망막색소변성증 환자를 위한 신규 유전자치료제 ZM-02의 안전성 및 유효성 연구 (ZM-02)
2024년 2월 27일 업데이트: Zhongmou Therapeutics
색소성 망막염에 대한 ZM-02의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적, 용량 증량, 연구자 개시 시험
이번 임상시험은 색소성망막염(RP) 환자를 대상으로 ZM-02의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 것이다.
일측 유리체강내 주사(IVT)가 대상의 연구 안구에 제공될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
색소성 망막염(RP)은 가장 흔한 유전성 망막 질환입니다.
RP의 영향을 받은 개인은 종종 점진적인 시각 장애를 경험하며 잠재적으로 법적 실명으로 이어질 수 있습니다.
현재 확립된 효과적인 임상 치료법은 없습니다.
우리는 원인 돌연변이에 관계없이 RP 환자를 위한 혁신적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료법을 개발했습니다.
8~12명의 RP 환자가 모집되고 이들 중 6~9명은 증가하는 용량으로 ZM-02의 단일 일측 유리체강내 주사를 받는 반면, 2~3명은 대조군으로 가짜 주사를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pei Cao
- 전화번호: +86 18707134160
- 이메일: zmt@simbaeye.com
연구 연락처 백업
- 이름: Yin Shen
연구 장소
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, 중국
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
연락하다:
- Pei Cao
- 전화번호: +86 18707134160
- 이메일: zmt@simbaeye.com
-
수석 연구원:
- Wenbin Wei, PhD
-
연락하다:
- Yin Shen
-
수석 연구원:
- Laichun Lu, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 기준을 모두 만족하는 환자를 대상자로 선정할 수 있습니다.
- 망막색소변성으로 임상적으로 진단됨
- 테스트하는 눈의 시력은 지수 값보다 나을 것이 없고 반대쪽 눈의 시력은 테스트할 눈의 시력보다 나을 수 없습니다.
- 피험자는 지수 값 이상의 시각적 경험을 했습니다.
- 검사안의 OCT 검사에서는 타원체대가 소실된 것이 관찰되었으나 망막의 내핵층과 신경섬유층은 여전히 존재함
- 테스트하는 눈의 굴절력은 -6.00D에서 +6.00D 사이입니다.
- 인간면역결핍바이러스(HIV) 및 기타 급성 및 만성 전염병에 감염되지 않음
- 사전 동의서(ICF)에 자발적으로 서명하고, 연령은 18세 이상 65세 이하입니다.
- 연구 프로토콜의 이행을 완전히 이해하고 협력하는 데 동의할 수 있습니다.
제외 기준:
다음 제외 기준 중 하나라도 충족하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 임부, 수유부 또는 투약 전후 12개월 동안 피임에 동의하지 않는 남녀 피험자
- 전안방 각도가 좁거나 동공 확장을 금하는 기타 의학적 상태가 있는 피험자
- 4. 프로토콜에 설명된 코르티코스테로이드 치료를 견딜 수 없거나 치료가 금기되는 활동성 감염이 있는 코르티코스테로이드에 알레르기가 있는 피험자
- 전신 질환, 기타 의학적 또는 정신적 질환이 있거나 연구에 대한 기타 안전 문제가 있는 피험자
- 녹내장 및 중추신경계 병변을 포함하되 이에 국한되지 않고 시각 기능을 변화시킬 수 있는 기타 증상 및/또는 질병 또는 상태가 있는 피험자(경증 백내장은 이 제한에 포함되지 않음)
- 연구 중 시력 평가를 방해하고/하거나 OCT와 같은 다른 안구 평가를 방해할 수 있는 안 질환
- 종양, 대사성 질환, 면역 관련 질환 등 임상시험에 영향을 미칠 수 있는 질환
- 스크리닝 전 3개월 이내에 큰 눈 수술을 받은 자
- 최근 5년 이내에 악성 종양의 병력이 있는 자
- 망막 박리 등 본 연구에 적합하지 않은 기타 망막 질환이 있는 피험자
- 본 연구를 제외한 다른 질병으로 인해 면역억제 치료를 받고 있거나 받고 있을 가능성이 있는 환자
- 최근 3개월 이내에 본 연구 이외의 임상시험에 참여한 자
- 본 연구 외에 유전자 치료를 받은 피험자
- 기타 연구자가 본 연구에 참여하기에 부적합하다고 판단하는 사유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 그룹 1
단일 저용량 ZM-02 주사의 IVT 투여
|
rAAV-PsCatCh2.0 저용량 유리체강내 주사
|
|
실험적: 그룹 2
단일 고용량 ZM-02 주사의 IVT 투여
|
rAAV-PsCatCh2.0 고용량 유리체강내 주사
|
|
가짜 비교기: 그룹 3
가짜 IVT 주사
|
ZM-02의 가짜 유리체강내 주사(실제 주사가 아님)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
이상반응 및 심각한 이상반응 발생률
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
이상사례(AE)는 제품을 투여한 임상 조사 참가자에게 발생한 예상치 못한 의학적 사건입니다. 사건이 치료와 인과관계를 가질 필요는 없습니다. 심각한 부작용(SAE)은 용량에 상관없이 다음과 같은 결과를 초래하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 생명을 위협하는 경우는 사건 당시 환자가 사망할 위험이 있는 사건을 의미합니다. 이는 더 심각했다면 가정적으로 사망을 초래할 수 있는 사건을 의미하지 않습니다. 심각한 또는 영구적인 장애/무능력(장애란 정상적인 생활 기능을 수행하는 개인의 능력에 대한 심각한 중단 및 손상을 의미함) 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되어야 합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함; 기타 의학적으로 중요한 사건. |
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
피험자의 안압(IOP) 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
IOP는 눈 내부의 유체 압력을 나타냅니다.
IOP를 모니터링하면 개입으로 인해 IOP가 위험한 수준으로 높아지는 일이 발생하지 않습니다.
IOP는 임상 안압측정 장치를 사용하여 측정됩니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FST 결과 변경
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
FST(Full Stimulus Test)는 망막에서 시각 피질까지 전체 시각 경로의 기능적 무결성을 평가하는 테스트입니다.
망막 이영양증이나 특정 신경 안과 질환과 관련된 연구에서 종종 사용되는 FST는 치료 또는 중재의 효능을 평가하는 데 사용될 수 있습니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
MLMT 수준 변경
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
다중 휘도 이동성 테스트(MLMT)는 시각 장애가 있는 개인이 다양한 조명 조건에서 작업을 얼마나 잘 탐색하고 수행할 수 있는지 평가하는 데 사용됩니다.
이 검사는 색소성 망막염이나 다른 형태의 유전성 망막 이영양증과 같이 야간 시력이나 빛 적응에 영향을 미치는 상태에 특히 적합합니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
삶의 질 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
삶의 질은 치료 전후에 시각 기능 설문지(VFQ-25) 또는 기타 유사한 설문지를 사용하여 측정됩니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최고 교정 시력(BCVA)의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
양쪽 눈의 BCVA는 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS)의 조기 치료 차트 또는 텀블링 "E" 차트 또는 기타 사용 가능한 측정을 사용하여 평가됩니다.
이 접근법은 문자를 인식할 수 없는 대상의 시력 테스트를 용이하게 하기 위해 선택되었습니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
시야 변화(VF)
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
시야는 Humphrey 시야 측정법으로 평가되고 VFI, MD, PSD의 변화가 분석됩니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
안저 자가형광(FAF)의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
FAF는 망막 기능에 필수적인 망막 건강에 대한 중요한 정보를 제공하는 비침습적 영상 기술입니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
OCT(Optical Coherence Tomography)를 이용한 중앙 중심와 두께(CFT)의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
중심와두께(Central Foveal Thickness)는 황반의 중심 부분인 중심와(fovea)에 있는 망막의 두께를 말합니다.
CFT의 변화는 황반부종, 황반변성, 중심장액망막병증 등 다양한 망막 질환을 나타낼 수 있습니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
광간섭단층촬영(OCT)을 이용한 중심황반두께(CMT)의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
중심 황반 두께는 중심와와 작은 주변 영역을 포함하는 황반의 두께를 측정한 것입니다.
황반은 중심 시력과 시력을 담당합니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
|
안저 컬러 사진을 이용한 안저의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
안저 사진은 시간 경과에 따른 눈의 변화를 기록하고 모니터링하는 데 사용됩니다.
이는 망막 상태를 평가하고 치료 효과를 모니터링하는 데 중요합니다.
|
3일, 1주, 4주, 16주, 24주, 36주, 52주까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 2월 25일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 25일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 27일
처음 게시됨 (추정된)
2024년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 27일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ZM-02-L에 대한 임상 시험
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.완전한
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.완전한
-
Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.Tigermed Consulting Co., Ltd모병
-
Tceleron Therapeutics, Inc.종료됨
-
Translational Research Center for Medical Innovation...종료됨원발성 트리글리세라이드 침착성 심근혈관병증(TGCV) | 근병증을 동반한 중성 지질 축적병(NLSD-M)이탈리아, 일본