Estudo de segurança e eficácia da nova terapia genética ZM-02 para pacientes com retinite pigmentosa (ZM-02)

Critério de inclusão:

Pacientes que atendam a todos os critérios a seguir podem ser selecionados como sujeitos:

1. Clinicamente diagnosticado com degeneração pigmentar da retina
2. A visão do olho testado não é melhor que o valor do índice, enquanto a visão do olho oposto não é melhor que a do olho testado
3. O sujeito teve experiência visual acima do valor do índice
4. No exame de OCT do olho testado, observa-se o desaparecimento da zona elipsóide, mas a camada nuclear interna e a camada de fibras nervosas da retina ainda estão presentes
5. O poder de refração do olho testado está entre -6,00 D e +6,00 D
6. Não infectado com o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) e outras doenças infecciosas agudas e crônicas
7. Assinar voluntariamente um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), e ter idade não inferior a 18 anos e não superior a 65 anos
8. Capaz de compreender totalmente e concordar em cooperar com a implementação do protocolo de pesquisa

Critério de exclusão:

Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão serão excluídos do estudo:

1. Mulheres grávidas, lactantes ou indivíduos do sexo masculino e feminino que não concordam com a contracepção durante os 12 meses antes e depois da medicação
2. Indivíduos com ângulos estreitos da câmara anterior ou quaisquer outras condições médicas que contra-indiquem a dilatação da pupila
3. Indivíduos alérgicos a corticosteróides, que não toleram o tratamento com corticosteróides descrito no protocolo, ou têm 4. infecções concomitantes ativas que contra-indicam o tratamento
4. Indivíduos com doenças sistêmicas ou outras doenças médicas ou mentais, ou outras preocupações de segurança para o estudo
5. Indivíduos com outros sintomas e/ou doenças ou condições que possam alterar a função visual, incluindo, entre outros, glaucoma e lesões do sistema nervoso central (cataratas leves não estão incluídas nesta restrição)
6. Doenças oculares que podem interferir na avaliação da visão durante o estudo e/ou interferir em outras avaliações oculares, como OCT
7. Doenças que possam afetar o ensaio clínico, como tumores, doenças metabólicas, imunológicas, etc.
8. Indivíduos que foram submetidos a cirurgia ocular de grande porte nos últimos 3 meses antes da triagem
9. Indivíduos com histórico de tumores malignos nos últimos 5 anos
10. Indivíduos com outras doenças da retina não adequadas para este estudo, como descolamento de retina
11. Pacientes submetidos ou potencialmente submetidos a tratamento imunossupressor para outras doenças, excluindo este estudo
12. Participação em quaisquer ensaios clínicos que não sejam este estudo nos últimos 3 meses
13. Indivíduos que receberam terapia genética fora deste estudo
14. Outros motivos considerados pela pesquisadora como inadequados para a participação neste estudo