Estudio de seguridad y eficacia de NGGT001 en la distrofia corneorretiniana cristalina de Bietti

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 18 años;
2. Género ilimitado.
3. Diagnosticado como degeneración cristalina de retina (BCD).
4. El diagnóstico molecular confirma la mutación CYP4V2.
5. La agudeza visual mejor corregida es inferior a 20/60.
6. Acepte tomar medidas anticonceptivas dentro de 1 año desde el inicio del estudio hasta la administración.
7. Firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

1. Número insuficiente de células fotorreceptoras en la retina, como un espesor de retina inferior a 100 μm. O ausencia de atrofia o pigmentación en la zona del polo posterior<3- Disco retiniano.
2. La presencia de neovascularización coroidea u otras lesiones oculares causadas por BCD, que los investigadores creen que pueden afectar los procedimientos quirúrgicos o interferir con la interpretación de los criterios de valoración clínicos.
3. El uso de fármacos terapéuticos dentro de los primeros 6 meses posteriores a la inscripción puede afectar la observación experimental, como Lucentis, Avastin, Conbercept, acetónido de triamcinolona, ​​esteroides, etc.;
4. El ojo tratado se ha sometido a cirugía intraocular, como TFD, vitrectomía, cirugía de derivación vascular periocular, etc., o requiere cirugía intraocular durante la investigación clínica, como cirugía de cataratas, terapia con láser de retina, etc.
5. Usa o puede usar medicamentos sistémicos que pueden causar daño ocular, como psoraleno, tamoxifeno, etc.;
6. Altamente sensible o alérgico a los ingredientes del fármaco experimental (con antecedentes de alergias a dos o más fármacos o alimentos);
7. Examen físico, signos vitales, pruebas de laboratorio anormales y clínicamente significativos (como rutina de sangre, rutina de orina, bioquímica de la sangre, función de coagulación, pruebas inmunológicas, etc.) o indicadores anormales considerados clínicamente significativos por los investigadores;
8. Existen enfermedades o antecedentes médicos que pueden afectar la seguridad de los medicamentos o procesos internos, especialmente trastornos cardiovasculares, hepáticos, renales, endocrinos, digestivos, pulmonares, neurológicos, hematológicos, tumorales, inmunológicos o metabólicos que los investigadores consideran clínicamente significativos.
9. Participó en ensayos clínicos de otros medicamentos o dispositivos médicos dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción;
10. Pacientes mujeres durante el embarazo o lactancia;
11. Otros investigadores creen que no es adecuado participar en el estudio.