Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af NGGT001 i Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy

Inklusionskriterier:

1. Alder ≥ 18 år gammel;
2. Køn ubegrænset.
3. Diagnosticeret som krystallinsk retinal degeneration (BCD).
4. Molekylær diagnose bekræfter CYP4V2-mutation.
5. Den bedst korrigerede synsstyrke er mindre end 20/60.
6. Accepter at tage præventionsforanstaltninger inden for 1 år fra undersøgelsens start til administration.
7. Underskriv frivilligt en informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

1. Utilstrækkeligt antal fotoreceptorceller i nethinden, såsom nethindetykkelse mindre end 100 μm. Eller ingen atrofi eller pigmentering i det posteriore polområde<3- Nethindeskive.
2. Tilstedeværelsen af ​​koroidal neovaskularisering eller andre øjenlæsioner forårsaget af BCD, som forskere mener kan påvirke kirurgiske procedurer eller forstyrre fortolkningen af ​​kliniske endepunkter.
3. Brugen af ​​terapeutiske lægemidler inden for de første 6 måneder efter tilmeldingen kan påvirke eksperimentel observation, såsom Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid, steroider osv.;
4. Behandlingsøjet har gennemgået intraokulær kirurgi, såsom PDT, vitrektomi, periokulær vaskulær bypass-operation, etc., eller kræver intraokulær kirurgi under klinisk forskning, såsom kataraktkirurgi, retinal laserterapi, etc;
5. Brugt eller kan bruge systemisk medicin, der kan forårsage øjenskade, såsom psoralen, tamoxifen, etc;
6. Meget følsom eller allergisk over for ingredienserne i det eksperimentelle lægemiddel (med en historie med allergi over for to eller flere lægemidler eller fødevarer);
7. Unormal og klinisk signifikant fysisk undersøgelse, vitale tegn, laboratorietests (såsom blodrutine, urinrutine, blodbiokemi, koagulationsfunktion, immunologiske tests osv.) eller unormale indikatorer, der anses for klinisk signifikante af forskere;
8. Der er sygdomme eller medicinske historier, der kan påvirke lægemiddelsikkerhed eller interne processer, især hjerte-kar-, lever-, nyre-, endokrine, fordøjelses-, lunge-, neurologiske, hæmatologiske, tumor-, immun- eller metaboliske lidelser, som forskere anser for klinisk signifikante.
9. Deltog i kliniske forsøg med andre lægemidler eller medicinsk udstyr inden for 3 måneder før tilmelding;
10. Kvindelige patienter under graviditet eller amning;
11. Andre forskere mener, at det ikke er egnet at deltage i undersøgelsen.