Étude sur l'innocuité et l'efficacité de la nouvelle thérapie génique ZM-02 pour les patients atteints de rétinite pigmentaire (MOON)
25 mars 2026 mis à jour par: Zhongmou Therapeutics
Essai prospectif, à dose croissante, lancé par un enquêteur pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du ZM-02 dans la rétinite pigmentaire
Cet essai vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité du ZM-02 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP).
Des injections intravitréennes unilatérales (IVT) seront administrées dans l'œil d'étude du sujet.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La rétinite pigmentaire (RP) est la maladie rétinienne héréditaire la plus courante.
Les personnes touchées par la RP souffrent souvent d’une déficience visuelle progressive, pouvant conduire à une cécité légale.
Il n’existe actuellement aucun traitement clinique efficace et établi.
Nous avons développé une thérapie génique innovante basée sur les virus adéno-associés (AAV) pour les personnes atteintes de RP, quelles que soient leurs mutations causales.
Huit à douze sujets atteints de RP seront recrutés et six à neuf d'entre eux recevront une seule injection intravitréenne unilatérale de ZM-02 à des doses croissantes, tandis que deux à trois recevront des injections fictives en tant que groupe témoin.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Yin Shen
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Windy Zhou
- Numéro de téléphone: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Lieux d'étude
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine
- Recrutement
- Beijing Tongren Hospital of Capital Medical University
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Chercheur principal:
- Wenbin Wei, PhD
-
Contact:
- Yin Shen
-
Chercheur principal:
- Laichun Lu, PhD
-
Contact:
- Windy Zhou
- Numéro de téléphone: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les patients qui répondent à tous les critères suivants peuvent être sélectionnés comme sujets :
- Cliniquement diagnostiqué avec une dégénérescence pigmentaire rétinienne
- La vision de l'œil testé n'est pas meilleure que la valeur de l'indice, tandis que la vision de l'œil opposé n'est pas meilleure que celle de l'œil testé.
- Le sujet a eu une expérience visuelle supérieure à la valeur de l'indice
- Lors de l'examen OCT de l'œil testé, on observe la disparition de la zone ellipsoïde, mais la couche nucléaire interne et la couche de fibres nerveuses de la rétine sont toujours présentes.
- Le pouvoir réfractif de l'œil testé est compris entre -6,00 D et +6,00 D
- Non infecté par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et d'autres maladies infectieuses aiguës et chroniques
- Signez volontairement un formulaire de consentement éclairé (ICF) et l'âge n'est pas inférieur à 18 ans et pas supérieur à 65 ans.
- Capable de comprendre pleinement et d’accepter de coopérer à la mise en œuvre du protocole de recherche
Critère d'exclusion:
Les sujets qui répondent à l'un des critères d'exclusion suivants seront exclus de l'étude :
- Femmes enceintes, femmes allaitantes ou sujets masculins et féminins qui n'acceptent pas la contraception au cours des 12 mois précédant et suivant le traitement.
- Sujets présentant des angles de chambre antérieure étroits ou toute autre condition médicale contre-indiquant la dilatation de la pupille
- Sujets allergiques aux corticostéroïdes, incapables de tolérer le traitement aux corticostéroïdes décrit dans le protocole, ou souffrant d'infections actives 4. concomitantes contre-indiquant le traitement
- Sujets atteints de maladies systémiques, ou d'autres maladies médicales ou mentales, ou d'autres problèmes de sécurité pour l'étude
- Sujets présentant d'autres symptômes et/ou maladies ou affections pouvant altérer la fonction visuelle, y compris, mais sans s'y limiter, le glaucome et les lésions du système nerveux central (les cataractes légères ne sont pas incluses dans cette restriction)
- Maladies oculaires pouvant interférer avec l'évaluation de la vision pendant l'étude et/ou interférer avec d'autres évaluations oculaires telles que l'OCT
- Maladies pouvant affecter l’essai clinique, telles que tumeurs, maladies métaboliques, immunitaires, etc.
- Sujets ayant subi une intervention chirurgicale oculaire majeure au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage
- Sujets ayant des antécédents de tumeurs malignes au cours des 5 dernières années
- Sujets atteints d'autres maladies de la rétine ne convenant pas à cette étude, comme un décollement de rétine
- Patients suivant ou pouvant suivre un traitement immunosuppresseur pour d'autres maladies, excluant cette étude
- Participation à des essais cliniques autres que cette étude au cours des 3 derniers mois
- Sujets ayant reçu une thérapie génique en dehors de cette étude
- Autres raisons jugées par le chercheur comme inappropriées pour participer à cette étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: groupe 1
Administration IVT d'une injection unique de ZM-02 à faible dose
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rAAV-PsCatCh2.0 injection intravitréenne de faible dose
Autres noms:
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Expérimental: groupe 2
Administration IVT d'une injection unique de ZM-02 à haute dose
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rAAV-PsCatCh2.0 injection intravitréenne à haute dose
Autres noms:
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Comparateur factice: groupe 3
Injection IVT fictive
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fausse injection intravitréenne de ZM-02 (pas d'injection réelle)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: du départ au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Un événement indésirable (EI) est toute manifestation médicale défavorable survenant chez un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit ; cet événement n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Un événement indésirable grave (EIG) est toute manifestation médicale défavorable survenant à n'importe quelle dose et entraînant l'une des conséquences suivantes : entraîne le décès ; met la vie en danger, c'est-à-dire un événement où le patient est en danger de mort au moment de l'événement ; cela ne se rapporte pas à un événement qui, hypothétiquement, aurait pu causer la mort s'il avait été plus grave ; entraîne une invalidité ou une incapacité significative ou permanente, où l'invalidité désigne une perturbation grave et une altération de la capacité d'une personne à accomplir les fonctions normales de la vie ; nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; anomalie congénitale ou malformation à la naissance ; autres événements médicalement importants. |
du départ au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modifications de la pression intraoculaire (PIO) chez les sujets
Délai: du baseline au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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L'IOP fait référence à la pression du fluide à l'intérieur de l'œil.
La surveillance de l'IOP garantit que les interventions n'augmentent pas involontairement l'IOP à des niveaux dangereux.
L'IOP sera mesurée à l'aide d'un dispositif de tonométrie clinique.
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du baseline au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du niveau MLMT
Délai: du point de départ au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Le test de mobilité multi-luminance (MLMT) est utilisé pour évaluer dans quelle mesure les personnes malvoyantes peuvent se déplacer et effectuer des tâches dans différentes conditions d'éclairage.
Ce test est particulièrement pertinent pour les conditions qui affectent la vision nocturne ou l'adaptation à la lumière, telles que la rétinite pigmentaire ou d'autres formes de dystrophies rétiniennes héréditaires. |
du point de départ au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Changement de la qualité de vie
Délai: du point de départ jusqu'au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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La qualité de vie sera mesurée à l'aide du questionnaire sur la fonction visuelle (VFQ-25) ou d'autres questionnaires similaires avant et après le traitement
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du point de départ jusqu'au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modification de l'acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC)
Délai: de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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L'acuité visuelle de meilleur œil corrigé (BCVA) des deux yeux sera évaluée à l'aide de la charte d'étude du traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) ou de la charte "E" tournante ou d'autres mesures disponibles.
Cette approche a été choisie pour faciliter les tests d'acuité visuelle chez les sujets qui ne peuvent pas reconnaître les lettres.
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de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la discrimination des couleurs
Délai: du point de référence au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Les tests de discrimination des couleurs mesurent la capacité d'un individu à percevoir et à différencier les teintes sur l'ensemble du spectre visible sous un niveau de luminance standard.
Au lieu de reposer sur des détails spatiaux fins, ces tests mettent au défi le système visuel de détecter des différences subtiles de longueur d'onde – une capacité souvent altérée dans les maladies rétiniennes avancées.
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du point de référence au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modification du champ visuel (VF)
Délai: du point de référence au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Le champ visuel sera évalué par périmétrie Humphrey, les modifications du VFI, du MD et du PSD seront analysées.
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du point de référence au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modification de l'autofluorescence du fond d'œil (AFO)
Délai: du début à jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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La FAF est une technique d'imagerie non invasive qui fournit des informations essentielles sur la santé de la rétine, ce qui est vital pour le fonctionnement de la rétine.
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du début à jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modification de l'épaisseur fovéolaire centrale (CFT) par tomographie par cohérence optique (OCT)
Délai: de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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L'épaisseur fovéolaire centrale désigne l'épaisseur de la rétine au niveau de la fovéa, la partie centrale de la macula.
Les variations de l'EFC peuvent indiquer diverses affections rétiniennes, notamment l'œdème maculaire, la dégénérescence maculaire et la rétinopathie séreuse centrale.
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de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Évolution de l'épaisseur maculaire centrale (EMC) par tomographie par cohérence optique (OCT)
Délai: de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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L'épaisseur maculaire centrale est la mesure de l'épaisseur de la macula, qui comprend la fovéa et la petite zone environnante.
La macula est responsable de la vision centrale et de l'acuité visuelle.
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de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modifications du fond d'œil par photographie couleur du fond d'œil
Délai: du début à J3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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La photographie du fond d'œil est utilisée pour documenter et surveiller les changements de l'œil au fil du temps.
Elle est vitale pour évaluer l'état de la rétine et surveiller les effets des traitements.
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du début à J3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Changement du niveau de MLCBT
Délai: du début à jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Le test d'échecs multi-luminance (MLCBT) est une évaluation fonctionnelle de la vision spécialement conçue pour les personnes atteintes de déficience visuelle sévère.
Pendant le test, les participants doivent identifier l'orientation de la cible lumineuse et éviter les obstacles à motif d'échiquier présentés sous plusieurs niveaux d'éclairage qui simulent des environnements réels, allant de conditions de lumière très faible à lumineuse.
En évaluant les performances à travers les niveaux de luminance, le MLCBT fournit une mesure sensible de la vision spatiale résiduelle et des gains fonctionnels dépendant du contraste, permettant ainsi de détecter des améliorations cliniquement significatives qui ne sont pas capturées par les tests d'acuité visuelle conventionnels.
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du début à jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Changement du niveau MLSDT
Délai: de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Le test de discrimination de formes à luminance multiple (MLSDT) évalue la vision fonctionnelle en mesurant la capacité d'un participant à reconnaître des formes géométriques présentées à fort contraste sous différents niveaux de luminance.
Des formes telles que des cercles, des carrés ou des triangles sont affichées une à une, et le participant doit identifier correctement chaque cible.
En testant les performances sur une plage d'intensités lumineuses qui imitent les environnements quotidiens, le MLSDT capture avec sensibilité les changements dans la perception spatiale et la reconnaissance d'objets.
Cela le rend particulièrement précieux pour évaluer les améliorations liées au traitement chez les personnes atteintes de perte de vision profonde, où les mesures d'acuité traditionnelles peuvent ne pas refléter des gains fonctionnels significatifs.
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de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Modification du résultat du FST
Délai: de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Le Full Stimulus Test (FST) est un test visant à évaluer l'intégrité fonctionnelle de l'ensemble de la voie visuelle, de la rétine au cortex visuel.
Souvent utilisé dans les études portant sur les dystrophies rétiniennes ou certaines affections neuro-ophtalmologiques, le FST peut être utilisé pour évaluer l'efficacité d'un traitement ou d'une intervention.
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de la ligne de base au jour 3, semaine 1, 4, 12, 24, 36, 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Wenbin Wei, PhD, Beijing Tongren Hospital, CMU
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 février 2024
Achèvement primaire (Estimé)
25 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
25 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 février 2024
Première publication (Réel)
5 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MOON-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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