- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06292650
Sikkerhets- og effektstudie av ny genterapi ZM-02 for Retinitis Pigmentosa-pasienter (ZM-02)
Prospektiv, dose-eskalerende, etterforsker initiert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av ZM-02 i Retinitis Pigmentosa
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Pei Cao
- Telefonnummer: +86 18707134160
- E-post: zmt@simbaeye.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Yin Shen
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Ta kontakt med:
- Pei Cao
- Telefonnummer: +86 18707134160
- E-post: zmt@simbaeye.com
-
Hovedetterforsker:
- Wenbin Wei, PhD
-
Ta kontakt med:
- Yin Shen
-
Hovedetterforsker:
- Laichun Lu, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter som oppfyller alle følgende kriterier kan velges som subjekter:
- Klinisk diagnostisert med retinal pigmentdegenerasjon
- Synet til øyet som testes er ikke bedre enn indeksverdien, mens synet til det motsatte øyet ikke er bedre enn det testede øyet.
- Faget har hatt visuell erfaring over indeksverdien
- I OCT-undersøkelsen av det testede øyet observeres forsvinningen av ellipsoidsonen, men det indre kjernelaget og nervefiberlaget i netthinnen er fortsatt tilstede.
- Brytningskraften til det testede øyet er mellom -6,00 D og +6,00 D
- Ikke infisert med Human Immunodeficiency Virus (HIV) og andre akutte og kroniske infeksjonssykdommer
- Signer frivillig et Informed Consent Form (ICF), og alderen er ikke mindre enn 18 år og ikke mer enn 65 år
- Kunne fullt ut forstå og godta å samarbeide med implementeringen av forskningsprotokollen
Ekskluderingskriterier:
Forsøkspersoner som oppfyller ett av følgende eksklusjonskriterier vil bli ekskludert fra studien:
- Gravide kvinner, ammende kvinner eller mannlige og kvinnelige forsøkspersoner som ikke godtar prevensjon i løpet av de 12 månedene før og etter medisinering
- Personer med trange fremre kammervinkler eller andre medisinske tilstander som kontraindiserer pupillutvidelse
- Pasienter som er allergiske mot kortikosteroider, som ikke tåler kortikosteroidbehandlingen beskrevet i protokollen, eller har aktive 4. samtidige infeksjoner som kontraindiserer behandling
- Personer med systemiske sykdommer, eller andre medisinske eller psykiske sykdommer, eller andre sikkerhetsproblemer for studien
- Personer med andre symptomer og/eller sykdommer eller tilstander som kan endre visuell funksjon, inkludert men ikke begrenset til glaukom og lesjoner i sentralnervesystemet (mild grå stær er ikke inkludert i denne begrensningen)
- Øyesykdommer som kan forstyrre vurderingen av synet under studien og/eller forstyrre andre okulære vurderinger som OCT
- Sykdommer som kan påvirke den kliniske studien, som svulster, metabolske, immunrelaterte sykdommer, etc.
- Personer som har gjennomgått større øyeoperasjoner i løpet av de siste 3 månedene før screening
- Personer med en historie med ondartede svulster i løpet av de siste 5 årene
- Personer med andre netthinnesykdommer som ikke er egnet for denne studien, for eksempel netthinneløsning
- Pasienter som gjennomgår eller potensielt gjennomgår immunsuppressiv behandling for andre sykdommer, unntatt denne studien
- Deltakelse i andre kliniske studier enn denne studien i løpet av de siste 3 månedene
- Forsøkspersoner som har mottatt genterapi utenfor denne studien
- Andre grunner som forskeren anser som uegnet for å delta i denne studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: gruppe 1
IVT-administrasjon av en enkelt lavdose ZM-02-injeksjon
|
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreal injeksjon av lav dose
|
Eksperimentell: gruppe 2
IVT-administrasjon av en enkelt høydose ZM-02-injeksjon
|
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreal injeksjon av høy dose
|
Sham-komparator: gruppe 3
Sham IVT-injeksjon
|
falsk intravitreal injeksjon av ZM-02 (ikke faktisk injeksjon)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et produkt; hendelsen trenger ikke å ha en årsakssammenheng med behandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse ved enhver dose som fører til følgende: Resulterer i dødsfall; Livstruende, refererer til en hendelse der pasienten er i fare for å dø på tidspunktet for hendelsen; den refererer ikke til en hendelse som hypotetisk kunne ha forårsaket døden hvis den var mer alvorlig; Betydelig eller varig funksjonshemming/inhabilitet, der funksjonshemming refererer til en alvorlig forstyrrelse og skade på en persons evne til å utføre normale livsfunksjoner; Krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; Medfødt anomali eller fødselsdefekt; Andre medisinsk viktige hendelser. |
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endringer i intraokulært trykk (IOP) hos forsøkspersoner
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
IOP refererer til væsketrykket inne i øyet.
Overvåking av IOP sikrer at intervensjoner ikke utilsiktet øker IOP til farlige nivåer.
IOP vil bli målt ved hjelp av en klinisk tonometrisk enhet.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring av FST-utfall
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Full Stimulus Test (FST) er en test for å vurdere den funksjonelle integriteten til hele synsbanen, fra netthinnen til den visuelle cortex.
Det brukes ofte i studier som involverer retinal dystrofier eller visse nevro-oftalmologiske tilstander, FST kan brukes til å vurdere effekten av en behandling eller intervensjon.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endring av MLMT-nivå
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) brukes til å evaluere hvor godt personer med synshemninger kan navigere og utføre oppgaver under forskjellige lysforhold.
Denne testen er spesielt relevant for tilstander som påvirker nattsyn eller lystilpasning, som retinitis pigmentosa eller andre former for arvelige netthinnedystrofier.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endring av livskvalitet
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Livskvalitet vil bli målt ved hjelp av Visual Function Questionnaire (VFQ-25) eller andre lignende spørreskjemaer før og etter behandling
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
BCVA av begge øyne vil bli vurdert ved bruk av tidlig behandling av diabetisk retinopati studie (ETDRS) diagram eller tumbling "E" diagram eller annen tilgjengelig måling.
Denne tilnærmingen ble valgt for å lette synsstyrketesting hos personer som ikke kan gjenkjenne bokstaver.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endring i synsfelt (VF)
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Synsfeltet vil bli vurdert av Humphrey perimetri, endringer i VFI, MD, PSD vil bli analysert.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endring i Fundus Autofluorescence (FAF)
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
FAF er en ikke-invasiv bildebehandlingsteknikk som gir kritisk informasjon om helsen til netthinnen, som er avgjørende for netthinnens funksjon.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endring i sentral foveal tykkelse (CFT) ved bruk av optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Sentral foveal tykkelse refererer til tykkelsen på netthinnen ved fovea, den sentrale delen av makulaen.
Endringer i CFT kan indikere ulike retinale tilstander, inkludert makulaødem, makula degenerasjon og sentral serøs retinopati.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endring i sentral makulær tykkelse (CMT) ved bruk av optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Sentral makulatykkelse er målingen av tykkelsen på makulaen, som inkluderer fovea og det lille området rundt.
Guleflekken er ansvarlig for sentralsyn og synsskarphet.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Endringer i fundus ved bruk av fundus fargefotografering
Tidsramme: baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Fundusfotografering brukes til å dokumentere og overvåke endringer i øyet over tid.
Det er viktig for å vurdere tilstanden til netthinnen og overvåke effekten av behandlinger.
|
baseline til dag 3, uke 1, 4, 16, 24, 36, 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ZM-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasFullførtX-Linked Retinitis PigmentosaStorbritannia, Forente stater
-
Oslo University HospitalRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Retinitis Pigmentosa 11Norge
-
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre,...The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township... og andre samarbeidspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa (RP)Pakistan
-
AbbVieAktiv, ikke rekrutterendeAvansert retinitis PigmentosaForente stater
-
jCyte, IncCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)FullførtRetinitis Pigmentosa (RP)Forente stater
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeGenterapiforsøk for behandling av X-bundet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genetX-Linked Retinitis PigmentosaBelgia, Canada, Forente stater, Israel, Storbritannia, Spania, Danmark, Frankrike, Italia, Nederland, Sveits
-
Janssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Storbritannia
-
GenSight BiologicsRekrutteringIkke-syndromisk retinitis PigmentosaForente stater, Frankrike, Storbritannia
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Canada, Israel, Storbritannia, Spania, Danmark, Frankrike, Belgia, Italia, Nederland, Sveits
-
BiogenFullførtX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Storbritannia
Kliniske studier på ZM-02-L
-
Zhongmou TherapeuticsRekrutteringX-bundet retinoschisisKina
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.FullførtHepatitt B, kronisk | Friske FrivilligeKina
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.Fullført
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.Tigermed Consulting Co., LtdRekruttering
-
China Medical University HospitalFullført
-
MediWound LtdRekrutteringNodulært basalcellekarsinom | Overfladisk basalcellekarsinomForente stater
-
Tceleron Therapeutics, Inc.AvsluttetMetastatisk kastrasjonsresistent prostatakreftForente stater
-
Amniotics ABFullført
-
ADIR AssociationSuspendertKOLS | Kronisk respiratorisk insuffisiensFrankrike
-
Translational Research Center for Medical Innovation...AvsluttetPrimær triglyseriddeponering kardiomyovaskulopati (TGCV) | Nøytral lipidlagringssykdom med myopati (NLSD-M)Italia, Japan