Badanie bezpieczeństwa i skuteczności nowej terapii genowej ZM-02 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (MOON)
25 marca 2026 zaktualizowane przez: Zhongmou Therapeutics
Prospektywne, zwiększające dawkę, zainicjowane przez badacza badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ZM-02 w barwnikowym zapaleniu siatkówki
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ZM-02 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP).
Jednostronne zastrzyki doszklistkowe (IVT) zostaną podane do badanego oka pacjenta.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Barwnikowe zapalenie siatkówki (RP) jest najczęstszą dziedziczną chorobą siatkówki.
Osoby dotknięte RP często doświadczają postępującego upośledzenia wzroku, które może prowadzić do ślepoty prawnej.
Obecnie nie ma ustalonego, skutecznego leczenia klinicznego.
Opracowaliśmy innowacyjną terapię genową opartą na wirusie adenowirusowym (AAV) dla osób z RP, niezależnie od ich mutacji sprawczych.
Zrekrutowanych zostanie ośmiu do dwunastu pacjentów z RP, a sześciu do dziewięciu z nich otrzyma pojedynczy jednostronny zastrzyk do ciała szklistego ZM-02 w rosnących dawkach, podczas gdy dwóch do trzech otrzyma pozorowane zastrzyki jako grupa kontrolna.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Yin Shen
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Windy Zhou
- Numer telefonu: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny
- Rekrutacyjny
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Główny śledczy:
- Wenbin Wei, PhD
-
Kontakt:
- Yin Shen
-
Główny śledczy:
- Laichun Lu, PhD
-
Kontakt:
- Windy Zhou
- Numer telefonu: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Jako badani mogą zostać wybrani pacjenci, którzy spełniają wszystkie poniższe kryteria:
- Klinicznie zdiagnozowano zwyrodnienie barwnika siatkówki
- Widzenie badanego oka nie jest lepsze od wartości wskaźnika, zaś widzenie oka przeciwnego nie jest lepsze od oka badanego
- Osoba badana miała doświadczenie wzrokowe powyżej wartości wskaźnika
- W badaniu OCT badanego oka obserwuje się zanik strefy elipsoidalnej, ale wewnętrzna warstwa jądrowa i warstwa włókien nerwowych siatkówki są nadal obecne
- Moc refrakcyjna badanego oka mieści się w przedziale od -6,00 D do +6,00 D
- Nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) ani innymi ostrymi i przewlekłymi chorobami zakaźnymi
- Dobrowolnie podpisz formularz świadomej zgody (ICF), a wiek nie jest krótszy niż 18 lat i nie większy niż 65 lat
- Potrafi w pełni zrozumieć i zgodzić się na współpracę przy realizacji protokołu badania
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia zostaną wykluczeni z badania:
- Kobiety w ciąży, kobiety karmiące piersią lub osoby płci męskiej i żeńskiej, które nie wyrażają zgody na antykoncepcję w ciągu 12 miesięcy przed i po zastosowaniu leku
- Pacjenci z wąskimi kątami komory przedniej lub innymi schorzeniami przeciwwskazanymi do rozszerzenia źrenic
- Pacjenci uczuleni na kortykosteroidy, którzy nie tolerują leczenia kortykosteroidami opisanego w protokole lub mają aktywne 4. współistniejące zakażenia stanowiące przeciwwskazanie do leczenia
- Uczestnicy cierpiący na choroby ogólnoustrojowe lub inne choroby medyczne lub psychiczne, bądź też z innymi problemami związanymi z bezpieczeństwem badania
- Osoby z innymi objawami i/lub chorobami lub stanami, które mogą zmieniać funkcję wzroku, w tym między innymi jaskrę i zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym (łagodna zaćma nie jest objęta tym ograniczeniem)
- Choroby oczu, które mogą zakłócać ocenę widzenia podczas badania i/lub zakłócać inne oceny oczu, takie jak OCT
- Choroby, które mogą mieć wpływ na badanie kliniczne, takie jak nowotwory, choroby metaboliczne, choroby pochodzenia immunologicznego itp.
- Pacjenci, którzy przeszli poważną operację oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Osoby, u których w ciągu ostatnich 5 lat w wywiadzie występowały nowotwory złośliwe
- Pacjenci z innymi chorobami siatkówki nieodpowiednimi do tego badania, takimi jak odwarstwienie siatkówki
- Pacjenci poddawani lub potencjalnie poddawani leczeniu immunosupresyjnemu z powodu innych chorób, z wyłączeniem tego badania
- Udział w jakichkolwiek badaniach klinicznych innych niż to badanie w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową poza tym badaniem
- Inne powody uznane przez badacza za nieodpowiednie do udziału w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa 1
Podawanie IVT pojedynczego wstrzyknięcia małej dawki ZM-02
|
rAAV-PsCatCh2.0 wstrzyknięcie do ciała szklistego małej dawki
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: grupa 2
Podanie IVT pojedynczego wstrzyknięcia dużej dawki ZM-02
|
rAAV-PsCatCh2.0 wstrzyknięcie do ciała szklistego dużej dawki
Inne nazwy:
|
|
Pozorny komparator: grupa 3
Pozorny zastrzyk IVT
|
pozorowany zastrzyk doszklistkowy ZM-02 (nie rzeczywisty zastrzyk)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: linia bazowa do dnia 3, tydzień 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Niepożądane zdarzenie (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie to nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem. Poważne niepożądane zdarzenie (SAE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, prowadzące do następujących skutków: Zakończenie się zgonem; Stanowiące zagrożenie życia, odnosi się do zdarzenia, w którym pacjent jest narażony na ryzyko śmierci w momencie zdarzenia; nie odnosi się do zdarzenia, które hipotetycznie mogłoby spowodować śmierć, gdyby było bardziej poważne; Znaczne lub trwałe upośledzenie/niezdolność, gdzie upośledzenie odnosi się do poważnego zakłócenia i uszkodzenia zdolności osoby do wykonywania normalnych funkcji życiowych; Wymagające hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; Wrodzona anomalia lub wada wrodzona; Inne istotne medycznie zdarzenia. |
linia bazowa do dnia 3, tydzień 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiany ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) u osób badanych
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
IOP oznacza ciśnienie płynu wewnątrz oka.
Monitorowanie IOP zapewnia, że interwencje nie zwiększają przypadkowo IOP do niebezpiecznych poziomów.
IOP będzie mierzone za pomocą klinicznego urządzenia do tonometrii.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu MLMT
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Test Mobilności w Warunkach Różnego Oświetlenia (MLMT) służy do oceny, jak dobrze osoby z zaburzeniami wzroku mogą poruszać się i wykonywać zadania w różnych warunkach oświetleniowych.
Test ten jest szczególnie istotny w przypadku schorzeń wpływających na widzenie nocne lub adaptację do światła, takich jak barwnikowe zwyrodnienie siatkówki lub inne formy dziedzicznych dystrofii siatkówki.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Jakość życia będzie mierzona za pomocą Kwestionariusza Funkcji Wzroku (VFQ-25) lub innych podobnych kwestionariuszy przed i po leczeniu
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Ostrość wzroku obu oczu zostanie oceniona za pomocą wykresu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) lub wykresu przewracającej się litery "E" lub innego dostępnego pomiaru.
To podejście zostało wybrane, aby ułatwić badanie ostrości wzroku u osób, które nie potrafią rozpoznać liter.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w rozróżnianiu kolorów
Ramy czasowe: od punktu wyjściowego do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Testy rozróżniania kolorów mierzą zdolność jednostki do postrzegania i rozróżniania odcieni w całym widzialnym spektrum przy standardowym poziomie luminancji.
Zamiast polegać na drobnych szczegółach przestrzennych, te testy zmuszają układ wzrokowy do wykrywania subtelnych różnic w długości fali – umiejętność, która często jest upośledzona w zaawansowanych chorobach siatkówki.
|
od punktu wyjściowego do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana w polu widzenia (VF)
Ramy czasowe: linia bazowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Pole widzenia będzie oceniane za pomocą perymetrii Humphrey'a, analizowane będą zmiany wskaźników VFI, MD i PSD.
|
linia bazowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana autofluorescencji dna oka (FAF)
Ramy czasowe: linia bazowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
FAF to nieinwazyjna technika obrazowania, która dostarcza kluczowych informacji na temat zdrowia siatkówki, co jest istotne dla jej prawidłowego funkcjonowania.
|
linia bazowa do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana grubości centralnej dołka (CFT) mierzona za pomocą tomografii optycznej koherentnej (OCT)
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Central Foveal Thickness odnosi się do grubości siatkówki w dołku środkowym, centralnej części plamki żółtej.
Zmiany w CFT mogą wskazywać na różne schorzenia siatkówki, w tym obrzęk plamki, zwyrodnienie plamki żółtej oraz retinopatię centralną surowiczą.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana grubości centralnej plamki żółtej (CMT) przy użyciu optycznej koherentnej tomografii (OCT)
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Grubość centralna plamki jest pomiarem grubości plamki, która obejmuje dołek środkowy i niewielki obszar wokół niego.
Plamka odpowiada za widzenie centralne i ostrość wzroku.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiany w dnie oka za pomocą kolorowej fotografii dna oka
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Fotografia dna oka służy do dokumentowania i monitorowania zmian w oku w czasie.
Jest kluczowa do oceny stanu siatkówki i monitorowania efektów leczenia.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana poziomu MLCBT
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Test wielopoziomowego szachownicy luminancji (MLCBT) to funkcjonalna ocena wzroku zaprojektowana specjalnie dla osób z ciężką niepełnosprawnością wzrokową.
Podczas testu uczestnicy proszeni są o zidentyfikowanie orientacji celów świetlnych i unikanie przeszkód w postaci wzoru szachownicy prezentowanych pod wieloma poziomami oświetlenia symulującymi rzeczywiste środowiska, od bardzo słabego do jasnego oświetlenia.
Oceniając wydajność na różnych poziomach luminancji, MLCBT zapewnia czuły pomiar resztkowego widzenia przestrzennego i funkcjonalnych zysków zależnych od kontrastu, umożliwiając wykrycie klinicznie znaczących popraw, które nie są wychwytywane przez konwencjonalne testy ostrości wzroku.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana poziomu MLSDT
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Test Rozróżniania Kształtów przy Wielu Poziomach Luminancji (MLSDT) ocenia funkcjonalne widzenie poprzez pomiar zdolności uczestnika do rozpoznawania kształtów geometrycznych prezentowanych przy wysokim kontraście pod różnymi poziomami luminancji.
Kształty, takie jak koła, kwadraty lub trójkąty, są pokazywane pojedynczo, a uczestnik musi poprawnie zidentyfikować każdy cel.
Testując wydajność w zakresie natężeń światła naśladujących codzienne środowiska, MLSDT czule rejestruje zmiany w percepcji przestrzennej i rozpoznawaniu obiektów.
Dzięki temu jest szczególnie wartościowy do oceny poprawy związanej z leczeniem u osób z głęboką utratą wzroku, gdzie tradycyjne metryki ostrości wzroku mogą nie odzwierciedlać znaczących funkcjonalnych korzyści.
|
od wartości wyjściowej do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Zmiana wyniku FST
Ramy czasowe: od punktu wyjściowego do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Pełny Test Bodźca (FST) to badanie oceniające funkcjonalną integralność całej drogi wzrokowej, od siatkówki do kory wzrokowej.
Często stosowany w badaniach dotyczących dystrofii siatkówki lub niektórych schorzeń neuro-okulistycznych, FST może być używany do oceny skuteczności leczenia lub interwencji.
|
od punktu wyjściowego do dnia 3, tygodnia 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 lutego 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
25 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
25 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 marca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MOON-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .