Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NGGT001:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus Biettin kiteisessä sarveiskalvon dystrofiassa

torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Xiamen Ophthalmology Center Affiliated to Xiamen University

Kliininen tutkimus NGGT001:n subretinaalisen injektion turvallisuudesta ja tehokkuudesta verkkokalvon kiteisen rappeuman hoidossa

Arvioi NGGT001-subretinaalisen injektion turvallisuus ja siedettävyys kiteisen verkkokalvon rappeuman (BCD) hoidossa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kiina, 361000
        • Xiuju Chen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta vanha;
  2. Sukupuoli rajoittamaton.
  3. Diagnosoitu kiteiseksi verkkokalvon degeneraatioksi (BCD).
  4. Molekyylidiagnoosi vahvistaa CYP4V2-mutaation.
  5. Paras korjattu näöntarkkuus on alle 20/60.
  6. Sitoudu käyttämään ehkäisyä 1 vuoden kuluessa tutkimuksen alkamisesta lääkkeen antamiseen.
  7. Allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Riittävä määrä fotoreseptorisoluja verkkokalvossa, kuten verkkokalvon paksuus alle 100 μm. Tai ei atrofiaa tai pigmentaatiota takanapa-alueella<3- Verkkokalvolevy.
  2. Suonikalvon uudissuonittumisen tai muiden BCD:n aiheuttamien silmävaurioiden esiintyminen, joiden tutkijat uskovat voivan vaikuttaa kirurgisiin toimenpiteisiin tai häiritä kliinisten päätepisteiden tulkintaa.
  3. Terapeuttisten lääkkeiden käyttö ensimmäisten 6 kuukauden aikana ilmoittautumisesta voi vaikuttaa kokeelliseen havainnointiin, kuten Lucentis, Avastin, Conbercept, triamsinoloniasetonidi, steroidit jne.
  4. Hoitosilmä on läpikäynyt silmänsisäisen leikkauksen, kuten PDT:n, vitrektomia, periokulaarisen verisuonten ohitusleikkauksen jne., tai se vaatii intraokulaarista leikkausta kliinisen tutkimuksen aikana, kuten kaihileikkaus, verkkokalvon laserhoito jne.;
  5. Käytetty tai saattaa käyttää systeemisiä lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa silmävaurioita, kuten psoraleenia, tamoksifeenia jne.;
  6. Erittäin herkkä tai allerginen kokeellisen lääkkeen aineosille (jolla on aiemmin ollut allergia kahdelle tai useammalle lääkkeelle tai elintarvikkeelle);
  7. Epänormaalit ja kliinisesti merkittävät fyysiset tutkimukset, elintoiminnot, laboratoriotutkimukset (kuten verirutiini, virtsan rutiini, veren biokemia, hyytymistoiminto, immunologiset testit jne.) tai tutkijoiden kliinisesti merkittävinä pitämät poikkeavat indikaattorit;
  8. On olemassa sairauksia tai sairaushistoriaa, jotka voivat vaikuttaa lääketurvallisuuteen tai sisäisiin prosesseihin, erityisesti sydän- ja verisuoni-, maksa-, munuais-, endokriinisiin, ruoansulatuskanavan, keuhkojen, neurologisiin, hematologisiin, kasvain-, immuuni- tai aineenvaihduntahäiriöihin, joita tutkijat pitävät kliinisesti merkittävinä.
  9. Osallistunut muiden lääkkeiden tai lääkinnällisten laitteiden kliinisiin kokeisiin 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
  10. Naispotilaat raskauden tai imetyksen aikana;
  11. Muut tutkijat uskovat, että tutkimukseen osallistuminen ei ole sopivaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostaso 1
Annostaso 1 annetaan
Geneettinen: NGGT001
NGGT001:n subretinaalisen injektion turvallisuus ja tehokkuus kiteisen verkkokalvon rappeuman hoidossa
Kokeellinen: Annostaso 2
Annostaso 2 annetaan
Geneettinen: NGGT001
NGGT001:n subretinaalisen injektion turvallisuus ja tehokkuus kiteisen verkkokalvon rappeuman hoidossa
Kokeellinen: Dose Level 3
Dose level 3 will be administered
Geneettinen: NGGT001
NGGT001:n subretinaalisen injektion turvallisuus ja tehokkuus kiteisen verkkokalvon rappeuman hoidossa
Kokeellinen: Dose Level 4
Dose level 4 will be administered
Geneettinen: NGGT001
NGGT001:n subretinaalisen injektion turvallisuus ja tehokkuus kiteisen verkkokalvon rappeuman hoidossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change from baseline in best-corrected visual acuity
Aikaikkuna: Baseline and Months 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, and 12; the primary efficacy assessment is the change from baseline at Month 12.
Best-corrected visual acuity will be measured using Early Treatment Diabetic Retinopathy Study visual acuity charts and reported as the ETDRS letter score. Change from baseline will be calculated separately for the treated study eye and the untreated nonstudy eye. A positive change from baseline indicates improvement in visual acuity.
Baseline and Months 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, and 12; the primary efficacy assessment is the change from baseline at Month 12.
Change from baseline in retinal sensitivity assessed by microperimetry
Aikaikkuna: Baseline to Month 12
Retinal sensitivity will be assessed using the MP-3 microperimeter (Nidek) and reported in decibels. Change from baseline in retinal sensitivity will be calculated separately for the treated study eye and the untreated nonstudy eye. A positive change from baseline indicates increased retinal sensitivity.
Baseline to Month 12
Change from baseline in contrast sensitivity
Aikaikkuna: From baseline at Month 12
Contrast sensitivity will be assessed under mesopic conditions using a sine-wave grating-based system (Metrovision) at spatial frequencies of 0.8, 1.6, 3.2, 6.4, 12.8, and 25.6 cycles per degree. Contrast sensitivity will be reported in decibels. Change from baseline will be calculated separately for the treated study eye and the untreated nonstudy eye. A positive change from baseline indicates improvement in contrast sensitivity.
From baseline at Month 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Xiamen Ophthalmology Center Affiliated to Xiamen University

Tutkijat

  • Päätutkija: Li, Xiamen Ophthalmology Center Affiliated to Xiamen University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 25. marraskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 18. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NGGT-BCD-P-2203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa