新型基因疗法ZM-02治疗色素性视网膜炎的安全性和有效性研究 (MOON)
2026年3月25日 更新者：Zhongmou Therapeutics
研究人员发起前瞻性、剂量递增试验，评估 ZM-02 在色素性视网膜炎中的安全性和有效性
该试验旨在评估 ZM-02 在色素性视网膜炎 (RP) 患者中的安全性和有效性。
将向受试者的研究眼进行单侧玻璃体内注射（IVT）。
研究概览
详细说明
色素性视网膜炎（RP）是最常见的遗传性视网膜疾病。
受 RP 影响的个人经常会出现进行性视力障碍，可能导致法定失明。
目前尚无有效的临床治疗方法。
我们为 RP 患者开发了一种基于腺相关病毒 (AAV) 的创新基因疗法，无论其致病突变如何。
将招募 8 至 12 名 RP 受试者，其中 6 至 9 名将接受 ZM-02 单侧玻璃体内注射（剂量递增），而 2 至 3 名受试者作为对照组接受假注射。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yin Shen
研究联系人备份
- 姓名：Windy Zhou
- 电话号码：+86 18986214263
- 邮箱：zmt@zmtherapeutics.com
学习地点
-
-
Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- 招聘中
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
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首席研究员：
- Wenbin Wei, PhD
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接触：
- Yin Shen
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首席研究员：
- Laichun Lu, PhD
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接触：
- Windy Zhou
- 电话号码：+86 18986214263
- 邮箱：zmt@zmtherapeutics.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
满足以下所有标准的患者可以被选为受试者：
- 临床诊断为视网膜色素变性
- 被测眼的视力不优于指标值，而对侧眼的视力不优于被测眼的视力
- 受试者有过高于指数值的视觉体验
- 被测眼OCT检查中，观察到椭圆体区消失，但视网膜内核层和神经纤维层仍然存在
- 被测眼的屈光力在-6.00D至+6.00D之间
- 未感染人类免疫缺陷病毒（HIV）及其他急、慢性传染病
- 自愿签署知情同意书（ICF），且年龄不低于18岁且不超过65岁
- 能够充分理解并同意配合研究方案的实施
排除标准：
符合以下任何一项排除标准的受试者将被排除在研究之外：
- 孕妇、哺乳期妇女或服药前后12个月内不同意避孕的男女受试者
- 前房角狭窄或任何其他不适合散瞳的医疗状况的受试者
- 4. 对皮质类固醇过敏，无法耐受方案中描述的皮质类固醇治疗，或患有禁忌治疗的活动性并发感染的受试者
- 患有全身性疾病或其他医学或精神疾病或其他研究安全问题的受试者
- 患有其他症状和/或可能改变视觉功能的疾病或状况的受试者，包括但不限于青光眼和中枢神经系统病变（轻度白内障不包括在本限制范围内）
- 可能干扰研究期间视力评估和/或干扰其他眼部评估（例如 OCT）的眼部疾病
- 可能影响临床试验的疾病，如肿瘤、代谢、免疫相关疾病等。
- 筛选前最近 3 个月内接受过大型眼科手术的受试者
- 近5年内有恶性肿瘤病史的受试者
- 患有其他不适合本研究的视网膜疾病的受试者，例如视网膜脱离
- 正在接受或可能正在接受其他疾病免疫抑制治疗的患者，不包括本研究
- 过去3个月内参加过本研究以外的任何临床试验
- 在本研究之外接受过基因治疗的受试者
- 研究者认为不适合参加本研究的其他原因
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第1组
单次低剂量 ZM-02 注射的 IVT 给药
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rAAV-PsCatCh2.0低剂量玻璃体内注射
其他名称：
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实验性的：第2组
单次高剂量 ZM-02 注射液的 IVT 给药
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rAAV-PsCatCh2.0玻璃体腔注射大剂量
其他名称：
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假比较器：第3组
假IVT注射
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ZM-02 玻璃体内假注射（非实际注射）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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不良事件（AE）是指临床研究受试者接受产品后发生的任何不良医学事件；该事件不一定与治疗有因果关系。 严重不良事件（SAE）是指任何剂量下发生的、导致以下情况的不良医学事件：导致死亡；危及生命（指事件发生时患者面临死亡风险的事件，不指假设性更严重时可能导致死亡的事件）；导致显著或永久性残疾/功能丧失（残疾指严重破坏和损害个人执行正常生活功能的能力）；需要住院治疗或延长现有住院时间；先天性异常或出生缺陷；其他医学上重要的事件。 |
基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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受试者眼内压（IOP）的变化
大体时间：从基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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IOP指的是眼内液体的压力。
监测IOP可确保干预措施不会无意中将IOP升高至危险水平。
IOP将使用临床眼压测量设备进行测量。
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从基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MLMT水平变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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多亮度移动测试（MLMT）用于评估视觉障碍者在不同光照条件下的导航和任务执行能力。
该测试特别适用于影响夜间视力或光适应的病症，例如视网膜色素变性或其他形式的遗传性视网膜营养不良。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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生活质量的变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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生活质量将在治疗前后使用视觉功能问卷（VFQ-25）或其他类似问卷进行测量
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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最佳矫正视力（BCVA）变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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将使用糖尿病视网膜病变早期治疗研究（ETDRS）视力表、翻转“E”视力表或其他可用测量方法评估双眼的最佳矫正视力（BCVA）。
选择此方法是为了便于对无法识别字母的受试者进行视力测试。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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颜色辨别能力变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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颜色辨别测试测量个体在标准亮度水平下感知和区分可见光谱中色调的能力。
这些测试并非依赖精细的空间细节，而是挑战视觉系统检测波长细微差异的能力——这种能力在晚期视网膜疾病中常常受损。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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视野（VF）变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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视野将通过Humphrey视野计进行评估，并分析VFI、MD、PSD的变化。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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眼底自发荧光（FAF）的变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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FAF是一种非侵入性成像技术，可为视网膜健康提供关键信息，这对于视网膜功能至关重要。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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使用光学相干断层扫描（OCT）测量的中央凹中心厚度（CFT）变化
大体时间：基线至第3天，第1周，第4周，第12周，第24周，第36周，第52周
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中央凹中心厚度是指黄斑中央区域——中央凹处的视网膜厚度。
CFT的变化可能提示多种视网膜疾病，包括黄斑水肿、黄斑变性和中心性浆液性脉络膜视网膜病变。
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基线至第3天，第1周，第4周，第12周，第24周，第36周，第52周
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使用光学相干断层扫描（OCT）测量的中心黄斑厚度（CMT）变化
大体时间：从基线到第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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中央黄斑厚度是对黄斑厚度的测量，包括中央凹及其周围小区域。
黄斑负责中央视力和视觉敏锐度。
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从基线到第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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使用眼底彩色照相的眼底变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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眼底摄影用于记录和监测眼睛随时间的变化。
它对于评估视网膜状况和监测治疗效果至关重要。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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MLCBT水平的变化
大体时间：从基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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多亮度棋盘测试（MLCBT）是一种专门为严重视力障碍者设计的功能性视力评估。
在测试过程中，参与者需要在模拟真实环境（从极暗到明亮）的多种光照水平下，识别光靶的朝向并避开棋盘图案障碍物。
通过评估不同亮度层级的测试表现，MLCBT能够灵敏地测量残余空间视力和对比度依赖的功能增益，从而检测出常规视力测试无法捕捉的、具有临床意义的改善。
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从基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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MLSDT水平变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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多亮度形状辨别测试（MLSDT）通过测量参与者在不同亮度水平下识别高对比度几何形状的能力来评估功能性视力。
一次显示一个形状（如圆形、正方形或三角形），参与者必须正确识别每个目标。
通过模拟日常环境的一系列光强度测试表现，MLSDT能够灵敏地捕捉空间感知和物体识别的变化。
这使得它在评估严重视力丧失患者治疗相关改善方面特别有价值，因为传统的视力指标可能无法反映有意义的功能性改善。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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FST结果变化
大体时间：基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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全刺激测试（FST）是一种评估整个视觉通路功能完整性的测试，从视网膜到视皮层。
它常用于涉及视网膜营养不良或某些神经眼科疾病的研究，FST可用于评估治疗或干预措施的效果。
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基线至第3天、第1周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wenbin Wei, PhD、Beijing Tongren Hospital, CMU
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月25日
初级完成 (估计的)
2027年12月25日
研究完成 (估计的)
2028年12月25日
研究注册日期
首次提交
2024年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月27日
首次发布 (实际的)
2024年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月25日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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