Estudio de seguridad y eficacia de la nueva terapia génica ZM-02 para pacientes con retinitis pigmentosa (MOON)
25 de marzo de 2026 actualizado por: Zhongmou Therapeutics
Ensayo prospectivo, de aumento de dosis, iniciado por un investigador para evaluar la seguridad y eficacia de ZM-02 en la retinitis pigmentosa
Este ensayo está destinado a evaluar la seguridad y eficacia de ZM-02 en pacientes con retinitis pigmentosa (RP).
Se administrarán inyecciones intravítreas unilaterales (IVT) en el ojo de estudio del sujeto.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La retinitis pigmentosa (RP) es la enfermedad hereditaria de la retina más común.
Las personas afectadas por RP a menudo experimentan una discapacidad visual progresiva, lo que potencialmente conduce a una ceguera legal.
Actualmente no existe ningún tratamiento clínico eficaz establecido disponible.
Desarrollamos una innovadora terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV) para personas con RP, independientemente de sus mutaciones causales.
Se reclutarán de ocho a doce sujetos con RP y de seis a nueve de ellos recibirán una única inyección intravítrea unilateral de ZM-02 en dosis ascendentes, mientras que dos a tres recibirán inyecciones simuladas como grupo de control.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Yin Shen
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Windy Zhou
- Número de teléfono: +86 18986214263
- Correo electrónico: zmt@zmtherapeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
- Reclutamiento
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Investigador principal:
- Wenbin Wei, PhD
-
Contacto:
- Yin Shen
-
Investigador principal:
- Laichun Lu, PhD
-
Contacto:
- Windy Zhou
- Número de teléfono: +86 18986214263
- Correo electrónico: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes que cumplan con todos los criterios siguientes pueden ser seleccionados como sujetos:
- Diagnosticado clínicamente con degeneración del pigmento retiniano.
- La visión del ojo examinado no es mejor que el valor del índice, mientras que la visión del ojo opuesto no es mejor que la del ojo examinado.
- El sujeto ha tenido experiencia visual por encima del valor del índice.
- En el examen OCT del ojo examinado se observa la desaparición de la zona elipsoide, pero la capa nuclear interna y la capa de fibras nerviosas de la retina siguen presentes.
- El poder refractivo del ojo analizado está entre -6,00 D y +6,00 D
- No infectado con el Virus de Inmunodeficiencia Humana (VIH) y otras enfermedades infecciosas agudas y crónicas.
- Firmar voluntariamente un Formulario de Consentimiento Informado (CIF), y la edad no sea menor de 18 años ni mayor de 65 años.
- Capaz de comprender completamente y aceptar cooperar con la implementación del protocolo de investigación.
Criterio de exclusión:
Se excluirán del estudio los sujetos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios de exclusión:
- Mujeres embarazadas, mujeres en período de lactancia o sujetos masculinos y femeninos que no estén de acuerdo con el uso de anticonceptivos durante los 12 meses anteriores y posteriores a la medicación.
- Sujetos con ángulos estrechos de la cámara anterior o cualquier otra condición médica que contraindique la dilatación de la pupila.
- Sujetos alérgicos a los corticosteroides, que no pueden tolerar el tratamiento con corticosteroides descrito en el protocolo, o tienen 4. infecciones activas concurrentes que contraindican el tratamiento.
- Sujetos con enfermedades sistémicas u otras enfermedades médicas o mentales, u otros problemas de seguridad para el estudio.
- Sujetos con otros síntomas y/o enfermedades o afecciones que puedan alterar la función visual, incluidos, entre otros, glaucoma y lesiones del sistema nervioso central (las cataratas leves no están incluidas en esta restricción)
- Enfermedades oculares que puedan interferir con la evaluación de la visión durante el estudio y/o interferir con otras evaluaciones oculares como la OCT.
- Enfermedades que puedan afectar al ensayo clínico, como tumores, enfermedades metabólicas, inmunológicas, etc.
- Sujetos que se hayan sometido a una cirugía ocular mayor en los últimos 3 meses antes de la selección.
- Sujetos con antecedentes de tumores malignos en los últimos 5 años.
- Sujetos con otras enfermedades de la retina no adecuadas para este estudio, como desprendimiento de retina.
- Pacientes sometidos o potencialmente sometidos a tratamiento inmunosupresor por otras enfermedades, excluido este estudio.
- Participación en cualquier ensayo clínico distinto de este estudio dentro de los últimos 3 meses.
- Sujetos que han recibido terapia génica fuera de este estudio.
- Otros motivos considerados por el investigador como inadecuados para participar en este estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: grupo 1
Administración IVT de una única inyección de dosis baja de ZM-02
|
Inyección intravítrea de dosis bajas de rAAV-PsCatCh2.0
Otros nombres:
|
|
Experimental: Grupo 2
Administración IVT de una única inyección de dosis alta de ZM-02
|
Inyección intravítrea de dosis alta de rAAV-PsCatCh2.0
Otros nombres:
|
|
Comparador falso: grupo 3
Inyección IVT simulada
|
inyección intravítrea simulada de ZM-02 (no inyección real)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico desfavorable en un participante de una investigación clínica al que se le administra un producto; el evento no necesita tener una relación causal con el tratamiento. Un evento adverso grave (EAG) es cualquier suceso médico desfavorable a cualquier dosis que conduce a lo siguiente: Resulta en muerte; Pone en peligro la vida, se refiere a un evento en el que el paciente corre riesgo de muerte en el momento del evento; no se refiere a un evento que hipotéticamente podría haber causado la muerte si fuera más grave; Discapacidad/incapacidad significativa o permanente, donde la discapacidad se refiere a una interrupción grave y daño en la capacidad de una persona para realizar funciones vitales normales; Requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; Anomalía congénita o defecto de nacimiento; Otros eventos médicamente importantes. |
baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambios en la presión intraocular (PIO) en sujetos
Periodo de tiempo: línea de base al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La PIO se refiere a la presión del fluido dentro del ojo.
La monitorización de la PIO garantiza que las intervenciones no aumenten inadvertidamente la PIO a niveles peligrosos.
La PIO se medirá utilizando un dispositivo de tonometría clínica.
|
línea de base al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio del nivel de MLMT
Periodo de tiempo: baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La Prueba de Movilidad Multi-Luminancia (MLMT) se utiliza para evaluar qué tan bien las personas con discapacidad visual pueden navegar y realizar tareas en diferentes condiciones de iluminación.
Esta prueba es particularmente relevante para condiciones que afectan la visión nocturna o la adaptación a la luz, como la retinitis pigmentosa u otras formas de distrofias retinianas hereditarias.
|
baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio de Calidad de Vida
Periodo de tiempo: baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La calidad de vida se medirá mediante el Cuestionario de Función Visual (VFQ-25) u otros cuestionarios similares antes y después del tratamiento
|
baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La BCVA de ambos ojos se evaluará mediante la tabla de estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) o la tabla de "E" invertida o cualquier otra medida disponible.
Este enfoque se eligió para facilitar las pruebas de agudeza visual en sujetos que no pueden reconocer letras.
|
baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la discriminación del color
Periodo de tiempo: baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Las pruebas de discriminación de colores evalúan la capacidad de un individuo para percibir y diferenciar los tonos a lo largo del espectro visible bajo un nivel de luminancia estándar.
En lugar de depender de detalles espaciales finos, estas pruebas desafían al sistema visual para detectar diferencias sutiles en la longitud de onda, una habilidad que a menudo se ve afectada en enfermedades retinianas avanzadas.
|
baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio en el campo visual (VF)
Periodo de tiempo: baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
El campo visual será evaluado mediante perímetro Humphrey, se analizarán los cambios en VFI, MD y PSD.
|
baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio en la autofluorescencia del fondo de ojo (FAF)
Periodo de tiempo: baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
FAF es una técnica de imagen no invasiva que proporciona información crucial sobre la salud de la retina, lo cual es vital para el funcionamiento de la retina.
|
baseline al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio en el grosor foveal central (CFT) mediante Tomografía de Coherencia Óptica (OCT)
Periodo de tiempo: línea de base al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
El Grosor Foveal Central se refiere al grosor de la retina en la fóvea, la parte central de la mácula.
Los cambios en el GFC pueden indicar diversas afecciones retinianas, incluido el edema macular, la degeneración macular y la retinopatía serosa central.
|
línea de base al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio en el grosor macular central (CMT) mediante tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: baseline hasta el día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
El Grosor Macular Central es la medición del grosor de la mácula, que incluye la fóvea y la pequeña área circundante.
La mácula es responsable de la visión central y la agudeza visual.
|
baseline hasta el día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambios en el fondo de ojo mediante fotografía a color del fondo de ojo
Periodo de tiempo: del inicio hasta el día 3, la semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La fotografía del fondo de ojo se utiliza para documentar y monitorizar los cambios en el ojo a lo largo del tiempo.
Es vital para evaluar las condiciones de la retina y monitorizar los efectos de los tratamientos.
|
del inicio hasta el día 3, la semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio del nivel MLCBT
Periodo de tiempo: baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La prueba de tablero de ajedrez de múltiples luminancias (MLCBT) es una evaluación funcional de la visión diseñada específicamente para personas con discapacidad visual grave.
Durante la prueba, se solicita a los participantes que identifiquen la orientación del objetivo luminoso y eviten los obstáculos con patrón de tablero de ajedrez presentados bajo múltiples niveles de iluminación que simulan entornos del mundo real, desde condiciones de luz muy tenue hasta brillante.
Al evaluar el rendimiento a través de los niveles de luminancia, MLCBT proporciona una medida sensible de la visión espacial residual y las ganancias funcionales dependientes del contraste, permitiendo la detección de mejoras clínicamente significativas que no son capturadas por las pruebas convencionales de agudeza visual.
|
baseline a día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio del nivel MLSDT
Periodo de tiempo: baseline hasta el día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La Prueba de Discriminación de Formas con Múltiples Niveles de Luminancia (MLSDT) evalúa la visión funcional midiendo la capacidad de un participante para reconocer formas geométricas presentadas con alto contraste bajo diferentes niveles de luminancia.
Se muestran formas como círculos, cuadrados o triángulos de una en una, y el participante debe identificar correctamente cada objetivo.
Al evaluar el rendimiento en un rango de intensidades de luz que imitan entornos cotidianos, la MLSDT capta de manera sensible los cambios en la percepción espacial y el reconocimiento de objetos.
Esto la hace particularmente valiosa para evaluar mejoras relacionadas con el tratamiento en individuos con pérdida profunda de la visión, donde las métricas tradicionales de agudeza pueden no reflejar ganancias funcionales significativas.
|
baseline hasta el día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Cambio del resultado del FST
Periodo de tiempo: línea basal al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
La Prueba de Estímulo Completo (FST) es una prueba para evaluar la integridad funcional de toda la vía visual, desde la retina hasta la corteza visual.
A menudo utilizada en estudios que involucran distrofias de retina o ciertas afecciones neurooftalmológicas, la FST podría usarse para evaluar la eficacia de un tratamiento o intervención.
|
línea basal al día 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
25 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
25 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
5 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MOON-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .