NGGT001治疗Bietti结晶性角膜视网膜营养不良的安全性和有效性研究

纳入标准：

1. 年龄≥18岁；
2. 性别不限。
3. 诊断为结晶性视网膜变性（BCD）。
4. 分子诊断证实 CYP4V2 突变。
5. 最佳矫正视力小于20/60。
6. 同意从研究开始至给药期间1年内采取避孕措施。
7. 自愿签署知情同意书。

排除标准：

1. 视网膜感光细胞数量不足，如视网膜厚度小于100μm。 或后极区无萎缩或色素沉着<3-视网膜盘。
2. BCD 引起的脉络膜新生血管或其他眼部病变的存在，研究人员认为这可能会影响手术过程或干扰临床终点的解释。
3. 入组前6个月内使用治疗药物可能影响实验观察，如Lucentis、Avastin、康柏西普、曲安奈德、类固醇等；
4. 治疗眼已接受过眼内手术，如PDT、玻璃体切除术、眼周血管搭桥手术等，或临床研究期间需要进行眼内手术，如白内障手术、视网膜激光治疗等；
5. 使用或可能使用可能导致眼睛损伤的全身药物，如补骨脂素、他莫昔芬等；
6. 对实验药物中的成分高度敏感或过敏（有对两种或两种以上药物或食物过敏史）；
7. 体检、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血液生化、凝血功能、免疫学检查等）异常，或研究者认为有临床意义的异常指标；
8. 有些疾病或病史可能会影响药物安全或内部过程，特别是研究人员认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢疾病。
9. 入组前3个月内参加过其他药品或医疗器械的临床试验；
10. 怀孕或哺乳期的女性患者；
11. 其他研究人员认为不适合参与该研究。