Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti nové genové terapie ZM-02 pro pacienty s retinitis Pigmentosa (MOON)

25. března 2026 aktualizováno: Zhongmou Therapeutics

Prospektivní studie s eskalací dávky iniciovaná zkoušejícím k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ZM-02 u retinitis Pigmentosa

Tato studie je určena k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ZM-02 u pacientů s Retinitis pigmentosa (RP). Jednostranné intravitreální injekce (IVT) budou podávány do studijního oka subjektu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinitis pigmentosa (RP) je nejčastější dědičné onemocnění sítnice. Jedinci postižení RP často trpí progresivním zrakovým postižením, které potenciálně vede k právní slepotě. V současné době není k dispozici žádná zavedená účinná klinická léčba. Vyvinuli jsme inovativní genovou terapii založenou na adeno-asociovaných virech (AAV) pro jedince s RP, bez ohledu na jejich kauzativní mutace. Bude přijato osm až dvanáct subjektů s RP a šest až devět z nich dostane jednu jednostrannou intravitreální injekci ZM-02 ve stoupajících dávkách, zatímco dva až tři dostanou falešné injekce jako kontrolní skupina.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Yin Shen

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína
        • Nábor
        • Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wenbin Wei, PhD
        • Kontakt:
          • Yin Shen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laichun Lu, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Jako subjekty mohou být vybráni pacienti, kteří splňují všechna následující kritéria:

  1. Klinicky diagnostikována degenerace pigmentu sítnice
  2. Zrak testovaného oka není lepší než hodnota indexu, zatímco vidění opačného oka není lepší než vidění testovaného oka
  3. Subjekt měl vizuální zážitek nad hodnotou indexu
  4. Při OCT vyšetření testovaného oka je pozorováno vymizení elipsoidní zóny, ale vnitřní jaderná vrstva a vrstva nervových vláken sítnice jsou stále přítomny
  5. Refrakční síla testovaného oka je mezi -6,00 D a +6,00 D
  6. Není infikován virem lidské imunodeficience (HIV) a jinými akutními a chronickými infekčními chorobami
  7. Dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu (ICF) a věk není nižší než 18 let a není vyšší než 65 let
  8. Je schopen plně porozumět a souhlasit se spoluprací při implementaci výzkumného protokolu

Kritéria vyloučení:

Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií vyloučení, budou ze studie vyloučeny:

  1. Těhotné ženy, kojící ženy nebo muži a ženy, kteří nesouhlasí s antikoncepcí během 12 měsíců před a po léčbě
  2. Subjekty s úzkými úhly přední komory nebo jinými zdravotními stavy, které kontraindikují dilataci zornice
  3. Subjekty alergické na kortikosteroidy, které nejsou schopny tolerovat léčbu kortikosteroidy popsanou v protokolu, nebo mají aktivní 4. souběžné infekce, které léčbu kontraindikují
  4. Subjekty se systémovými chorobami nebo jinými zdravotními nebo duševními chorobami nebo jinými obavami o bezpečnost studie
  5. Subjekty s jinými symptomy a/nebo nemocemi nebo stavy, které mohou změnit zrakové funkce, včetně, ale bez omezení, glaukomu a lézí centrálního nervového systému (mírná katarakta není zahrnuta v tomto omezení)
  6. Oční onemocnění, která mohou interferovat s hodnocením zraku během studie a/nebo interferovat s jinými očními hodnoceními, jako je OCT
  7. Nemoci, které mohou ovlivnit klinickou studii, jako jsou nádory, metabolická onemocnění, onemocnění související s imunitou atd.
  8. Subjekty, které během posledních 3 měsíců před screeningem podstoupily velkou oční operaci
  9. Subjekty s anamnézou maligních nádorů během posledních 5 let
  10. Subjekty s jinými onemocněními sítnice, které nejsou vhodné pro tuto studii, jako je odchlípení sítnice
  11. Pacienti podstupující nebo potenciálně podstupující imunosupresivní léčbu jiných onemocnění, s výjimkou této studie
  12. Účast na jakýchkoli jiných klinických studiích než tato studie během posledních 3 měsíců
  13. Subjekty, které podstoupily genovou terapii mimo tuto studii
  14. Jiné důvody, které výzkumník považuje za nevhodné pro účast v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: skupina 1
IVT podání jedné nízké dávky injekce ZM-02
Lék: ZM-02-L
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreální injekce nízké dávky
Ostatní jména:
  • rAAV-PsCatCh2.0e
  • rAAV-PsCatCh2.0
Experimentální: skupina 2
IVT podání jedné vysoké dávky injekce ZM-02
Lék: ZM-02-H
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreální injekce vysoké dávky
Ostatní jména:
  • rAAV-PsCatCh2.0e
  • rAAV-PsCatCh2.0
Falešný srovnávač: skupina 3
Falešná IVT injekce
Postup: ZM-02-S
falešná intravitreální injekce ZM-02 (ne skutečná injekce)
Ostatní jména:
  • Falešná injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích událostí a závažných nežádoucích událostí
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.

Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka klinického vyšetření, kterému byl podán výrobek; událost nemusí mít příčinnou souvislost s léčbou.

Závažná nepříznivá událost (SAE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt při jakékoli dávce, který vede k následujícímu: Vede ke smrti; Je život ohrožující, což znamená událost, při které je pacient v době události ohrožen smrtí; neodkazuje na událost, která by hypoteticky mohla způsobit smrt, pokud by byla závažnější; Významné nebo trvalé postižení/neschopnost, kde postižení znamená vážné narušení a poškození schopnosti osoby vykonávat normální životní funkce; Vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; Vrozená anomálie nebo vada; Jiné lékařsky významné události.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Změny nitroočního tlaku (IOP) u subjektů
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
IOP označuje tlak tekutiny uvnitř oka. Monitorování IOP zajišťuje, že zásahy nezvýší IOP neúmyslně na nebezpečné úrovně. IOP bude měřeno pomocí klinického tonometrického zařízení.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny MLMT
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) slouží k vyhodnocení, jak dobře se osoby se zrakovým postižením dokážou orientovat a plnit úkoly za různých světelných podmínek. Tento test je zvláště relevantní pro stavy ovlivňující noční vidění nebo adaptaci na světlo, jako je retinitis pigmentosa nebo jiné formy dědičných dystrofií sítnice.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Změna kvality života
Časové okno: od výchozí hodnoty do dne 3, týdne 1, 4, 12, 24, 36, 52
Kvalita života bude měřena pomocí dotazníku Visual Function Questionnaire (VFQ-25) nebo jiných podobných dotazníků před léčbou a po ní
od výchozí hodnoty do dne 3, týdne 1, 4, 12, 24, 36, 52
Změna nejlepší korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Zraková ostrost obou očí bude hodnocena pomocí tabulky pro časnou léčbu diabetické retinopatie (ETDRS) nebo tabulky s rotujícími písmeny "E" nebo jiného dostupného měření. Tento přístup byl zvolen pro usnadnění testování zrakové ostrosti u subjektů, které nejsou schopny rozpoznat písmena.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v rozlišování barev
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1., 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Testování rozlišování barev měří schopnost jednotlivce vnímat a rozlišovat odstíny v celém viditelném spektru při standardní úrovni jasu. Namísto spoléhání se na jemné prostorové detaily tyto testy kladou nároky na vizuální systém, aby detekoval jemné rozdíly ve vlnové délce – schopnost, která je často narušena u pokročilého onemocnění sítnice.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1., 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Změna zorného pole (VF)
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Zorné pole bude hodnoceno pomocí Humphrey perimetrie, budou analyzovány změny VFI, MD a PSD.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Změna autofluorescence fundu (FAF)
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
FAF je neinvazivní zobrazovací technika, která poskytuje klíčové informace o zdraví sítnice, což je zásadní pro fungování sítnice.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Změna centrální foveální tloušťky (CFT) pomocí optické koherentní tomografie (OCT)
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Centrální tloušťka fovey označuje tloušťku sítnice ve fovei, centrální části makuly. Změny v CFT mohou naznačovat různé stavy sítnice, včetně makulárního edému, makulární degenerace a centrální serózní retinopatie.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52.
Změna centrální tloušťky makuly (CMT) pomocí optické koherentní tomografie (OCT)
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Centrální tloušťka makuly je měření tloušťky makuly, která zahrnuje foveu a malou okolní oblast. Makula je zodpovědná za centrální vidění a zrakovou ostrost.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Změny na očním pozadí pomocí barevné fotografie očního pozadí
Časové okno: výchozí stav do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Fotografie fundu slouží k dokumentaci a sledování změn oka v čase. Je zásadní pro posouzení stavu sítnice a monitorování účinků léčby.
výchozí stav do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Změna hladiny MLCBT
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36. a 52. týdne
Test šachovnice s více úrovněmi jasu (MLCBT) je funkční hodnocení zraku speciálně navržené pro osoby se závažným zrakovým postižením. Během testu jsou účastníci požádáni, aby identifikovali orientaci světelného cíle a vyhnuli se překážkám ve vzoru šachovnice prezentovaným pod více úrovněmi osvětlení, které simulují reálné prostředí, od velmi slabého až po jasné světelné podmínky. Hodnocením výkonu napříč úrovněmi jasu poskytuje MLCBT citlivé měření zbytkového prostorového vidění a funkčních zisků závislých na kontrastu, což umožňuje detekci klinicky významných zlepšení, která nejsou zachycena konvenčním testováním zrakové ostrosti.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36. a 52. týdne
Změna úrovně MLSDT
Časové okno: výchozí hodnota ke dni 3, týden 1, 4, 12, 24, 36, 52
Test rozlišování tvarů při více úrovních jasu (MLSDT) hodnotí funkční zrak měřením schopnosti účastníka rozpoznat geometrické tvary prezentované při vysokém kontrastu pod různými úrovněmi jasu. Tvary jako kruhy, čtverce nebo trojúhelníky jsou zobrazovány jednotlivě a účastník musí každý cíl správně identifikovat. Testováním výkonu v rozsahu světelných intenzit napodobujících běžné prostředí citlivě zachycuje změny v prostorovém vnímání a rozpoznávání objektů. To ho činí zvláště cenným pro hodnocení léčbou souvisejících zlepšení u osob s těžkou ztrátou zraku, kde tradiční metriky zrakové ostrosti nemusí odrážet smysluplné funkční zisky.
výchozí hodnota ke dni 3, týden 1, 4, 12, 24, 36, 52
Změna výsledku FST
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52. týdne
Test plného stimulu (FST) je test, který posuzuje funkční integritu celé zrakové dráhy od sítnice po zrakovou kůru. Často používaný ve studiích týkajících se dystrofií sítnice nebo určitých neuro-oftalmologických stavů, FST může být použit k posouzení účinnosti léčby nebo zásahu.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 1. týdne, 4., 12., 24., 36., 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zhongmou Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MOON-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Klinické studie na ZM-02-L

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit