Uuden geeniterapian ZM-02 turvallisuus- ja tehokkuustutkimus retinitis pigmentosa -potilaille (MOON)
keskiviikko 25. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Zhongmou Therapeutics
Tuleva, annosta suurentava, tutkijan aloittama tutkimus ZM-02:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi retinitis Pigmentosassa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ZM-02:n turvallisuutta ja tehoa Retinitis pigmentosa (RP) -potilailla.
Yksipuoliset lasiaisensisäiset injektiot (IVT) annetaan potilaan tutkimussilmään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Retinitis pigmentosa (RP) on yleisin perinnöllinen verkkokalvon sairaus.
RP:stä kärsivillä henkilöillä on usein etenevää näkövammaa, mikä voi johtaa lailliseen sokeuteen.
Tällä hetkellä ei ole olemassa vakiintunutta tehokasta kliinistä hoitoa.
Kehitimme innovatiivisen adeno-associated virus (AAV) -pohjaisen geeniterapian yksilöille, joilla on RP, riippumatta heidän aiheuttavista mutaatioistaan.
Kahdeksasta kahteentoista RP-potilasta rekrytoidaan ja heistä kuudesta yhdeksään saa yhden yksipuolisen lasiaisensisäisen ZM-02-injektion nousevina annoksina, kun taas kahdesta kolmeen saa valeruiskeen kontrolliryhmänä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yin Shen
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Windy Zhou
- Puhelinnumero: +86 18986214263
- Sähköposti: zmt@zmtherapeutics.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina
- Rekrytointi
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Päätutkija:
- Wenbin Wei, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Yin Shen
-
Päätutkija:
- Laichun Lu, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Windy Zhou
- Puhelinnumero: +86 18986214263
- Sähköposti: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaiksi voidaan valita potilaat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit:
- Kliinisesti diagnosoitu verkkokalvon pigmentin rappeuma
- Testattavan silmän näkö ei ole parempi kuin indeksiarvo, kun taas vastakkaisen silmän näkö ei ole parempi kuin testattavan silmän
- Koehenkilöllä on ollut visuaalista kokemusta indeksiarvon yläpuolella
- Tutkitun silmän OCT-tutkimuksessa havaitaan ellipsoidivyöhykkeen katoamista, mutta verkkokalvon sisäinen ydinkerros ja hermosäikekerros ovat edelleen läsnä
- Testatun silmän taittovoima on välillä -6,00 D ja +6,00 D
- Ei ole infektoitunut ihmisen immuunikatoviruksella (HIV) eikä muilla akuuteilla ja kroonisilla tartuntataudeilla
- Allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumuslomake (ICF) ja ikä on vähintään 18 vuotta ja enintään 65 vuotta
- Pystyy täysin ymmärtämään ja suostumaan yhteistyöhön tutkimusprotokollan toimeenpanossa
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Raskaana olevat naiset, imettävät naiset tai mies- ja naispuoliset henkilöt, jotka eivät suostu ehkäisyyn 12 kuukauden aikana ennen ja jälkeen lääkityksen
- Potilaat, joilla on kapeat etukammion kulmat tai muut sairaudet, jotka estävät pupillien laajentumisen
- Kortikosteroideille allergiset henkilöt, jotka eivät siedä protokollassa kuvattua kortikosteroidihoitoa tai joilla on aktiivisia 4. samanaikaisia infektioita, jotka ovat hoidon vasta-aiheisia.
- Koehenkilöt, joilla on systeemisiä sairauksia tai muita lääketieteellisiä tai mielenterveysongelmia tai muita tutkimuksen turvallisuusongelmia
- Potilaat, joilla on muita oireita ja/tai sairauksia tai tiloja, jotka voivat muuttaa näkötoimintoja, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, glaukooma ja keskushermoston vauriot (lievä kaihi ei sisälly tähän rajoitukseen)
- Silmäsairaudet, jotka voivat häiritä näön arviointia tutkimuksen aikana ja/tai häiritä muita silmän arviointeja, kuten MMA
- Sairaudet, jotka voivat vaikuttaa kliiniseen tutkimukseen, kuten kasvaimet, aineenvaihdunta-, immuuniperäiset sairaudet jne.
- Koehenkilöt, joille on tehty suuri silmäleikkaus seulonta edeltävien 3 kuukauden aikana
- Koehenkilöt, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana
- Koehenkilöt, joilla on muita verkkokalvon sairauksia, jotka eivät sovellu tähän tutkimukseen, kuten verkkokalvon irtauma
- Potilaat, jotka saavat tai mahdollisesti saavat immunosuppressiivista hoitoa muihin sairauksiin, lukuun ottamatta tätä tutkimusta
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin kuin tähän tutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet geeniterapiaa tämän tutkimuksen ulkopuolella
- Muita syitä, jotka tutkija ei katsonut soveltumattomiksi osallistua tähän tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ryhmä 1
IVT-anto kerta-annoksena ZM-02-injektiota
|
rAAV-PsCatCh2.0 pienen annoksen lasiaisensisäinen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ryhmä 2
Yksittäisen suuren annoksen ZM-02-injektion IVT-anto
|
rAAV-PsCatCh2.0 suuren annoksen lasiaisensisäinen injektio
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: ryhmä 3
Vale IVT-injektio
|
ZM-02:n näennäinen intravitreaalinen injektio (ei varsinainen injektio)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: alkutilasta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Haitallinen tapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, jolle on annettu tuote; tapahtuman ei tarvitse olla syy-yhteys hoidon kanssa. Vakava haitallinen tapahtuma (SAE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johtaa seuraavaan: Kuolemaan; Henkeä uhkaavaan tilaan, mikä viittaa tapahtumaan, jossa potilas on vaarassa kuolla tapahtuman aikana; se ei viittaa tapahtumaan, joka hypoteettisesti olisi voinut aiheuttaa kuoleman, jos se olisi vakavampi; Merkittävään tai pysyvään vammaan/kyvyttömyyteen, missä vamma viittaa vakavaan häiriöön ja vahinkoon henkilön kyvyssä suorittaa normaaleja elämän toimintoja; Vaatii sairaalahoitoon joutumista tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; Synnynnäiseen epämuodostumaan tai syntymävikaan; Muihin lääketieteellisesti tärkeisiin tapahtumiin. |
alkutilasta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Muutokset silmänpaineessa (IOP) tutkittavilla henkilöillä
Aikaikkuna: alkuarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
IOP viittaa silmän sisäiseen nestepaineeseen.
IOP:n seuranta varmistaa, että toimenpiteet eivät vahingossa nosta IOP:ta vaarallisiin tasoihin.
IOP mitataan käyttämällä kliinistä tonometrialaitetta.
|
alkuarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MLMT-tason muutos
Aikaikkuna: perustaso päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) on testi, jolla arvioidaan, kuinka hyvin näkövammaiset henkilöt pystyvät liikkumaan ja suorittamaan tehtäviä eri valaistusolosuhteissa.
Tämä testi on erityisen merkityksellinen sellaisille tiloille, jotka vaikuttavat hämäränäköön tai valonsopeutumiseen, kuten retinitis pigmentosa tai muut perinnölliset verkkokalvotautimuodot.
|
perustaso päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: perusarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Elämänlaatua mitataan Visual Function Questionnaire (VFQ-25) -kyselyllä tai muilla vastaavilla kyselyillä ennen ja jälkeen hoidon
|
perusarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) muutos
Aikaikkuna: alkutilasta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Molempien silmien BCVA arvioidaan käyttämällä varhaisen diabetisen retinopatian hoidon tutkimuskaaviota (ETDRS) tai tumbling "E" kaaviota tai muuta saatavilla olevaa mittausmenetelmää.
Tämä lähestymistapa valittiin helpottamaan näöntarkkuuden testausta henkilöillä, jotka eivät osaa tunnistaa kirjaimia.
|
alkutilasta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Värierottelukyvyn muutos
Aikaikkuna: alustataso päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Värierottelutestaus mittaa yksilön kykyä havaita ja erottaa värisävyjä näkyvän valon spektrissä vakio valovoimaisuustasolla.
Testit eivät perustu hienoon spatiaaliseen yksityiskohtaan vaan haastavat näköjärjestelmän havaitsemaan pieniä aallonpituuserotuksia – kyky, joka on usein heikentynyt edenneessä verkkokalvosairaudessa.
|
alustataso päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Näköalan (VF) muutos
Aikaikkuna: alkutilanteesta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Näökenttää arvioidaan Humphrey-perimetrialla, muutoksia VFI:ssä, MD:ssä ja PSD:ssä analysoidaan.
|
alkutilanteesta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Muutos fundusautofluorescenssissa (FAF)
Aikaikkuna: alkutilasta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
FAF on ei-invasiivinen kuvantamistekniikka, joka tarjoaa tärkeää tietoa verkkokalvon terveydestä, mikä on ratkaisevan tärkeää verkkokalvon toiminnalle.
|
alkutilasta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Keskeisen fovean paksuuden (CFT) muutos Optisen koherenssitomografian (OCT) avulla
Aikaikkuna: alkutilanteesta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Central Foveal Thickness viittaa verkkokalvon paksuuteen foveassa, makulan keskiosassa.
CFT:n muutokset voivat osoittaa erilaisia verkkokalvotiloja, mukaan lukien makulaödeema, makuladegeneraatio ja keskusereeni retinopatia.
|
alkutilanteesta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Keskimakulan paksuuden muutos (CMT) käyttäen optista koherenssitomografiaa (OCT)
Aikaikkuna: alkuarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Central Macular Thickness on makulan paksuuden mittaus, joka sisältää fovean ja sen pienen ympäröivän alueen.
Makula on vastuussa keskeisestä näöstä ja näöntarkkuudesta.
|
alkuarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Muutokset pohjautumassa käyttäen pohjautuvan värivalokuvauksen
Aikaikkuna: perustasolta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Pohjakuvausta käytetään silmän muutosten dokumentointiin ja seurantaan ajan myötä.
Se on ratkaisevan tärkeää verkkokalvon tilan arvioinnissa ja hoitojen vaikutusten seurannassa.
|
perustasolta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
MLCBT-tason muutos
Aikaikkuna: perustasosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Multi-luminance shakkilaudan testi (MLCBT) on toiminnallinen näkökykytesti, joka on suunniteltu erityisesti vakavasti näkövammaisille henkilöille.
Testin aikana osallistujia pyydetään tunnistamaan valokohdan suunta ja välttämään shakkilaudan kuvioisia esteitä, jotka esitetään useilla valaistustasoilla, jotka jäljittelevät todellisia ympäristöjä hyvin himmeistä kirkkaisiin valaistusolosuhteisiin.
Arvioimalla suorituskykyä eri valaistustasoilla MLCBT tarjoaa herkän mittarin jäännöksellisestä spatiaalisesta näöstä ja kontrastista riippuvaisista toiminnallisista saavutuksista, mikä mahdollistaa kliinisesti merkityksellisten parannusten havaitsemisen, joita perinteinen näöntarkkuustesti ei pysty tunnistamaan.
|
perustasosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
MLSDT-tason muutos
Aikaikkuna: perustaso päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT) arvioi toiminnallista näkökykyä mittaamalla osallistujan kykyä tunnistaa geometrisia muotoja, jotka esitetään korkeassa kontrastissa eri valaistustasoilla.
Muodot kuten ympyrät, neliöt tai kolmiot näytetään yksitellen, ja osallistujan on tunnistettava jokainen kohde oikein.
Testaamalla suorituskykyä valoenergioiden alueella, joka jäljittelee arkipäivän ympäristöjä, MLSDT havaitsee herkästi muutoksia tilallisessa hahmottamisessa ja kohteiden tunnistamisessa.
Tämä tekee siitä erityisen arvokkaan hoitoon liittyvien parannusten arvioinnissa henkilöillä, joilla on vakava näkövamma, sillä perinteiset terävyysmittarit eivät välttämättä heijasta merkityksellisiä toiminnallisia parannuksia.
|
perustaso päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
FST-tuloksen muutos
Aikaikkuna: alkuarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Full Stimulus Test (FST) on testi, jolla arvioidaan koko näköpolun toiminnallista eheyttä verkkokalvosta näköaivokuoreen. Sitä käytetään usein tutkimuksissa, joissa tutkitaan verkkokalvon rappeumasairauksia tai tiettyjä neurooftalmologisia tiloja. FST:llä voidaan arvioida hoidon tai interventioiden tehokkuutta.
|
alkuarvosta päivään 3, viikkoon 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 25. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 25. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 25. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 31. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MOON-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .