Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van nieuwe gentherapie ZM-02 voor patiënten met retinitis pigmentosa (ZM-02)

27 februari 2024 bijgewerkt door: Zhongmou Therapeutics

Prospectief, dosis-escalerend, door de onderzoeker geïnitieerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van ZM-02 bij retinitis pigmentosa te evalueren

Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van ZM-02 bij patiënten met Retinitis pigmentosa (RP) te evalueren. Er zullen eenzijdige intravitreale injecties (IVT) in het onderzoeksoog van de proefpersoon worden gegeven.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Retinitis pigmentosa (RP) is de meest voorkomende erfelijke netvliesziekte. Personen die getroffen zijn door RP ervaren vaak een progressieve visuele beperking, wat mogelijk kan leiden tot juridische blindheid. Er is momenteel geen bewezen effectieve klinische behandeling beschikbaar. We hebben een innovatieve op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapie ontwikkeld voor personen met RP, ongeacht hun oorzakelijke mutaties. Er zullen acht tot twaalf proefpersonen met RP worden gerekruteerd en zes tot negen van hen zullen een enkele unilaterale intravitreale injectie met ZM-02 in oplopende doses krijgen, terwijl twee tot drie schijninjecties krijgen als de controlegroep.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Yin Shen

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wenbin Wei, PhD
        • Contact:
          • Yin Shen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laichun Lu, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die aan alle volgende criteria voldoen, kunnen als proefpersoon worden geselecteerd:

  1. Klinisch gediagnosticeerd met retinale pigmentdegeneratie
  2. Het zicht van het geteste oog is niet beter dan de indexwaarde, terwijl het zicht van het andere oog niet beter is dan dat van het geteste oog
  3. De proefpersoon heeft een visuele ervaring boven de indexwaarde gehad
  4. Bij het OCT-onderzoek van het geteste oog wordt het verdwijnen van de ellipsoïde zone waargenomen, maar de binnenste nucleaire laag en de zenuwvezellaag van het netvlies zijn nog steeds aanwezig
  5. Het brekingsvermogen van het geteste oog ligt tussen -6,00 D en +6,00 D
  6. Niet besmet met het Human Immunodeficiency Virus (HIV) en andere acute en chronische infectieziekten
  7. Onderteken vrijwillig een Informed Consent Form (ICF) en de leeftijd is niet minder dan 18 jaar en niet meer dan 65 jaar
  8. In staat om de uitvoering van het onderzoeksprotocol volledig te begrijpen en ermee in te stemmen mee te werken

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, worden uitgesloten van het onderzoek:

  1. Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven, of mannelijke en vrouwelijke proefpersonen die niet akkoord gaan met anticonceptie gedurende de 12 maanden vóór en na de medicatie
  2. Personen met smalle voorkamerhoeken of andere medische aandoeningen die pupilverwijding contra-indicaties geven
  3. Personen die allergisch zijn voor corticosteroïden, die de behandeling met corticosteroïden zoals beschreven in het protocol niet kunnen verdragen, of die actieve 4. gelijktijdige infecties hebben die de behandeling contra-indiceren
  4. Proefpersonen met systemische ziekten of andere medische of psychische aandoeningen of andere veiligheidsproblemen voor het onderzoek
  5. Personen met andere symptomen en/of ziekten of aandoeningen die de visuele functie kunnen veranderen, inclusief maar niet beperkt tot glaucoom en laesies van het centrale zenuwstelsel (milde cataract valt niet onder deze beperking)
  6. Oogziekten die de beoordeling van het gezichtsvermogen tijdens het onderzoek kunnen verstoren en/of andere oculaire beoordelingen zoals OCT kunnen verstoren
  7. Ziekten die van invloed kunnen zijn op de klinische proef, zoals tumoren, stofwisselingsziekten, immuungerelateerde ziekten, enz.
  8. Proefpersonen die in de afgelopen drie maanden vóór de screening een grote oogoperatie hebben ondergaan
  9. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren in de afgelopen 5 jaar
  10. Proefpersonen met andere netvliesziekten die niet geschikt zijn voor dit onderzoek, zoals netvliesloslating
  11. Patiënten die een immunosuppressieve behandeling ondergaan of mogelijk ondergaan voor andere ziekten, met uitzondering van dit onderzoek
  12. Deelname aan andere klinische onderzoeken dan dit onderzoek in de afgelopen 3 maanden
  13. Proefpersonen die buiten dit onderzoek gentherapie hebben gekregen
  14. Andere redenen die de onderzoeker niet geschikt acht voor deelname aan dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: groep 1
IVT-toediening van een enkele lage dosis ZM-02-injectie
Geneesmiddel: ZM-02-L
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreale injectie van lage dosis
Experimenteel: groep 2
IVT-toediening van een enkele hoge dosis ZM-02-injectie
Geneesmiddel: ZM-02-H
rAAV-PsCatCh2.0 intravitreale injectie van hoge dosis
Sham-vergelijker: groep 3
Schijn-IVT-injectie
Procedure: ZM-02-S
schijn-intravitreale injectie van ZM-02 (geen daadwerkelijke injectie)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52

Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een product krijgt toegediend; de gebeurtenis hoeft geen causaal verband te hebben met de behandeling.

Een ernstig ongewenst voorval (SAE) is elk ongewenst medisch voorval, bij welke dosis dan ook, dat leidt tot het volgende: met de dood tot gevolg; Levensbedreigend: verwijst naar een gebeurtenis waarbij de patiënt op het moment van de gebeurtenis het risico loopt te overlijden; het verwijst niet naar een gebeurtenis die hypothetisch de dood tot gevolg had kunnen hebben als deze ernstiger was geweest; Aanzienlijke of blijvende handicap/ongeschiktheid, waarbij handicap verwijst naar een ernstige verstoring en schade aan iemands vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; Vereist ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; Congenitale afwijking of geboorteafwijking; Andere medisch belangrijke gebeurtenissen.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Veranderingen in intraoculaire druk (IOP) bij proefpersonen
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
IOP verwijst naar de vloeistofdruk in het oog. Het monitoren van IOP zorgt ervoor dat interventies de IOP niet onbedoeld tot gevaarlijke niveaus verhogen. IOP zal worden gemeten met behulp van een klinisch tonometrieapparaat.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de FST-uitkomst
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
De Full Stimulus Test (FST) is een test om de functionele integriteit van het gehele visuele pad te beoordelen, van het netvlies tot de visuele cortex. FST wordt vaak gebruikt in onderzoeken naar retinale dystrofieën of bepaalde neuro-oftalmologische aandoeningen en kan worden gebruikt om de werkzaamheid van een behandeling of interventie te beoordelen.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Wijziging van MLMT-niveau
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) wordt gebruikt om te evalueren hoe goed personen met een visuele beperking kunnen navigeren en taken kunnen uitvoeren in verschillende lichtomstandigheden. Deze test is met name relevant voor aandoeningen die het nachtzicht of de aanpassing aan licht beïnvloeden, zoals retinitis pigmentosa of andere vormen van erfelijke netvliesdystrofieën.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Verandering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
De kwaliteit van leven zal worden gemeten met behulp van de Visual Function Questionnaire (VFQ-25) of andere soortgelijke vragenlijsten voor en na de behandeling
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
De BCVA van beide ogen zal worden beoordeeld aan de hand van de vroege behandeling van diabetische retinopathiestudie (ETDRS)-grafiek of de tuimelende "E"-grafiek of een andere beschikbare meting. Deze aanpak werd gekozen om het testen van de gezichtsscherpte te vergemakkelijken bij proefpersonen die geen letters kunnen herkennen.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Verandering in gezichtsveld (VF)
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Het gezichtsveld zal worden beoordeeld met behulp van Humphrey-perimetrie, veranderingen in VFI, MD en PSD zullen worden geanalyseerd.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Verandering in Fundus Autofluorescentie (FAF)
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
FAF is een niet-invasieve beeldvormingstechniek die cruciale informatie verschaft over de gezondheid van het netvlies, wat essentieel is voor het functioneren van het netvlies.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Verandering in centrale foveale dikte (CFT) met behulp van optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Centrale foveale dikte verwijst naar de dikte van het netvlies ter hoogte van de fovea, het centrale deel van de macula. Veranderingen in CFT kunnen wijzen op verschillende aandoeningen van het netvlies, waaronder maculair oedeem, maculaire degeneratie en centrale sereuze retinopathie.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Verandering in centrale maculaire dikte (CMT) met behulp van optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Centrale maculaire dikte is de maat voor de dikte van de macula, inclusief de fovea en het kleine omliggende gebied. De macula is verantwoordelijk voor het centrale zicht en de gezichtsscherpte.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Veranderingen in de fundus met behulp van funduskleurenfotografie
Tijdsspanne: basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52
Fundusfotografie wordt gebruikt om veranderingen in het oog in de loop van de tijd te documenteren en te volgen. Het is van vitaal belang voor het beoordelen van de toestand van het netvlies en het monitoren van de effecten van behandelingen.
basislijn tot dag 3, week 1, 4, 16, 24, 36, 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zhongmou Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, Cmu

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

25 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

25 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

25 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2024

Eerst geplaatst (Geschat)

5 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZM-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Klinische onderzoeken op ZM-02-L

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Norway

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren