Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van NGGT001 bij Bietti kristallijne corneoretinale dystrofie

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 18 jaar;
2. Geslacht onbeperkt.
3. Gediagnosticeerd als kristallijne retinale degeneratie (BCD).
4. Moleculaire diagnose bevestigt CYP4V2-mutatie.
5. De best gecorrigeerde gezichtsscherpte is minder dan 20/60.
6. Ga akkoord met het nemen van anticonceptiemaatregelen binnen 1 jaar vanaf het begin van het onderzoek tot aan de toediening.
7. Onderteken vrijwillig een formulier voor geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

1. Onvoldoende aantal fotoreceptorcellen in het netvlies, zoals een dikte van het netvlies van minder dan 100 μm. Of geen atrofie of pigmentatie in het achterste poolgebied<3- Retinale schijf.
2. De aanwezigheid van choroïdale neovascularisatie of andere ooglaesies veroorzaakt door BCD, waarvan onderzoekers denken dat ze chirurgische procedures kunnen beïnvloeden of de interpretatie van klinische eindpunten kunnen verstoren.
3. Het gebruik van therapeutische geneesmiddelen binnen de eerste 6 maanden na inschrijving kan de experimentele observatie beïnvloeden, zoals Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonide, steroïden, enz.;
4. Het behandeloog heeft intraoculaire chirurgie ondergaan, zoals PDT, vitrectomie, perioculaire vasculaire bypass-chirurgie, enz., of vereist intraoculaire chirurgie tijdens klinisch onderzoek, zoals cataractchirurgie, retinale lasertherapie, enz.;
5. Gebruikt of kan systemische medicijnen gebruiken die oogbeschadiging kunnen veroorzaken, zoals psoraleen, tamoxifen, enz.;
6. Zeer gevoelig of allergisch voor de ingrediënten in het experimentele medicijn (met een voorgeschiedenis van allergieën voor twee of meer medicijnen of voedingsmiddelen);
7. Abnormaal en klinisch significant lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumtests (zoals bloedroutine, urineroutine, bloedbiochemie, stollingsfunctie, immunologische tests, enz.), of abnormale indicatoren die door onderzoekers als klinisch significant worden beschouwd;
8. Er zijn ziekten of medische geschiedenissen die de veiligheid van geneesmiddelen of interne processen kunnen beïnvloeden, met name cardiovasculaire, lever-, nier-, endocriene, spijsverterings-, long-, neurologische, hematologische, tumor-, immuun- of metabolische stoornissen die onderzoekers als klinisch significant beschouwen.
9. Deelgenomen aan klinische onderzoeken met andere geneesmiddelen of medische hulpmiddelen binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving;
10. Vrouwelijke patiënten tijdens zwangerschap of borstvoeding;
11. Andere onderzoekers zijn van mening dat het niet geschikt is om aan het onderzoek deel te nemen.