Étude d'innocuité et d'efficacité du NGGT001 dans la dystrophie cornéorétinienne cristalline de Bietti

Critère d'intégration:

1. Âge ≥ 18 ans ;
2. Sexe illimité.
3. Diagnostiqué comme une dégénérescence cristalline de la rétine (BCD).
4. Le diagnostic moléculaire confirme la mutation du CYP4V2.
5. La meilleure acuité visuelle corrigée est inférieure à 20/60.
6. Acceptez de prendre des mesures contraceptives dans un délai d'un an à compter du début de l'étude jusqu'à l'administration.
7. Signez volontairement un formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

1. Nombre insuffisant de cellules photoréceptrices dans la rétine, telle qu'une épaisseur rétinienne inférieure à 100 μm. Ou pas d'atrophie ou de pigmentation dans la zone du pôle postérieur <3- Disque rétinien.
2. La présence d'une néovascularisation choroïdienne ou d'autres lésions oculaires causées par le BCD, qui, selon les chercheurs, peuvent affecter les procédures chirurgicales ou interférer avec l'interprétation des paramètres cliniques.
3. L'utilisation de médicaments thérapeutiques au cours des 6 premiers mois suivant l'inscription peut affecter l'observation expérimentale, comme Lucentis, Avastin, Conbercept, acétonide de triamcinolone, stéroïdes, etc. ;
4. L'œil traité a subi une chirurgie intraoculaire, telle qu'une PDT, une vitrectomie, un pontage vasculaire périoculaire, etc., ou nécessite une chirurgie intraoculaire au cours d'une recherche clinique, telle qu'une chirurgie de la cataracte, une thérapie au laser rétinien, etc. ;
5. A utilisé ou peut utiliser des médicaments systémiques pouvant causer des lésions oculaires, tels que le psoralène, le tamoxifène, etc. ;
6. Très sensible ou allergique aux ingrédients du médicament expérimental (avec des antécédents d'allergies à deux ou plusieurs médicaments ou aliments) ;
7. Examen physique anormal et cliniquement significatif, signes vitaux, tests de laboratoire (tels que routine sanguine, routine urinaire, biochimie sanguine, fonction de coagulation, tests immunologiques, etc.) ou indicateurs anormaux jugés cliniquement significatifs par les chercheurs ;
8. Il existe des maladies ou des antécédents médicaux qui peuvent affecter la sécurité des médicaments ou des processus internes, notamment des troubles cardiovasculaires, hépatiques, rénaux, endocriniens, digestifs, pulmonaires, neurologiques, hématologiques, tumoraux, immunitaires ou métaboliques que les chercheurs considèrent comme cliniquement significatifs.
9. Participé à des essais cliniques d'autres médicaments ou dispositifs médicaux dans les 3 mois précédant l'inscription ;
10. Patientes pendant la grossesse ou l'allaitement ;
11. D'autres chercheurs estiment qu'il n'est pas approprié de participer à l'étude.