Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van nieuwe gentherapie ZM-02 voor patiënten met retinitis pigmentosa (MOON)
25 maart 2026 bijgewerkt door: Zhongmou Therapeutics
Prospectief, dosis-escalerend, door de onderzoeker geïnitieerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van ZM-02 bij retinitis pigmentosa te evalueren
Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van ZM-02 bij patiënten met Retinitis pigmentosa (RP) te evalueren.
Er zullen eenzijdige intravitreale injecties (IVT) in het onderzoeksoog van de proefpersoon worden gegeven.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Retinitis pigmentosa (RP) is de meest voorkomende erfelijke netvliesziekte.
Personen die getroffen zijn door RP ervaren vaak een progressieve visuele beperking, wat mogelijk kan leiden tot juridische blindheid.
Er is momenteel geen bewezen effectieve klinische behandeling beschikbaar.
We hebben een innovatieve op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapie ontwikkeld voor personen met RP, ongeacht hun oorzakelijke mutaties.
Er zullen acht tot twaalf proefpersonen met RP worden gerekruteerd en zes tot negen van hen zullen een enkele unilaterale intravitreale injectie met ZM-02 in oplopende doses krijgen, terwijl twee tot drie schijninjecties krijgen als de controlegroep.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Yin Shen
Studie Contact Back-up
- Naam: Windy Zhou
- Telefoonnummer: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Studie Locaties
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China
- Werving
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
Hoofdonderzoeker:
- Wenbin Wei, PhD
-
Contact:
- Yin Shen
-
Hoofdonderzoeker:
- Laichun Lu, PhD
-
Contact:
- Windy Zhou
- Telefoonnummer: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten die aan alle volgende criteria voldoen, kunnen als proefpersoon worden geselecteerd:
- Klinisch gediagnosticeerd met retinale pigmentdegeneratie
- Het zicht van het geteste oog is niet beter dan de indexwaarde, terwijl het zicht van het andere oog niet beter is dan dat van het geteste oog
- De proefpersoon heeft een visuele ervaring boven de indexwaarde gehad
- Bij het OCT-onderzoek van het geteste oog wordt het verdwijnen van de ellipsoïde zone waargenomen, maar de binnenste nucleaire laag en de zenuwvezellaag van het netvlies zijn nog steeds aanwezig
- Het brekingsvermogen van het geteste oog ligt tussen -6,00 D en +6,00 D
- Niet besmet met het Human Immunodeficiency Virus (HIV) en andere acute en chronische infectieziekten
- Onderteken vrijwillig een Informed Consent Form (ICF) en de leeftijd is niet minder dan 18 jaar en niet meer dan 65 jaar
- In staat om de uitvoering van het onderzoeksprotocol volledig te begrijpen en ermee in te stemmen mee te werken
Uitsluitingscriteria:
Proefpersonen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, worden uitgesloten van het onderzoek:
- Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven, of mannelijke en vrouwelijke proefpersonen die niet akkoord gaan met anticonceptie gedurende de 12 maanden vóór en na de medicatie
- Personen met smalle voorkamerhoeken of andere medische aandoeningen die pupilverwijding contra-indicaties geven
- Personen die allergisch zijn voor corticosteroïden, die de behandeling met corticosteroïden zoals beschreven in het protocol niet kunnen verdragen, of die actieve 4. gelijktijdige infecties hebben die de behandeling contra-indiceren
- Proefpersonen met systemische ziekten of andere medische of psychische aandoeningen of andere veiligheidsproblemen voor het onderzoek
- Personen met andere symptomen en/of ziekten of aandoeningen die de visuele functie kunnen veranderen, inclusief maar niet beperkt tot glaucoom en laesies van het centrale zenuwstelsel (milde cataract valt niet onder deze beperking)
- Oogziekten die de beoordeling van het gezichtsvermogen tijdens het onderzoek kunnen verstoren en/of andere oculaire beoordelingen zoals OCT kunnen verstoren
- Ziekten die van invloed kunnen zijn op de klinische proef, zoals tumoren, stofwisselingsziekten, immuungerelateerde ziekten, enz.
- Proefpersonen die in de afgelopen drie maanden vóór de screening een grote oogoperatie hebben ondergaan
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren in de afgelopen 5 jaar
- Proefpersonen met andere netvliesziekten die niet geschikt zijn voor dit onderzoek, zoals netvliesloslating
- Patiënten die een immunosuppressieve behandeling ondergaan of mogelijk ondergaan voor andere ziekten, met uitzondering van dit onderzoek
- Deelname aan andere klinische onderzoeken dan dit onderzoek in de afgelopen 3 maanden
- Proefpersonen die buiten dit onderzoek gentherapie hebben gekregen
- Andere redenen die de onderzoeker niet geschikt acht voor deelname aan dit onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: groep 1
IVT-toediening van een enkele lage dosis ZM-02-injectie
|
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreale injectie van lage dosis
Andere namen:
|
|
Experimenteel: groep 2
IVT-toediening van een enkele hoge dosis ZM-02-injectie
|
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreale injectie van hoge dosis
Andere namen:
|
|
Sham-vergelijker: groep 3
Schijn-IVT-injectie
|
schijn-intravitreale injectie van ZM-02 (geen daadwerkelijke injectie)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Een ongewenste gebeurtenis (AE) is elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek waarbij een product wordt toegediend; het voorval hoeft geen oorzakelijk verband met de behandeling te hebben. Een ernstige ongewenste gebeurtenis (SAE) is elk ongunstig medisch voorval bij elke dosering dat leidt tot het volgende: Resulteert in overlijden; Levensbedreigend, verwijst naar een voorval waarbij de patiënt op het moment van het voorval risico loopt op overlijden; het verwijst niet naar een voorval dat hypothetisch tot overlijden had kunnen leiden als het ernstiger was geweest; Ernstige of blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, waarbij invaliditeit verwijst naar een ernstige verstoring en schade aan het vermogen van een persoon om normale levensfuncties uit te voeren; Vereist opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; Aangeboren afwijking of geboorteafwijking; Andere medisch belangrijke gebeurtenissen. |
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Veranderingen in de intraoculaire druk (IOP) bij proefpersonen
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
IOP verwijst naar de vloeistofdruk in het oog.
Het monitoren van IOP zorgt ervoor dat interventies de IOP niet onbedoeld tot gevaarlijke niveaus verhogen.
IOP wordt gemeten met een klinisch tonometrieapparaat.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van MLMT-niveau
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
De Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) wordt gebruikt om te evalueren hoe goed personen met een visuele beperking kunnen navigeren en taken kunnen uitvoeren onder verschillende lichtomstandigheden.
Deze test is vooral relevant voor aandoeningen die het nachtzicht of de lichtaanpassing beïnvloeden, zoals retinitis pigmentosa of andere vormen van erfelijke retinale dystrofieën.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering in Kwaliteit van Leven
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
De kwaliteit van leven wordt gemeten met behulp van de Visual Function Questionnaire (VFQ-25) of andere soortgelijke vragenlijsten voor en na de behandeling
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
BCVA van beide ogen wordt beoordeeld met behulp van de early treatment of diabetic retinopathy study (ETDRS)-kaart of de tumbling "E"-kaart of andere beschikbare meting.
Deze aanpak is gekozen om gezichtsscherptetesten te vergemakkelijken bij proefpersonen die geen letters kunnen herkennen.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in kleuronderscheid
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Kleurdiscriminatietesten meten het vermogen van een individu om kleuren waar te nemen en te onderscheiden over het volledige zichtbare spectrum onder een standaard lichtniveau.
In plaats van te vertrouwen op fijne ruimtelijke details, dagen deze tests het visuele systeem uit om subtiele verschillen in golflengte te detecteren – een vermogen dat vaak is aangetast bij gevorderde netvliesaandoeningen.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering in gezichtsveld (VF)
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Het gezichtsveld zal worden beoordeeld met Humphrey perimetrie, veranderingen in VFI, MD, PSD zullen worden geanalyseerd.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering in fundus autofluorescentie (FAF)
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
FAF is een niet-invasieve beeldvormingstechniek die essentiële informatie verschaft over de gezondheid van het netvlies, wat van vitaal belang is voor het functioneren van het netvlies.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering in centrale foveale dikte (CFT) met behulp van optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Central Foveal Dikte verwijst naar de dikte van het netvlies bij de fovea, het centrale deel van de macula.
Veranderingen in CFT kunnen verschillende netvliesaandoeningen aangeven, waaronder macula-oedeem, maculadegeneratie en centrale sereuze retinopathie.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering in centrale maculadikte (CMT) met behulp van Optical Coherence Tomography (OCT)
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Centrale Maculaire Dikte is de meting van de dikte van de macula, die de fovea en het kleine omliggende gebied omvat.
De macula is verantwoordelijk voor het centrale zicht en de gezichtsscherpte.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Veranderingen in de fundus met behulp van fundus kleurenfotografie
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Fundusfotografie wordt gebruikt om veranderingen in het oog in de loop van de tijd vast te leggen en te monitoren.
Het is essentieel voor het beoordelen van de conditie van het netvlies en het monitoren van de effecten van behandelingen.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering van MLCBT-niveau
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
De Multi-luminance chess board test (MLCBT) is een functionele visiebeoordeling die speciaal is ontworpen voor mensen met een ernstige visuele beperking.
Tijdens de test wordt de deelnemer gevraagd de oriëntatie van een lichtdoelwit te identificeren en schaakbordpatroonobstakels te vermijden die worden gepresenteerd onder meerdere verlichtingsniveaus die realistische omgevingen simuleren, van zeer zwakke tot heldere lichtomstandigheden.
Door de prestaties over verschillende luminantieniveaus te evalueren, biedt MLCBT een gevoelige meting van resterend ruimtelijk zicht en contrastafhankelijke functionele verbeteringen, waardoor klinisch relevante verbeteringen kunnen worden gedetecteerd die niet worden vastgelegd door conventionele gezichtsscherptetests.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering van MLSDT-niveau
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
De Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT) evalueert functioneel zicht door het vermogen van een deelnemer te meten om geometrische vormen te herkennen die bij hoge contrasten worden getoond onder verschillende luminantieniveaus.
Vormen zoals cirkels, vierkanten of driehoeken worden één voor één getoond, en de deelnemer moet elk doel correct identificeren.
Door de prestaties te testen over een reeks lichtintensiteiten die alledaagse omgevingen nabootsen, legt MLSDT veranderingen in ruimtelijke waarneming en objectherkenning gevoelig vast.
Dit maakt het bijzonder waardevol voor het beoordelen van behandelinggerelateerde verbeteringen bij personen met ernstig gezichtsverlies, waar traditionele scherptemetrieken mogelijk geen betekenisvolle functionele winsten weerspiegelen.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
|
Verandering van FST-uitkomst
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
De Full Stimulus Test (FST) is een test om de functionele integriteit van het gehele visuele pad te beoordelen, van het netvlies tot de visuele cortex.
Vaak gebruikt in onderzoeken naar retinale dystrofieën of bepaalde neuro-oftalmologische aandoeningen, kan FST worden gebruikt om de effectiviteit van een behandeling of interventie te beoordelen.
|
baseline tot dag 3, week 1, 4, 12, 24, 36, 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 februari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
25 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
25 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MOON-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .