Studie bezpečnosti a účinnosti NGGT001 u Biettiho krystalické korneoretinální dystrofie

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let;
2. Pohlaví neomezené.
3. Diagnostikována jako krystalická retinální degenerace (BCD).
4. Molekulární diagnostika potvrzuje mutaci CYP4V2.
5. Nejlépe korigovaná zraková ostrost je menší než 20/60.
6. Souhlaste s přijetím antikoncepčních opatření do 1 roku od zahájení studie do podání.
7. Dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

1. Nedostatečný počet fotoreceptorových buněk v sítnici, jako je tloušťka sítnice menší než 100 μm. Nebo žádná atrofie nebo pigmentace v oblasti zadního pólu<3- Retinální ploténka.
2. Přítomnost choroidální neovaskularizace nebo jiných očních lézí způsobených BCD, o kterých se vědci domnívají, že mohou ovlivnit chirurgické postupy nebo interferovat s interpretací klinických koncových bodů.
3. Užívání terapeutických léků během prvních 6 měsíců od zařazení může ovlivnit experimentální pozorování, jako jsou Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolon acetonid, steroidy atd.;
4. Léčené oko podstoupilo nitrooční operaci, jako je PDT, vitrektomie, periokulární vaskulární bypass atd., nebo vyžaduje nitrooční operaci během klinického výzkumu, jako je operace šedého zákalu, laserová terapie sítnice atd.;
5. Používá nebo může používat systémové léky, které mohou způsobit poškození očí, jako je psoralen, tamoxifen atd.;
6. Vysoce citlivý nebo alergický na složky v experimentálním léku (s anamnézou alergií na dva nebo více léků nebo potravin);
7. Abnormální a klinicky významné fyzikální vyšetření, vitální funkce, laboratorní testy (jako je běžná krev, moč, biochemie krve, koagulační funkce, imunologické testy atd.) nebo abnormální indikátory, které výzkumníci považují za klinicky významné;
8. Existují nemoci nebo anamnézy, které mohou ovlivnit bezpečnost léků nebo vnitřní procesy, zejména kardiovaskulární, jaterní, ledvinové, endokrinní, zažívací, plicní, neurologické, hematologické, nádorové, imunitní nebo metabolické poruchy, které výzkumníci považují za klinicky významné.
9. Účast na klinických zkouškách jiných léků nebo zdravotnických prostředků během 3 měsíců před registrací;
10. Pacientky během těhotenství nebo kojení;
11. Jiní vědci se domnívají, že není vhodné se studie účastnit.