Исследование безопасности и эффективности новой генной терапии ZM-02 для пациентов с пигментным ретинитом (MOON)
25 марта 2026 г. обновлено: Zhongmou Therapeutics
Проспективное исследование с увеличением дозы, инициированное исследователем для оценки безопасности и эффективности ZM-02 при пигментном ретините
Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности ZM-02 у пациентов с пигментным ретинитом (РП).
В исследуемый глаз будут сделаны односторонние интравитреальные инъекции (ИВТ).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пигментный ретинит (РП) — наиболее распространенное наследственное заболевание сетчатки.
У людей, страдающих РП, часто наблюдаются прогрессирующие нарушения зрения, что потенциально может привести к юридической слепоте.
В настоящее время не существует установленного эффективного клинического лечения.
Мы разработали инновационную генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (ААВ) для людей с РП, независимо от их причинных мутаций.
Будет набрано от восьми до двенадцати субъектов с РП, и от шести до девяти из них будет проведена однократная односторонняя интравитреальная инъекция ZM-02 в возрастающих дозах, а от двух до трех будут получены ложные инъекции в качестве контрольной группы.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Yin Shen
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Windy Zhou
- Номер телефона: +86 18986214263
- Электронная почта: zmt@zmtherapeutics.com
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай
- Рекрутинг
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Главный следователь:
- Wenbin Wei, PhD
-
Контакт:
- Yin Shen
-
Главный следователь:
- Laichun Lu, PhD
-
Контакт:
- Windy Zhou
- Номер телефона: +86 18986214263
- Электронная почта: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
В качестве субъектов могут быть выбраны пациенты, соответствующие всем следующим критериям:
- Клинически диагностирована пигментная дегенерация сетчатки.
- Зрение испытуемого глаза не лучше значения индекса, а зрение противоположного глаза не лучше, чем у испытуемого глаза.
- Субъект имел визуальный опыт выше значения индекса.
- При ОКТ-исследовании испытуемого глаза наблюдается исчезновение зоны эллипсоида, но внутренний ядерный слой и слой нервных волокон сетчатки сохраняются.
- Преломляющая сила испытуемого глаза составляет от -6,00 Д до +6,00 Д.
- Не инфицированы вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) и другими острыми и хроническими инфекционными заболеваниями.
- Добровольно подписать форму информированного согласия (ICF), возраст не менее 18 и не более 65 лет.
- Способен полностью понять и согласиться сотрудничать при реализации протокола исследования.
Критерий исключения:
Субъекты, соответствующие любому из следующих критериев исключения, будут исключены из исследования:
- Беременные женщины, кормящие женщины или субъекты мужского и женского пола, которые не согласны на контрацепцию в течение 12 месяцев до и после лечения.
- Субъекты с узкими углами передней камеры или любыми другими заболеваниями, которые противопоказаны к расширению зрачков.
- Субъекты с аллергией на кортикостероиды, которые не могут переносить лечение кортикостероидами, описанное в протоколе, или имеют активные 4. сопутствующие инфекции, которые противопоказаны к лечению.
- Субъекты с системными заболеваниями или другими медицинскими или психическими заболеваниями или другими проблемами безопасности для исследования.
- Субъекты с другими симптомами и/или заболеваниями или состояниями, которые могут изменить зрительную функцию, включая, помимо прочего, глаукому и поражения центральной нервной системы (легкая катаракта не включена в это ограничение).
- Заболевания глаз, которые могут помешать оценке зрения во время исследования и/или помешать другим офтальмологическим исследованиям, таким как ОКТ.
- Заболевания, которые могут повлиять на клиническое исследование, такие как опухоли, метаболические, иммунные заболевания и т. д.
- Субъекты, перенесшие серьезную операцию на глазах в течение последних 3 месяцев до скрининга.
- Субъекты со злокачественными опухолями в анамнезе в течение последних 5 лет.
- Субъекты с другими заболеваниями сетчатки, не подходящими для этого исследования, такими как отслойка сетчатки.
- Пациенты, проходящие или потенциально проходящие иммуносупрессивное лечение по поводу других заболеваний, исключая это исследование.
- Участие в любых клинических исследованиях, кроме данного исследования, в течение последних 3 месяцев.
- Субъекты, получившие генную терапию вне данного исследования.
- Другие причины, которые исследователь считает неподходящими для участия в данном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: группа 1
Введение IVT однократной инъекции низкой дозы ZM-02.
|
rAAV-PsCatCh2.0 интравитреальная инъекция низкой дозы
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: группа 2
Введение IVT однократной инъекции высокой дозы ZM-02.
|
Интравитреальное введение высокой дозы rAAV-PsCatCh2.0
Другие имена:
|
|
Фальшивый компаратор: группа 3
Ложная инъекция IVT
|
имитация интравитреальной инъекции ZM-02 (не фактическая инъекция)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие, возникающее у участника клинического исследования, которому вводится продукт; событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением. Серьёзное нежелательное явление (СНЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие при любой дозе, приводящее к следующему: Заканчивается смертельным исходом; Угрожает жизни, относится к событию, при котором пациент находится в опасности смерти в момент события; не относится к событию, которое гипотетически могло бы привести к смерти, если бы было более серьёзным; Значительная или постоянная инвалидность/нетрудоспособность, где инвалидность означает серьёзное нарушение и ущерб способности человека выполнять нормальные жизненные функции; Требует госпитализации или продления существующей госпитализации; Врождённая аномалия или порок развития; Другие события, имеющие важное медицинское значение. |
с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Изменения внутриглазного давления (ВГД) у пациентов
Временное ограничение: от исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52 недель
|
ВГД обозначает внутриглазное давление.
Мониторинг ВГД гарантирует, что вмешательства не приведут к непреднамеренному повышению ВГД до опасных уровней.
ВГД будет измеряться с помощью клинического тонометра.
|
от исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня MLMT
Временное ограничение: от исходного уровня до 3 дня, 1, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
Многоуровневый тест мобильности при разной освещенности (MLMT) используется для оценки того, насколько хорошо люди с нарушениями зрения могут ориентироваться и выполнять задачи при различных условиях освещения.
Этот тест особенно актуален при состояниях, влияющих на ночное зрение или адаптацию к свету, таких как пигментный ретинит или другие формы наследственных дистрофий сетчатки.
|
от исходного уровня до 3 дня, 1, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
|
Изменение качества жизни
Временное ограничение: с исходного уровня до 3-го дня, 1-й, 4-й, 12-й, 24-й, 36-й и 52-й недели
|
Качество жизни будет измеряться с помощью Визуального Функционального Опросника (VFQ-25) или других аналогичных опросников до и после лечения
|
с исходного уровня до 3-го дня, 1-й, 4-й, 12-й, 24-й, 36-й и 52-й недели
|
|
Изменение наилучшей корригированной остроты зрения (НКОЗ)
Временное ограничение: от исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
Острота зрения по системе BCVA обоих глаз будет оцениваться с использованием таблицы раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS), таблицы с оптотипами в виде переворачивающейся буквы «E» или других доступных методов измерения.
Данный подход был выбран для облегчения тестирования остроты зрения у пациентов, которые не могут распознавать буквы.
|
от исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение цветоразличения
Временное ограничение: с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52 недель
|
Тестирование цветового различения оценивает способность человека воспринимать и различать оттенки в видимом спектре при стандартном уровне освещённости.
Вместо использования мелких пространственных деталей эти тесты проверяют способность зрительной системы обнаруживать тонкие различия в длине волны — способность, которая часто нарушается при прогрессирующих заболеваниях сетчатки.
|
с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52 недель
|
|
Изменение поля зрения (ПЗ)
Временное ограничение: с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
Визуальное поле будет оценено с помощью периметрии Хамфри, изменения VFI, MD, PSD будут проанализированы.
|
с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
|
Изменение аутофлуоресценции глазного дна (АФГД)
Временное ограничение: с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
FAF - это неинвазивная методика визуализации, которая предоставляет важную информацию о состоянии сетчатки, что имеет жизненно важное значение для её функционирования.
|
с исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Изменение центральной толщины фовеолы (CTФ) с использованием Оптической Когерентной Томографии (ОКТ)
Временное ограничение: от исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
Толщина центральной фовеолы относится к толщине сетчатки в области фовеа, центральной части макулы.
Изменения ТЦФ могут указывать на различные состояния сетчатки, включая макулярный отек, макулярную дегенерацию и центральную серозную ретинопатию.
|
от исходного уровня до 3 дня, 1 недели, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Изменение центральной толщины макулы (ЦТМ) с использованием оптической когерентной томографии (ОКТ)
Временное ограничение: с исходного уровня до дня 3, недели 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Толщина центральной макулы — это измерение толщины макулы, которая включает в себя фовеа и небольшую окружающую область.
Макула отвечает за центральное зрение и остроту зрения.
|
с исходного уровня до дня 3, недели 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Изменения глазного дна с помощью цветной фотографии глазного дна
Временное ограничение: от исходного уровня до 3 дня, 1, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
Фотография глазного дна используется для документирования и мониторинга изменений в глазу с течением времени.
Это жизненно важно для оценки состояния сетчатки и мониторинга эффектов лечения.
|
от исходного уровня до 3 дня, 1, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
|
Изменение уровня MLCBT
Временное ограничение: от исходного уровня до 3-го дня, 1-й, 4-й, 12-й, 24-й, 36-й и 52-й недели
|
Тест многоуровневой освещённости шахматной доски (MLCBT) — это функциональная оценка зрения, специально разработанная для лиц с тяжёлыми нарушениями зрения.
В ходе теста участникам предлагается определить ориентацию световой мишени и избегать препятствий в виде шахматного узора, предъявляемых при нескольких уровнях освещённости, имитирующих реальные условия — от очень тусклого до яркого света.
Оценивая результаты по уровням яркости, MLCBT обеспечивает чувствительное измерение остаточного пространственного зрения и функциональных улучшений, зависящих от контраста, что позволяет выявить клинически значимые улучшения, которые не фиксируются при стандартном тестировании остроты зрения.
|
от исходного уровня до 3-го дня, 1-й, 4-й, 12-й, 24-й, 36-й и 52-й недели
|
|
Изменение уровня MLSDT
Временное ограничение: от исходного уровня до 3-го дня, 1-й, 4-й, 12-й, 24-й, 36-й и 52-й недели
|
Тест на различение форм при множественной освещенности (MLSDT) оценивает функциональное зрение путем измерения способности участника распознавать геометрические формы, представленные с высокой контрастностью при различных уровнях освещенности.
Такие формы, как круги, квадраты или треугольники, показываются по одной, и участник должен правильно идентифицировать каждую цель.
Тестируя производительность в диапазоне интенсивностей света, имитирующих повседневные условия, MLSDT точно фиксирует изменения в пространственном восприятии и распознавании объектов.
Это делает его особенно ценным для оценки улучшений, связанных с лечением, у людей с глубокой потерей зрения, где традиционные показатели остроты зрения могут не отражать значительные функциональные достижения.
|
от исходного уровня до 3-го дня, 1-й, 4-й, 12-й, 24-й, 36-й и 52-й недели
|
|
Изменение результата FST
Временное ограничение: исходный уровень до 3 дня, 1, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
Тест полного стимула (FST) — это тест для оценки функциональной целостности всего зрительного пути, от сетчатки до зрительной коры.
Часто используемый в исследованиях, связанных с дистрофиями сетчатки или определенными нейроофтальмологическими состояниями, FST может применяться для оценки эффективности лечения или вмешательства. |
исходный уровень до 3 дня, 1, 4, 12, 24, 36, 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 февраля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
25 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
25 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MOON-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .