Estudo de segurança e eficácia de NGGT001 na distrofia corneoretiniana cristalina de Bietti

Critério de inclusão:

1. Idade ≥ 18 anos;
2. Gênero ilimitado.
3. Diagnosticado como degeneração cristalina da retina (BCD).
4. O diagnóstico molecular confirma a mutação do CYP4V2.
5. A melhor acuidade visual corrigida é inferior a 20/60.
6. Concorde em tomar medidas anticoncepcionais dentro de 1 ano desde o início do estudo até a administração.
7. Assine voluntariamente um termo de consentimento informado.

Critério de exclusão:

1. Número insuficiente de células fotorreceptoras na retina, como espessura da retina inferior a 100 μm. Ou nenhuma atrofia ou pigmentação na área do pólo posterior<3- Disco retiniano.
2. A presença de neovascularização da coróide ou outras lesões oculares causadas pelo BCD, que os pesquisadores acreditam que podem afetar os procedimentos cirúrgicos ou interferir na interpretação dos desfechos clínicos.
3. O uso de medicamentos terapêuticos nos primeiros 6 meses de inscrição pode afetar a observação experimental, como Lucentis, Avastin, Conbercept, Acetonido de triancinolona, ​​​​esteróides, etc;
4. O olho de tratamento foi submetido a cirurgia intraocular, como TFD, vitrectomia, cirurgia de bypass vascular periocular, etc., ou requer cirurgia intraocular durante a pesquisa clínica, como cirurgia de catarata, terapia a laser retinal, etc.;
5. Usou ou poderá usar medicamentos sistêmicos que podem causar lesões oculares, como psoraleno, tamoxifeno, etc;
6. Altamente sensível ou alérgico aos ingredientes do medicamento experimental (com histórico de alergia a dois ou mais medicamentos ou alimentos);
7. Exame físico, sinais vitais, exames laboratoriais anormais e clinicamente significativos (como rotina de sangue, rotina de urina, bioquímica sanguínea, função de coagulação, testes imunológicos, etc.) ou indicadores anormais considerados clinicamente significativos pelos pesquisadores;
8. Existem doenças ou históricos médicos que podem afetar a segurança dos medicamentos ou processos internos, especialmente distúrbios cardiovasculares, hepáticos, renais, endócrinos, digestivos, pulmonares, neurológicos, hematológicos, tumorais, imunológicos ou metabólicos que os pesquisadores consideram clinicamente significativos.
9. Participou de ensaios clínicos de outros medicamentos ou dispositivos médicos nos 3 meses anteriores à inscrição;
10. Pacientes do sexo feminino durante a gravidez ou lactação;
11. Outros pesquisadores acreditam que não é adequado participar do estudo.