Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der neuartigen Gentherapie ZM-02 für Patienten mit Retinitis pigmentosa (MOON)

Einschlusskriterien:

Als Probanden können Patienten ausgewählt werden, die alle folgenden Kriterien erfüllen:

1. Klinisch wurde eine Pigmentdegeneration der Netzhaut diagnostiziert
2. Das Sehvermögen des getesteten Auges ist nicht besser als der Indexwert, während das Sehvermögen des gegenüberliegenden Auges nicht besser ist als das des getesteten Auges
3. Die Testperson hatte ein visuelles Erlebnis, das über dem Indexwert lag
4. Bei der OCT-Untersuchung des getesteten Auges wird das Verschwinden der Ellipsoidzone beobachtet, die innere Kernschicht und die Nervenfaserschicht der Netzhaut sind jedoch noch vorhanden
5. Die Brechkraft des getesteten Auges liegt zwischen -6,00 D und +6,00 D
6. Nicht mit dem Humanen Immundefizienzvirus (HIV) und anderen akuten und chronischen Infektionskrankheiten infiziert
7. Unterzeichnen Sie freiwillig eine Einverständniserklärung (Informed Consent Form, ICF) und das Alter beträgt nicht weniger als 18 Jahre und nicht mehr als 65 Jahre
8. Kann das Forschungsprotokoll vollständig verstehen und einer Zusammenarbeit bei der Umsetzung zustimmen

Ausschlusskriterien:

Probanden, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen:

1. Schwangere, stillende Frauen oder männliche und weibliche Probanden, die in den 12 Monaten vor und nach der Medikation nicht mit einer Empfängnisverhütung einverstanden sind
2. Personen mit engen Vorderkammerwinkeln oder anderen Erkrankungen, die eine Pupillenerweiterung kontraindizieren
3. Personen, die gegen Kortikosteroide allergisch sind, die die im Protokoll beschriebene Kortikosteroidbehandlung nicht vertragen oder aktive 4. gleichzeitige Infektionen haben, die eine Behandlung kontraindizieren
4. Probanden mit systemischen Erkrankungen oder anderen medizinischen oder psychischen Erkrankungen oder anderen Sicherheitsbedenken für die Studie
5. Personen mit anderen Symptomen und/oder Krankheiten oder Zuständen, die die Sehfunktion beeinträchtigen können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Glaukom und Läsionen des Zentralnervensystems (leichter Grauer Star fällt nicht unter diese Einschränkung)
6. Augenerkrankungen, die die Beurteilung des Sehvermögens während der Studie und/oder andere Augenbeurteilungen wie die OCT beeinträchtigen können
7. Krankheiten, die die klinische Studie beeinträchtigen können, wie Tumore, Stoffwechsel-, Immunerkrankungen usw.
8. Probanden, die sich in den letzten 3 Monaten vor dem Screening einer größeren Augenoperation unterzogen haben
9. Probanden mit bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre
10. Probanden mit anderen Netzhauterkrankungen, die für diese Studie nicht geeignet sind, wie z. B. Netzhautablösung
11. Patienten, die sich einer immunsuppressiven Behandlung für andere Krankheiten unterziehen oder möglicherweise unterziehen, ausgenommen diese Studie
12. Teilnahme an anderen klinischen Studien als dieser Studie innerhalb der letzten 3 Monate
13. Probanden, die außerhalb dieser Studie eine Gentherapie erhalten haben
14. Andere Gründe, die der Forscher für eine Teilnahme an dieser Studie als ungeeignet erachtet