能的視覚評価です。
テスト中、参加者は非常に暗い状態から明るい状態までの実世界環境をシミュレートする複数の照明レベルで提示される光ターゲットの方向を識別し、チェスボードパターンの障害物を回避するように求められます。
輝度レベル全体でのパフォーマンスを評価することにより、MLCBTは残存空間視覚とコントラスト依存の機能的向上の敏感な測定を提供し、従来の視力検査では捉えられない臨床的に有意な改善を検出することができます。
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ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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MLSDTレベルの変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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多輝度形状識別試験（MLSDT）は、異なる輝度レベルで高コントラストで提示される幾何学形状を認識する参加者の能力を測定することで、機能的視覚を評価します。
円、正方形、または三角形などの形状が一度に1つずつ表示され、参加者は各ターゲットを正しく識別しなければなりません。
日常生活環境を模倣するさまざまな光強度でパフォーマンスをテストすることで、MLSDTは空間知覚と物体認識の変化を鋭敏に捉えます。
これにより、従来の視力測定では意味のある機能的向上を反映できない重度の視力喪失を有する個人における治療関連の改善を評価する際に特に価値があります。
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ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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FST結果の変化
時間枠：ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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完全刺激テスト（FST）は、網膜から視覚皮質に至る視覚経路全体の機能的完全性を評価するための検査です。
網膜ジストロフィーや特定の神経眼科疾患を対象とする研究でよく用いられ、治療や介入の有効性を評価するために使用されることがあります。
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ベースラインから3日目、1週間、4週間、12週間、24週間、36週間、52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Wenbin Wei, PhD、Beijing Tongren Hospital, CMU
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月25日
一次修了 (推定)
2027年12月25日
研究の完了 (推定)
2028年12月25日
試験登録日
最初に提出
2024年2月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月27日
最初の投稿 (実際)
2024年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月25日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MOON-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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