망막색소변성증 환자를 위한 신규 유전자치료제 ZM-02의 안전성 및 유효성 연구 (MOON)
2026년 3월 25일 업데이트: Zhongmou Therapeutics
색소성 망막염에 대한 ZM-02의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적, 용량 증량, 연구자 개시 시험
이번 임상시험은 색소성망막염(RP) 환자를 대상으로 ZM-02의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 것이다.
일측 유리체강내 주사(IVT)가 대상의 연구 안구에 제공될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
색소성 망막염(RP)은 가장 흔한 유전성 망막 질환입니다.
RP의 영향을 받은 개인은 종종 점진적인 시각 장애를 경험하며 잠재적으로 법적 실명으로 이어질 수 있습니다.
현재 확립된 효과적인 임상 치료법은 없습니다.
우리는 원인 돌연변이에 관계없이 RP 환자를 위한 혁신적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료법을 개발했습니다.
8~12명의 RP 환자가 모집되고 이들 중 6~9명은 증가하는 용량으로 ZM-02의 단일 일측 유리체강내 주사를 받는 반면, 2~3명은 대조군으로 가짜 주사를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yin Shen
연구 연락처 백업
- 이름: Windy Zhou
- 전화번호: +86 18986214263
- 이메일: zmt@zmtherapeutics.com
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국
- 모병
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
-
수석 연구원:
- Wenbin Wei, PhD
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연락하다:
- Yin Shen
-
수석 연구원:
- Laichun Lu, PhD
-
연락하다:
- Windy Zhou
- 전화번호: +86 18986214263
- 이메일: zmt@zmtherapeutics.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 기준을 모두 만족하는 환자를 대상자로 선정할 수 있습니다.
- 망막색소변성으로 임상적으로 진단됨
- 테스트하는 눈의 시력은 지수 값보다 나을 것이 없고 반대쪽 눈의 시력은 테스트할 눈의 시력보다 나을 수 없습니다.
- 피험자는 지수 값 이상의 시각적 경험을 했습니다.
- 검사안의 OCT 검사에서는 타원체대가 소실된 것이 관찰되었으나 망막의 내핵층과 신경섬유층은 여전히 존재함
- 테스트하는 눈의 굴절력은 -6.00D에서 +6.00D 사이입니다.
- 인간면역결핍바이러스(HIV) 및 기타 급성 및 만성 전염병에 감염되지 않음
- 사전 동의서(ICF)에 자발적으로 서명하고, 연령은 18세 이상 65세 이하입니다.
- 연구 프로토콜의 이행을 완전히 이해하고 협력하는 데 동의할 수 있습니다.
제외 기준:
다음 제외 기준 중 하나라도 충족하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 임부, 수유부 또는 투약 전후 12개월 동안 피임에 동의하지 않는 남녀 피험자
- 전안방 각도가 좁거나 동공 확장을 금하는 기타 의학적 상태가 있는 피험자
- 4. 프로토콜에 설명된 코르티코스테로이드 치료를 견딜 수 없거나 치료가 금기되는 활동성 감염이 있는 코르티코스테로이드에 알레르기가 있는 피험자
- 전신 질환, 기타 의학적 또는 정신적 질환이 있거나 연구에 대한 기타 안전 문제가 있는 피험자
- 녹내장 및 중추신경계 병변을 포함하되 이에 국한되지 않고 시각 기능을 변화시킬 수 있는 기타 증상 및/또는 질병 또는 상태가 있는 피험자(경증 백내장은 이 제한에 포함되지 않음)
- 연구 중 시력 평가를 방해하고/하거나 OCT와 같은 다른 안구 평가를 방해할 수 있는 안 질환
- 종양, 대사성 질환, 면역 관련 질환 등 임상시험에 영향을 미칠 수 있는 질환
- 스크리닝 전 3개월 이내에 큰 눈 수술을 받은 자
- 최근 5년 이내에 악성 종양의 병력이 있는 자
- 망막 박리 등 본 연구에 적합하지 않은 기타 망막 질환이 있는 피험자
- 본 연구를 제외한 다른 질병으로 인해 면역억제 치료를 받고 있거나 받고 있을 가능성이 있는 환자
- 최근 3개월 이내에 본 연구 이외의 임상시험에 참여한 자
- 본 연구 외에 유전자 치료를 받은 피험자
- 기타 연구자가 본 연구에 참여하기에 부적합하다고 판단하는 사유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1
단일 저용량 ZM-02 주사의 IVT 투여
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rAAV-PsCatCh2.0 저용량 유리체강내 주사
다른 이름들:
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실험적: 그룹 2
단일 고용량 ZM-02 주사의 IVT 투여
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rAAV-PsCatCh2.0 고용량 유리체강내 주사
다른 이름들:
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가짜 비교기: 그룹 3
가짜 IVT 주사
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ZM-02의 가짜 유리체강내 주사(실제 주사가 아님)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 및 중대한 부작용의 발생률
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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부작용(AE)은 임상 시험 참가자에게 투여된 제품으로 인한 모든 의학적 이상 반응을 의미하며, 이 사건은 치료와 인과 관계가 있을 필요가 없습니다. 중대한 부작용(SAE)은 다음을 초래하는 모든 용량에서 발생하는 의학적 이상 반응입니다: 사망에 이르는 경우; 생명을 위협하는 경우, 이는 사건 발생 당시 환자가 사망 위험에 처한 사건을 의미하며, 가상적으로 더 심각했다면 사망을 초래했을 수도 있는 사건을 의미하지는 않습니다; 중대하거나 영구적인 장애/무능력, 여기서 장애는 사람의 정상적인 생활 기능 수행 능력에 심각한 중단과 손상을 의미합니다; 입원 치료가 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되는 경우; 선천적 이상 또는 출생 결함; 기타 의학적으로 중요한 사건. |
기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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대상자의 안압(IOP) 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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IOP는 안압을 의미합니다.
IOP를 모니터링하면 중재가 안압을 위험한 수준으로 의도치 않게 증가시키지 않도록 합니다.
IOP는 임상 안압계를 사용하여 측정됩니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MLMT 수준 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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다중 조도 이동성 검사(MLMT)는 시각 장애가 있는 개인이 다양한 조명 조건에서 얼마나 잘 이동하고 작업을 수행할 수 있는지 평가하는 데 사용됩니다.
이 검사는 특히 망막색소변성증 또는 기타 유전성 망막 이영양증과 같이 야간 시력이나 빛 적응에 영향을 미치는 상태와 관련이 있습니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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삶의 질 변화
기간: 기준선부터 3일차, 1주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
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생활의 질은 치료 전후에 시각 기능 설문지(VFQ-25) 또는 기타 유사한 설문지를 사용하여 측정됩니다.
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기준선부터 3일차, 1주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
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최대 교정 시력(BCVA)의 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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양안의 BCVA는 당뇨병성 망막병증 조기 치료 연구(ETDRS) 차트, 터블링 "E" 차트 또는 기타 이용 가능한 측정 방법을 사용하여 평가됩니다.
이 접근법은 글자를 인식할 수 없는 피험자에게 시력 검사를 용이하게 하기 위해 선택되었습니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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색변별 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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색각 검사는 표준 광도 수준에서 가시 스펙트럼 전체에 걸쳐 색조를 인지하고 구별하는 개인의 능력을 측정합니다.
미세한 공간적 세부 사항에 의존하는 대신, 이러한 검사는 파장의 미묘한 차이를 감지하는 시각 시스템에 도전합니다. 이 능력은 진행성 망막 질환에서 종종 손상됩니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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시야(VF) 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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시야는 Humphrey 시야검사로 평가되며, VFI, MD, PSD의 변화가 분석될 것입니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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기저막 자가형광(FAF) 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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FAF는 망막의 건강에 대한 중요한 정보를 제공하는 비침습적 영상 기술로, 망막의 기능에 필수적입니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지
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광간섭 단층촬영(OCT)을 이용한 중심와 두께(CFT)의 변화
기간: 기저선에서 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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Central Foveal Thickness는 황반의 중심부인 중심와에서 망막의 두께를 의미합니다.
CFT의 변화는 황반부종, 황반변성 및 중심장액성망막병증을 포함한 다양한 망막 질환을 나타낼 수 있습니다.
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기저선에서 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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광간섭단층촬영(OCT)을 이용한 중심황반두께(CMT)의 변화
기간: 기저선에서 3일차, 1주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
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중심황반두께는 중심와와 그 주변 작은 영역을 포함하는 황반의 두께 측정입니다.
황반은 중심시력과 시력을 담당합니다.
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기저선에서 3일차, 1주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
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안저 색채 사진을 이용한 안저 변화
기간: 기저선에서 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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안저 촬영은 시간이 지남에 따라 눈의 변화를 기록하고 모니터링하는 데 사용됩니다.
망막 상태를 평가하고 치료 효과를 모니터링하는 데 필수적입니다.
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기저선에서 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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MLCBT 수준 변화
기간: 기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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다중 휘도 체스판 검사(MLCBT)는 심각한 시각 장애가 있는 개인을 위해 특별히 설계된 기능적 시력 평가입니다.
검사 중에 참가자는 실제 환경을 모방한 매우 어두운 조건부터 밝은 조건까지 다양한 조명 수준에서 제시되는 체스판 패턴 장애물을 피하면서 빛 표적의 방향을 식별하도록 요청받습니다.
휘도 계층 간 성능을 평가함으로써 MLCBT는 잔여 공간 시력과 대비 의존적 기능적 향상을 민감하게 측정하여 기존 시력 검사에서 포착되지 않는 임상적으로 의미 있는 개선을 감지할 수 있도록 합니다.
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기준선부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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MLSDT 수준 변화
기간: 기초선부터 3일차, 1주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
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Multi-Luminance Shape Discrimination Test(MLSDT)는 다양한 휘도 수준에서 고대비로 제시되는 기하학적 도형을 인식하는 참가자의 능력을 측정함으로써 기능적 시력을 평가합니다.
원, 사각형 또는 삼각형과 같은 도형이 한 번에 하나씩 표시되며, 참가자는 각 목표를 정확하게 식별해야 합니다.
일상 환경을 모방하는 다양한 광도 범위에서 성능을 테스트함으로써 MLSDT는 공간 지각과 물체 인식의 변화를 민감하게 포착합니다.
이는 전통적인 시력 측정 기준이 의미 있는 기능적 향상을 반영하지 못할 수 있는 심각한 시력 상실 환자에서 치료 관련 개선을 평가하는 데 특히 가치가 있습니다.
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기초선부터 3일차, 1주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
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FST 결과의 변화
기간: 베이스라인부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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전체 자극 검사(FST)는 망막에서 시각 피질까지 이르는 전체 시각 경로의 기능적 완전성을 평가하는 검사입니다.
망막 이영양증이나 특정 신경 안과 질환을 포함하는 연구에서 종종 사용되며, FST는 치료나 중재의 효과를 평가하는 데 사용될 수 있습니다.
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베이스라인부터 3일, 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 25일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 25일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 25일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .