Sikkerhets- og effektstudie av ny genterapi ZM-02 for Retinitis Pigmentosa-pasienter (MOON)

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller alle følgende kriterier kan velges som subjekter:

1. Klinisk diagnostisert med retinal pigmentdegenerasjon
2. Synet til øyet som testes er ikke bedre enn indeksverdien, mens synet til det motsatte øyet ikke er bedre enn det testede øyet.
3. Faget har hatt visuell erfaring over indeksverdien
4. I OCT-undersøkelsen av det testede øyet observeres forsvinningen av ellipsoidsonen, men det indre kjernelaget og nervefiberlaget i netthinnen er fortsatt tilstede.
5. Brytningskraften til det testede øyet er mellom -6,00 D og +6,00 D
6. Ikke infisert med Human Immunodeficiency Virus (HIV) og andre akutte og kroniske infeksjonssykdommer
7. Signer frivillig et Informed Consent Form (ICF), og alderen er ikke mindre enn 18 år og ikke mer enn 65 år
8. Kunne fullt ut forstå og godta å samarbeide med implementeringen av forskningsprotokollen

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner som oppfyller ett av følgende eksklusjonskriterier vil bli ekskludert fra studien:

1. Gravide kvinner, ammende kvinner eller mannlige og kvinnelige forsøkspersoner som ikke godtar prevensjon i løpet av de 12 månedene før og etter medisinering
2. Personer med trange fremre kammervinkler eller andre medisinske tilstander som kontraindiserer pupillutvidelse
3. Pasienter som er allergiske mot kortikosteroider, som ikke tåler kortikosteroidbehandlingen beskrevet i protokollen, eller har aktive 4. samtidige infeksjoner som kontraindiserer behandling
4. Personer med systemiske sykdommer, eller andre medisinske eller psykiske sykdommer, eller andre sikkerhetsproblemer for studien
5. Personer med andre symptomer og/eller sykdommer eller tilstander som kan endre visuell funksjon, inkludert men ikke begrenset til glaukom og lesjoner i sentralnervesystemet (mild grå stær er ikke inkludert i denne begrensningen)
6. Øyesykdommer som kan forstyrre vurderingen av synet under studien og/eller forstyrre andre okulære vurderinger som OCT
7. Sykdommer som kan påvirke den kliniske studien, som svulster, metabolske, immunrelaterte sykdommer, etc.
8. Personer som har gjennomgått større øyeoperasjoner i løpet av de siste 3 månedene før screening
9. Personer med en historie med ondartede svulster i løpet av de siste 5 årene
10. Personer med andre netthinnesykdommer som ikke er egnet for denne studien, for eksempel netthinneløsning
11. Pasienter som gjennomgår eller potensielt gjennomgår immunsuppressiv behandling for andre sykdommer, unntatt denne studien
12. Deltakelse i andre kliniske studier enn denne studien i løpet av de siste 3 månedene
13. Forsøkspersoner som har mottatt genterapi utenfor denne studien
14. Andre grunner som forskeren anser som uegnet for å delta i denne studien