Исследование безопасности и эффективности NGGT001 при кристаллической корнеоретинальной дистрофии Бьетти

Критерии включения:

1. Возраст ≥ 18 лет;
2. Пол неограничен.
3. Поставлен диагноз: кристаллическая дегенерация сетчатки (BCD).
4. Молекулярная диагностика подтверждает мутацию CYP4V2.
5. Лучшая корригированная острота зрения – менее 20/60.
6. Согласитесь принять меры контрацепции в течение 1 года от начала исследования до приема.
7. Добровольно подпишите форму информированного согласия.

Критерий исключения:

1. Недостаточное количество фоторецепторных клеток в сетчатке, например, толщина сетчатки менее 100 мкм. Или отсутствие атрофии или пигментации в области заднего полюса<3- Диск сетчатки.
2. Наличие хориоидальной неоваскуляризации или других поражений глаз, вызванных BCD, которые, по мнению исследователей, могут повлиять на хирургические процедуры или помешать интерпретации клинических результатов.
3. Использование терапевтических препаратов в течение первых 6 месяцев после включения может повлиять на экспериментальное наблюдение, таких как Луцентис, Авастин, Конберцепт, Триамцинолона ацетонид, стероиды и т. д.;
4. На исследуемом глазу проводилась внутриглазная операция, такая как ФДТ, витрэктомия, периокулярное сосудистое шунтирование и т. д., или требуется внутриглазная операция во время клинических исследований, например, хирургия катаракты, лазерная терапия сетчатки и т. д.;
5. Использовали или могут использовать системные препараты, которые могут вызвать повреждение глаз, например, псорален, тамоксифен и т. д.;
6. Высокая чувствительность или аллергия на ингредиенты экспериментального препарата (при наличии в анамнезе аллергии на два или более лекарств или пищевых продуктов);
7. Отклонения от нормы и клинически значимого физического осмотра, показателей жизнедеятельности, лабораторных анализов (таких как анализ крови, мочи, биохимия крови, функция свертывания крови, иммунологические тесты и т. д.) или аномальные показатели, которые исследователи считают клинически значимыми;
8. Существуют заболевания или истории болезни, которые могут повлиять на безопасность лекарств или внутренние процессы, особенно сердечно-сосудистые, печеночные, почечные, эндокринные, пищеварительные, легочные, неврологические, гематологические, опухолевые, иммунные или метаболические нарушения, которые исследователи считают клинически значимыми.
9. Принимал участие в клинических испытаниях других препаратов или медицинских изделий в течение 3 месяцев до включения в программу;
10. Пациентки женского пола в период беременности или кормления грудью;
11. Другие исследователи считают, что участвовать в исследовании нецелесообразно.