Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności nowej terapii genowej ZM-02 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (ZM-02)

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: Zhongmou Therapeutics

Prospektywne, zwiększające dawkę, zainicjowane przez badacza badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ZM-02 w barwnikowym zapaleniu siatkówki

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ZM-02 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP). Jednostronne zastrzyki doszklistkowe (IVT) zostaną podane do badanego oka pacjenta.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Barwnikowe zapalenie siatkówki (RP) jest najczęstszą dziedziczną chorobą siatkówki. Osoby dotknięte RP często doświadczają postępującego upośledzenia wzroku, które może prowadzić do ślepoty prawnej. Obecnie nie ma ustalonego, skutecznego leczenia klinicznego. Opracowaliśmy innowacyjną terapię genową opartą na wirusie adenowirusowym (AAV) dla osób z RP, niezależnie od ich mutacji sprawczych. Zrekrutowanych zostanie ośmiu do dwunastu pacjentów z RP, a sześciu do dziewięciu z nich otrzyma pojedynczy jednostronny zastrzyk do ciała szklistego ZM-02 w rosnących dawkach, podczas gdy dwóch do trzech otrzyma pozorowane zastrzyki jako grupa kontrolna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Yin Shen

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny
        • Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Wenbin Wei, PhD
        • Kontakt:
          • Yin Shen
        • Główny śledczy:
          • Laichun Lu, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Jako badani mogą zostać wybrani pacjenci, którzy spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  1. Klinicznie zdiagnozowano zwyrodnienie barwnika siatkówki
  2. Widzenie badanego oka nie jest lepsze od wartości wskaźnika, zaś widzenie oka przeciwnego nie jest lepsze od oka badanego
  3. Osoba badana miała doświadczenie wzrokowe powyżej wartości wskaźnika
  4. W badaniu OCT badanego oka obserwuje się zanik strefy elipsoidalnej, ale wewnętrzna warstwa jądrowa i warstwa włókien nerwowych siatkówki są nadal obecne
  5. Moc refrakcyjna badanego oka mieści się w przedziale od -6,00 D do +6,00 D
  6. Nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) ani innymi ostrymi i przewlekłymi chorobami zakaźnymi
  7. Dobrowolnie podpisz formularz świadomej zgody (ICF), a wiek nie jest krótszy niż 18 lat i nie większy niż 65 lat
  8. Potrafi w pełni zrozumieć i zgodzić się na współpracę przy realizacji protokołu badania

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia zostaną wykluczeni z badania:

  1. Kobiety w ciąży, kobiety karmiące piersią lub osoby płci męskiej i żeńskiej, które nie wyrażają zgody na antykoncepcję w ciągu 12 miesięcy przed i po zastosowaniu leku
  2. Pacjenci z wąskimi kątami komory przedniej lub innymi schorzeniami przeciwwskazanymi do rozszerzenia źrenic
  3. Pacjenci uczuleni na kortykosteroidy, którzy nie tolerują leczenia kortykosteroidami opisanego w protokole lub mają aktywne 4. współistniejące zakażenia stanowiące przeciwwskazanie do leczenia
  4. Uczestnicy cierpiący na choroby ogólnoustrojowe lub inne choroby medyczne lub psychiczne, bądź też z innymi problemami związanymi z bezpieczeństwem badania
  5. Osoby z innymi objawami i/lub chorobami lub stanami, które mogą zmieniać funkcję wzroku, w tym między innymi jaskrę i zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym (łagodna zaćma nie jest objęta tym ograniczeniem)
  6. Choroby oczu, które mogą zakłócać ocenę widzenia podczas badania i/lub zakłócać inne oceny oczu, takie jak OCT
  7. Choroby, które mogą mieć wpływ na badanie kliniczne, takie jak nowotwory, choroby metaboliczne, choroby pochodzenia immunologicznego itp.
  8. Pacjenci, którzy przeszli poważną operację oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  9. Osoby, u których w ciągu ostatnich 5 lat w wywiadzie występowały nowotwory złośliwe
  10. Pacjenci z innymi chorobami siatkówki nieodpowiednimi do tego badania, takimi jak odwarstwienie siatkówki
  11. Pacjenci poddawani lub potencjalnie poddawani leczeniu immunosupresyjnemu z powodu innych chorób, z wyłączeniem tego badania
  12. Udział w jakichkolwiek badaniach klinicznych innych niż to badanie w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  13. Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową poza tym badaniem
  14. Inne powody uznane przez badacza za nieodpowiednie do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Podawanie IVT pojedynczego wstrzyknięcia małej dawki ZM-02
Lek: ZM-02-L
rAAV-PsCatCh2.0 wstrzyknięcie do ciała szklistego małej dawki
Eksperymentalny: grupa 2
Podanie IVT pojedynczego wstrzyknięcia dużej dawki ZM-02
Lek: ZM-02-H
rAAV-PsCatCh2.0 wstrzyknięcie do ciała szklistego dużej dawki
Pozorny komparator: grupa 3
Pozorny zastrzyk IVT
Procedura: ZM-02-S
pozorowany zastrzyk doszklistkowy ZM-02 (nie rzeczywisty zastrzyk)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52

Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie to nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem.

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, występujące przy dowolnej dawce, prowadzące do: spowodowania śmierci; Zagrażające życiu odnosi się do zdarzenia, w którym pacjentowi w chwili zdarzenia grozi ryzyko śmierci; nie odnosi się do zdarzenia, które hipotetycznie mogłoby spowodować śmierć, gdyby było poważniejsze; Znacząca lub trwała niepełnosprawność/niezdolność, gdzie niepełnosprawność oznacza poważne zakłócenie i uszkodzenie zdolności danej osoby do wykonywania normalnych funkcji życiowych; Wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; Wrodzona anomalia lub wada wrodzona; Inne ważne wydarzenia z medycznego punktu widzenia.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiany ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) u pacjentów
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
IOP odnosi się do ciśnienia płynu wewnątrz oka. Monitorowanie IOP gwarantuje, że interwencje nie zwiększą w sposób niezamierzony IOP do niebezpiecznego poziomu. IOP będzie mierzone za pomocą tonometru klinicznego.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku FST
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Full Stimulus Test (FST) to test oceniający integralność funkcjonalną całej drogi wzrokowej, od siatkówki do kory wzrokowej. Często stosowany w badaniach dotyczących dystrofii siatkówki lub niektórych schorzeń neurookulistycznych, FST może być stosowany do oceny skuteczności leczenia lub interwencji.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiana poziomu MLMT
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Test mobilności wieloluminancyjnej (MLMT) służy do oceny, jak dobrze osoby z wadami wzroku mogą poruszać się i wykonywać zadania w różnych warunkach oświetleniowych. Test ten jest szczególnie istotny w przypadku schorzeń wpływających na widzenie w nocy lub adaptację do światła, takich jak barwnikowe zwyrodnienie siatkówki lub inne formy dziedzicznych dystrofii siatkówki.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Jakość życia będzie mierzona za pomocą Kwestionariusza Funkcji Wizualnych (VFQ-25) lub innych podobnych kwestionariuszy przed i po leczeniu
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
BCVA obu oczu zostanie oceniona przy użyciu wykresu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS), wykresu opadającej litery „E” lub innego dostępnego pomiaru. Podejście to wybrano w celu ułatwienia badania ostrości wzroku u osób, które nie potrafią rozpoznać liter.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiana pola widzenia (VF)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Pole widzenia zostanie ocenione za pomocą perymetrii Humphreya, zostaną przeanalizowane zmiany w VFI, MD, PSD.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiana autofluorescencji dna oka (FAF)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
FAF to nieinwazyjna technika obrazowania, która dostarcza kluczowych informacji o stanie siatkówki, który jest niezbędny do jej funkcjonowania.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiana grubości centralnego dołka (CFT) przy użyciu optycznej tomografii koherentnej (OCT)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Grubość środkowego dołka odnosi się do grubości siatkówki w dołku, środkowej części plamki żółtej. Zmiany w CFT mogą wskazywać na różne schorzenia siatkówki, w tym obrzęk plamki, zwyrodnienie plamki żółtej i centralną retinopatię surowiczą.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiana centralnej grubości plamki (CMT) za pomocą optycznej tomografii koherentnej (OCT)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Centralna grubość plamki to pomiar grubości plamki żółtej, która obejmuje dołek i niewielki obszar otaczający. Plamka żółta odpowiada za widzenie centralne i ostrość wzroku.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Zmiany w dnie przy użyciu kolorowej fotografii dna oka
Ramy czasowe: wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52
Fotografia dna oka służy do dokumentowania i monitorowania zmian w oku w czasie. Jest to niezbędne do oceny stanu siatkówki i monitorowania efektów zabiegów.
wartość wyjściowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 16, 24, 36, 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zhongmou Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

25 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZM-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na ZM-02-L

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj