Estudo de segurança e eficácia da nova terapia genética ZM-02 para pacientes com retinite pigmentosa (MOON)
25 de março de 2026 atualizado por: Zhongmou Therapeutics
Ensaio prospectivo, com aumento de dose, iniciado pelo investigador para avaliar a segurança e eficácia do ZM-02 na retinite pigmentosa
Este ensaio tem como objetivo avaliar a segurança e eficácia do ZM-02 em pacientes com retinite pigmentosa (RP).
Injeções intravítreas unilaterais (IVT) serão administradas no olho de estudo do sujeito.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A retinite pigmentosa (RP) é a doença hereditária da retina mais comum.
Os indivíduos afetados pela PR frequentemente apresentam deficiência visual progressiva, levando potencialmente à cegueira legal.
Atualmente não há tratamento clínico eficaz estabelecido disponível.
Desenvolvemos uma terapia genética inovadora baseada em vírus adeno-associados (AAV) para indivíduos com RP, independentemente de suas mutações causais.
Oito a doze indivíduos com RP serão recrutados e seis a nove deles receberão uma única injeção intravítrea unilateral de ZM-02 em doses crescentes, enquanto dois a três receberão injeções simuladas como grupo de controle.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Yin Shen
Estude backup de contato
- Nome: Windy Zhou
- Número de telefone: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Locais de estudo
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China
- Recrutamento
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Investigador principal:
- Wenbin Wei, PhD
-
Contato:
- Yin Shen
-
Investigador principal:
- Laichun Lu, PhD
-
Contato:
- Windy Zhou
- Número de telefone: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes que atendam a todos os critérios a seguir podem ser selecionados como sujeitos:
- Clinicamente diagnosticado com degeneração pigmentar da retina
- A visão do olho testado não é melhor que o valor do índice, enquanto a visão do olho oposto não é melhor que a do olho testado
- O sujeito teve experiência visual acima do valor do índice
- No exame de OCT do olho testado, observa-se o desaparecimento da zona elipsóide, mas a camada nuclear interna e a camada de fibras nervosas da retina ainda estão presentes
- O poder de refração do olho testado está entre -6,00 D e +6,00 D
- Não infectado com o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) e outras doenças infecciosas agudas e crônicas
- Assinar voluntariamente um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), e ter idade não inferior a 18 anos e não superior a 65 anos
- Capaz de compreender totalmente e concordar em cooperar com a implementação do protocolo de pesquisa
Critério de exclusão:
Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão serão excluídos do estudo:
- Mulheres grávidas, lactantes ou indivíduos do sexo masculino e feminino que não concordam com a contracepção durante os 12 meses antes e depois da medicação
- Indivíduos com ângulos estreitos da câmara anterior ou quaisquer outras condições médicas que contra-indiquem a dilatação da pupila
- Indivíduos alérgicos a corticosteróides, que não toleram o tratamento com corticosteróides descrito no protocolo, ou têm 4. infecções concomitantes ativas que contra-indicam o tratamento
- Indivíduos com doenças sistêmicas ou outras doenças médicas ou mentais, ou outras preocupações de segurança para o estudo
- Indivíduos com outros sintomas e/ou doenças ou condições que possam alterar a função visual, incluindo, entre outros, glaucoma e lesões do sistema nervoso central (cataratas leves não estão incluídas nesta restrição)
- Doenças oculares que podem interferir na avaliação da visão durante o estudo e/ou interferir em outras avaliações oculares, como OCT
- Doenças que possam afetar o ensaio clínico, como tumores, doenças metabólicas, imunológicas, etc.
- Indivíduos que foram submetidos a cirurgia ocular de grande porte nos últimos 3 meses antes da triagem
- Indivíduos com histórico de tumores malignos nos últimos 5 anos
- Indivíduos com outras doenças da retina não adequadas para este estudo, como descolamento de retina
- Pacientes submetidos ou potencialmente submetidos a tratamento imunossupressor para outras doenças, excluindo este estudo
- Participação em quaisquer ensaios clínicos que não sejam este estudo nos últimos 3 meses
- Indivíduos que receberam terapia genética fora deste estudo
- Outros motivos considerados pela pesquisadora como inadequados para a participação neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: grupo 1
Administração IVT de uma injeção única de dose baixa de ZM-02
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Injeção intravítrea de rAAV-PsCatCh2.0 de dose baixa
Outros nomes:
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Experimental: grupo 2
Administração IVT de uma injeção única de alta dose de ZM-02
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Injeção intravítrea de rAAV-PsCatCh2.0 de alta dose
Outros nomes:
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Comparador Falso: grupo 3
Injeção simulada de IVT
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injeção intravítrea simulada de ZM-02 (não injeção real)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: da linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto; o evento não precisa de ter uma relação causal com o tratamento. Um evento adverso grave (EAG) é qualquer ocorrência médica desfavorável a qualquer dose que conduza ao seguinte: Resulta em morte; Com risco de vida, refere-se a um evento em que o doente está em risco de morte no momento do evento; não se refere a um evento que hipoteticamente poderia ter causado a morte se fosse mais grave; Incapacidade/danos permanentes significativos, em que a incapacidade se refere a uma interrupção grave e danos na capacidade de uma pessoa realizar funções normais da vida; Requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente; Anomalia congénita ou defeito de nascimento; Outros eventos clinicamente importantes. |
da linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alterações na pressão intraocular (PIO) nos Participantes
Prazo: linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A PIO refere-se à pressão do fluido dentro do olho.
A monitorização da PIO garante que as intervenções não aumentem inadvertidamente a PIO para níveis perigosos.
A PIO será medida utilizando um dispositivo clínico de tonometria.
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linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração do nível MLMT
Prazo: linha de base para o dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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O Teste de Mobilidade Multi-Luminância (MLMT) é utilizado para avaliar a capacidade dos indivíduos com deficiências visuais para se deslocarem e realizarem tarefas em diferentes condições de iluminação.
Este teste é particularmente relevante para condições que afetam a visão noturna ou a adaptação à luz, como a retinite pigmentosa ou outras formas de distrofias retinianas hereditárias.
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linha de base para o dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração da Qualidade de Vida
Prazo: da linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A Qualidade de Vida será medida utilizando o Questionário de Função Visual (VFQ-25) ou outros questionários semelhantes antes e depois do tratamento
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da linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração na melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: baseline até dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A BCVA de ambos os olhos será avaliada através da tabela do estudo de tratamento precoce da retinopatia diabética (ETDRS) ou da tabela "E" rotativa ou outra medição disponível.
Esta abordagem foi escolhida para facilitar o teste de acuidade visual em sujeitos que não conseguem reconhecer letras.
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baseline até dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na discriminação de cores
Prazo: baseline até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Os testes de discriminação de cores medem a capacidade de um indivíduo para perceber e diferenciar tonalidades ao longo do espectro visível, sob um nível de luminância padrão.
Em vez de depender de detalhes espaciais finos, estes testes desafiam o sistema visual a detetar diferenças subtis no comprimento de onda – uma capacidade que muitas vezes fica comprometida em doenças retinianas avançadas. |
baseline até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração no campo visual (CV)
Prazo: da linha de base para o dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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O campo visual será avaliado por perímetria de Humphrey, as alterações no VFI, MD e PSD serão analisadas.
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da linha de base para o dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração na Autofluorescência do Fundo (FAF)
Prazo: baseline ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A FAF é uma técnica de imagem não invasiva que fornece informações críticas sobre a saúde da retina, o que é vital para o seu funcionamento.
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baseline ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração na espessura foveal central (CFT) utilizando Tomografia de Coerência Ótica (OCT)
Prazo: linha de base até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A Espessura Foveal Central refere-se à espessura da retina na fóvea, a parte central da mácula.
Alterações na EFC podem indicar várias condições da retina, incluindo edema macular, degeneração macular e retinopatia serosa central.
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linha de base até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração na espessura macular central (EMC) utilizando Tomografia de Coerência Ótica (TCO)
Prazo: linha de base até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A Espessura Macular Central é a medição da espessura da mácula, que inclui a fóvea e a pequena área circundante.
A mácula é responsável pela visão central e pela acuidade visual.
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linha de base até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alterações no fundo ocular através de fotografia colorida do fundo ocular
Prazo: da linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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A fotografia do fundo ocular é utilizada para documentar e monitorizar alterações no olho ao longo do tempo.
É vital para avaliar as condições da retina e monitorizar os efeitos dos tratamentos.
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da linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração do nível de MLCBT
Prazo: linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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O teste de tabuleiro de xadrez multi-luminância (MLCBT) é uma avaliação funcional da visão especificamente concebida para indivíduos com deficiência visual grave.
Durante o teste, é pedido aos participantes que identifiquem a orientação do alvo luminoso e evitem os obstáculos com padrão de tabuleiro de xadrez apresentados sob múltiplos níveis de iluminação que simulam ambientes do mundo real, desde condições de luz muito fraca até condições de luz forte.
Ao avaliar o desempenho em diferentes níveis de luminância, o MLCBT fornece uma medida sensível da visão espacial residual e dos ganhos funcionais dependentes do contraste, permitindo a deteção de melhorias clinicamente significativas que não são captadas pelos testes convencionais de acuidade visual.
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linha de base ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração do nível MLSDT
Prazo: linha de base até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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O Teste de Discriminação de Formas Multi-Luminância (MLSDT) avalia a visão funcional ao medir a capacidade de um participante em reconhecer formas geométricas apresentadas com alto contraste sob diferentes níveis de luminância.
Formas como círculos, quadrados ou triângulos são apresentadas uma de cada vez, e o participante deve identificar corretamente cada alvo.
Ao testar o desempenho numa gama de intensidades luminosas que simulam ambientes quotidianos, o MLSDT capta com sensibilidade as alterações na perceção espacial e no reconhecimento de objetos.
Isto torna-o particularmente valioso para avaliar melhorias relacionadas com tratamentos em indivíduos com perda de visão profunda, onde as métricas tradicionais de acuidade podem não refletir ganhos funcionais significativos.
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linha de base até ao dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Alteração do resultado do FST
Prazo: baseline para o dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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O Teste de Estímulo Completo (FST) é um teste para avaliar a integridade funcional de todo o percurso visual, desde a retina até ao córtex visual.
Frequentemente utilizado em estudos envolvendo distrofias da retina ou certas condições neuroftalmológicas, o FST pode ser usado para avaliar a eficácia de um tratamento ou intervenção.
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baseline para o dia 3, semana 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
25 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
25 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
5 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MOON-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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