新型基因疗法ZM-02治疗色素性视网膜炎的安全性和有效性研究 (ZM-02)
2024年2月27日 更新者：Zhongmou Therapeutics
研究人员发起前瞻性、剂量递增试验，评估 ZM-02 在色素性视网膜炎中的安全性和有效性
该试验旨在评估 ZM-02 在色素性视网膜炎 (RP) 患者中的安全性和有效性。
将向受试者的研究眼进行单侧玻璃体内注射（IVT）。
研究概览
详细说明
色素性视网膜炎（RP）是最常见的遗传性视网膜疾病。
受 RP 影响的个人经常会出现进行性视力障碍，可能导致法定失明。
目前尚无有效的临床治疗方法。
我们为 RP 患者开发了一种基于腺相关病毒 (AAV) 的创新基因疗法，无论其致病突变如何。
将招募 8 至 12 名 RP 受试者，其中 6 至 9 名将接受 ZM-02 单侧玻璃体内注射（剂量递增），而 2 至 3 名受试者作为对照组接受假注射。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Pei Cao
- 电话号码：+86 18707134160
- 邮箱：zmt@simbaeye.com
研究联系人备份
- 姓名：Yin Shen
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
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接触：
- Pei Cao
- 电话号码：+86 18707134160
- 邮箱：zmt@simbaeye.com
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首席研究员：
- Wenbin Wei, PhD
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接触：
- Yin Shen
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首席研究员：
- Laichun Lu, PhD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
满足以下所有标准的患者可以被选为受试者：
- 临床诊断为视网膜色素变性
- 被测眼的视力不优于指标值，而对侧眼的视力不优于被测眼的视力
- 受试者有过高于指数值的视觉体验
- 被测眼OCT检查中，观察到椭圆体区消失，但视网膜内核层和神经纤维层仍然存在
- 被测眼的屈光力在-6.00D至+6.00D之间
- 未感染人类免疫缺陷病毒（HIV）及其他急、慢性传染病
- 自愿签署知情同意书（ICF），且年龄不低于18岁且不超过65岁
- 能够充分理解并同意配合研究方案的实施
排除标准：
符合以下任何一项排除标准的受试者将被排除在研究之外：
- 孕妇、哺乳期妇女或服药前后12个月内不同意避孕的男女受试者
- 前房角狭窄或任何其他不适合散瞳的医疗状况的受试者
- 4. 对皮质类固醇过敏，无法耐受方案中描述的皮质类固醇治疗，或患有禁忌治疗的活动性并发感染的受试者
- 患有全身性疾病或其他医学或精神疾病或其他研究安全问题的受试者
- 患有其他症状和/或可能改变视觉功能的疾病或状况的受试者，包括但不限于青光眼和中枢神经系统病变（轻度白内障不包括在本限制范围内）
- 可能干扰研究期间视力评估和/或干扰其他眼部评估（例如 OCT）的眼部疾病
- 可能影响临床试验的疾病，如肿瘤、代谢、免疫相关疾病等。
- 筛选前最近 3 个月内接受过大型眼科手术的受试者
- 近5年内有恶性肿瘤病史的受试者
- 患有其他不适合本研究的视网膜疾病的受试者，例如视网膜脱离
- 正在接受或可能正在接受其他疾病免疫抑制治疗的患者，不包括本研究
- 过去3个月内参加过本研究以外的任何临床试验
- 在本研究之外接受过基因治疗的受试者
- 研究者认为不适合参加本研究的其他原因
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第1组
单次低剂量 ZM-02 注射的 IVT 给药
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rAAV-PsCatCh2.0低剂量玻璃体内注射
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实验性的：第2组
单次高剂量 ZM-02 注射液的 IVT 给药
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rAAV-PsCatCh2.0玻璃体腔注射大剂量
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假比较器：第3组
假IVT注射
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ZM-02 玻璃体内假注射（非实际注射）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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不良事件 (AE) 是指在服用产品的临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件；该事件不需要与治疗有因果关系。 严重不良事件 (SAE) 是指在任何剂量下发生的任何不良医疗事件，导致以下结果： 导致死亡；危及生命，是指事件发生时患者有死亡风险的事件；它并不指假设如果更严重的话可能会导致死亡的事件；严重或永久性残疾/丧失工作能力，其中残疾是指一个人执行正常生活功能的能力受到严重干扰和损害；需要住院治疗或延长现有住院时间；先天性异常或出生缺陷；其他医学上重要的事件。 |
基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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受试者眼压 (IOP) 的变化
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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IOP 是指眼睛内部的液体压力。
监测眼压可确保干预措施不会无意中使眼压升高至危险水平。
眼压将使用临床眼压测量装置进行测量。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FST结果的变化
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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完全刺激测试 (FST) 是一项评估从视网膜到视觉皮层的整个视觉通路功能完整性的测试。
FST 通常用于涉及视网膜营养不良或某些神经眼科疾病的研究，可用于评估治疗或干预的效果。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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MLMT 级别变更
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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多亮度移动性测试 (MLMT) 用于评估视力障碍人士在不同照明条件下导航和执行任务的能力。
该测试特别适用于影响夜视或光适应的疾病，例如色素性视网膜炎或其他形式的遗传性视网膜营养不良。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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生活质量的改变
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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治疗前后将使用视功能问卷 (VFQ-25) 或其他类似问卷来衡量生活质量
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳矫正视力 (BCVA) 的变化
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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将使用糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 图或翻转“E”图或其他可用测量值来评估双眼的 BCVA。
选择这种方法是为了方便对无法识别字母的受试者进行视敏度测试。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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视野变化 (VF)
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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将通过 Humphrey 视野计评估视野，分析 VFI、MD、PSD 的变化。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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眼底自发荧光 (FAF) 的变化
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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FAF 是一种非侵入性成像技术，可提供有关视网膜健康的重要信息，这对视网膜的功能至关重要。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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使用光学相干断层扫描 (OCT) 改变中央凹厚度 (CFT)
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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中央凹厚度是指黄斑中心凹处视网膜的厚度。
CFT 的变化可以表明各种视网膜状况，包括黄斑水肿、黄斑变性和中心性浆液性视网膜病变。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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使用光学相干断层扫描 (OCT) 改变中央黄斑厚度 (CMT)
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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黄斑中心厚度是黄斑厚度的测量值，包括中央凹和周围的小区域。
黄斑负责中央视力和视力。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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使用眼底彩色摄影观察眼底的变化
大体时间：基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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眼底摄影用于记录和监测眼睛随时间的变化。
它对于评估视网膜状况和监测治疗效果至关重要。
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基线至第 3 天、第 1、4、16、24、36、52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wenbin Wei, PhD、Beijing Tongren Hospital, CMU
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年2月25日
初级完成 (估计的)
2027年12月25日
研究完成 (估计的)
2028年12月25日
研究注册日期
首次提交
2024年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月27日
首次发布 (估计的)
2024年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月27日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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ZM-02-L的临床试验
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.Tigermed Consulting Co., Ltd招聘中
-
Tceleron Therapeutics, Inc.终止
-
Translational Research Center for Medical Innovation...终止