ビエッティ結晶性角膜網膜ジストロフィーにおけるNGGT001の安全性と有効性の研究

包含基準:

1. 年齢 18 歳以上。
2. 性別無制限。
3. 結晶性網膜変性症（BCD）と診断されました。
4. 分子診断により CYP4V2 変異が確認されました。
5. 最高の矯正視力は20/60未満です。
6. 研究開始から投与まで1年以内に避妊措置を講じることに同意すること。
7. インフォームドコンセントフォームに自発的に署名します。

除外基準:

1. 網膜の厚さが100μm未満など、網膜内の光受容細胞の数が不十分です。 または、後極領域に萎縮または色素沈着がない<3-網膜板。
2. BCDによって引き起こされる脈絡膜血管新生またはその他の眼病変の存在。研究者は、これらが外科手術に影響を与えたり、臨床エンドポイントの解釈を妨げたりする可能性があると考えています。
3. 登録後最初の 6 か月以内に治療薬を使用すると、ルセンティス、アバスチン、コンベルセプト、トリアムシノロン アセトニド、ステロイドなどの治療薬の使用が実験観察に影響を与える可能性があります。
4. 治療対象の眼は、PDT、硝子体切除術、眼周囲血管バイパス手術などの眼内手術を受けている、または白内障手術、網膜レーザー治療などの臨床研究中に眼内手術が必要である。
5. ソラレン、タモキシフェンなど、目の損傷を引き起こす可能性のある全身薬を使用している、または使用する可能性がある。
6. 治験薬の成分に対して非常に敏感またはアレルギーがある（2つ以上の薬または食品に対するアレルギー歴がある）。
7. 異常かつ臨床的に重要な身体検査、バイタルサイン、臨床検査（血液ルーチン、尿ルーチン、血液生化学、凝固機能、免疫学的検査など）、または研究者によって臨床的に重要であるとみなされる異常な指標。
8. 医薬品の安全性や内部プロセス、特に研究者が臨床的に重要であると考える心血管、肝臓、腎臓、内分泌、消化器、肺、神経、血液、腫瘍、免疫、代謝疾患などに影響を与える可能性のある疾患や病歴があります。
9. 登録前の3か月以内に他の医薬品または医療機器の臨床試験に参加した。
10. 妊娠中または授乳中の女性患者。
11. 他の研究者は、研究に参加するのはふさわしくないと考えている。