Studio sulla sicurezza e sull'efficacia della nuova terapia genica ZM-02 per pazienti con retinite pigmentosa (MOON)

Criterio di inclusione:

Possono essere selezionati come soggetti i pazienti che soddisfano tutti i seguenti criteri:

1. Diagnosi clinica di degenerazione del pigmento retinico
2. La visione dell'occhio sottoposto a test non è migliore del valore dell'indice, mentre la visione dell'occhio opposto non è migliore di quella dell'occhio testato
3. Il soggetto ha avuto un'esperienza visiva superiore al valore dell'indice
4. Nell'esame OCT dell'occhio esaminato si osserva la scomparsa della zona ellissoidale, ma sono ancora presenti lo strato nucleare interno e lo strato di fibre nervose della retina
5. Il potere rifrattivo dell'occhio testato è compreso tra -6,00 D e +6,00 D
6. Non infetto dal virus dell’immunodeficienza umana (HIV) e da altre malattie infettive acute e croniche
7. Firmare volontariamente un modulo di consenso informato (ICF) e l'età non è inferiore a 18 anni e non superiore a 65 anni
8. In grado di comprendere appieno e accettare di collaborare all'attuazione del protocollo di ricerca

Criteri di esclusione:

Saranno esclusi dallo studio i soggetti che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione:

1. Donne incinte, donne che allattano o soggetti maschili e femminili che non accettano la contraccezione durante i 12 mesi precedenti e successivi al trattamento
2. Soggetti con angoli stretti della camera anteriore o qualsiasi altra condizione medica che controindica la dilatazione della pupilla
3. Soggetti allergici ai corticosteroidi, che non tollerano il trattamento con corticosteroidi descritto nel protocollo o che hanno infezioni attive 4. concomitanti che controindicano il trattamento
4. Soggetti con malattie sistemiche o altre malattie mediche o mentali o altri problemi di sicurezza per lo studio
5. Soggetti con altri sintomi e/o malattie o condizioni che possono alterare la funzione visiva, inclusi ma non limitati a glaucoma e lesioni del sistema nervoso centrale (la cataratta lieve non è inclusa in questa restrizione)
6. Patologie dell'occhio che possono interferire con la valutazione della vista durante lo studio e/o interferire con altre valutazioni oculari come l'OCT
7. Malattie che possono influenzare la sperimentazione clinica, come tumori, malattie metaboliche, malattie immuno-correlate, ecc.
8. Soggetti che hanno subito un intervento chirurgico oculare importante negli ultimi 3 mesi prima dello screening
9. Soggetti con una storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
10. Soggetti con altre malattie della retina non idonei per questo studio, come il distacco della retina
11. Pazienti sottoposti o potenzialmente sottoposti a trattamento immunosoppressivo per altre malattie, escluso questo studio
12. Partecipazione a studi clinici diversi da questo studio negli ultimi 3 mesi
13. Soggetti che hanno ricevuto terapia genica al di fuori di questo studio
14. Altri motivi ritenuti dal ricercatore inidonei alla partecipazione a questo studio