Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von NGGT001 bei kristalliner korneoretinaler Bietti-Dystrophie

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 Jahre;
2. Geschlecht unbegrenzt.
3. Diagnostiziert als kristalline Netzhautdegeneration (BCD).
4. Die molekulare Diagnose bestätigt die CYP4V2-Mutation.
5. Die bestkorrigierte Sehschärfe liegt unter 20/60.
6. Stimmen Sie zu, innerhalb eines Jahres vom Beginn der Studie bis zur Verabreichung empfängnisverhütende Maßnahmen zu ergreifen.
7. Unterzeichnen Sie freiwillig eine Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. Unzureichende Anzahl von Photorezeptorzellen in der Netzhaut, beispielsweise eine Netzhautdicke von weniger als 100 μm. Oder keine Atrophie oder Pigmentierung im Bereich des hinteren Pols<3- Netzhautscheibe.
2. Das Vorhandensein einer choroidalen Neovaskularisation oder anderer durch BCD verursachter Augenläsionen, von denen Forscher glauben, dass sie chirurgische Eingriffe beeinträchtigen oder die Interpretation klinischer Endpunkte beeinträchtigen können.
3. Die Verwendung therapeutischer Arzneimittel wie Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid, Steroide usw. innerhalb der ersten 6 Monate nach der Einschreibung kann die experimentelle Beobachtung beeinträchtigen.
4. Das zu behandelnde Auge wurde einer intraokularen Operation wie PDT, Vitrektomie, periokularer Gefäßbypass-Operation usw. unterzogen oder erfordert während der klinischen Forschung eine intraokulare Operation wie Kataraktoperation, Netzhautlasertherapie usw.;
5. Systemische Medikamente, die Augenschäden verursachen können, wie Psoralen, Tamoxifen usw., verwendet haben oder möglicherweise anwenden;
6. Hochempfindlich oder allergisch gegenüber den Inhaltsstoffen des Versuchsmedikaments (mit einer Vorgeschichte von Allergien gegen zwei oder mehr Medikamente oder Nahrungsmittel);
7. Abnormale und klinisch bedeutsame körperliche Untersuchungen, Vitalfunktionen, Labortests (z. B. Blutuntersuchung, Urinuntersuchung, Blutbiochemie, Gerinnungsfunktion, immunologische Tests usw.) oder abnormale Indikatoren, die von Forschern als klinisch bedeutsam erachtet werden;
8. Es gibt Krankheiten oder Krankengeschichten, die die Arzneimittelsicherheit oder interne Prozesse beeinträchtigen können, insbesondere Herz-Kreislauf-, Leber-, Nieren-, endokrine, Verdauungs-, Lungen-, neurologische, hämatologische, Tumor-, Immun- oder Stoffwechselstörungen, die Forscher als klinisch bedeutsam erachten.
9. Teilnahme an klinischen Studien mit anderen Arzneimitteln oder medizinischen Geräten innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung;
10. Patientinnen während der Schwangerschaft oder Stillzeit;
11. Andere Forscher halten es für ungeeignet, an der Studie teilzunehmen.